Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дополнительное лечение ганаксолоном (часть A) при ТС с последующим длительным лечением (часть B) (TSC)

8 марта 2023 г. обновлено: Marinus Pharmaceuticals

Фаза 2 открытого 12-недельного исследования дополнительного лечения ганаксолоном (часть A) при эпилепсии, связанной с туберозным склерозом, с последующим длительным лечением (часть B)

Оценить предварительную безопасность и эффективность ганаксолона в качестве дополнительной терапии для лечения первичных типов приступов у пациентов с генетически или клинически подтвержденной эпилепсией, связанной с TSC, до конца 12-недельного периода лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это OL доказательство концепции исследования дополнительного лечения GNX у пациентов с подтвержденным клиническим диагнозом TSC и/или мутацией в гене TSC1 или TSC2. Испытание состоит из двух частей: часть А состоит из 4-недельного исходного периода, за которым следует 12-недельный период лечения (4 недели титрования и 8 недель поддерживающей терапии). Для пациентов, не продолжающих 24-недельный период OLE (часть B), последует 2-недельный период снижения дозы, за которым следует 2-недельный период безопасности. Основное различие между частью A и частью B заключается в продолжительности лечения, менее частых оценках и возможности изменять дозы лекарств (как GNX, так и других противоэпилептических препаратов [AED], которые включают начало и прекращение приема других лекарств) на основе оценки исследователя. клиническое течение пациента в течение части B. Пациенты со снижением частоты приступов в течение 12-недельного периода лечения в части A по сравнению с исходным уровнем могут продолжить участие в части B («подходящие OLE») для оценки долгосрочной безопасности, эффективности и переносимости в пациентов с эпилепсией, связанной с TSC.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Соединенные Штаты, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Marinus Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения (Часть A):

  • Клинический или мутационный диагноз TSC
  • Неспособность контролировать судороги, несмотря на соответствующее испытание 2 или более АСМ в терапевтических дозах.
  • Иметь не менее 8 поддающихся учету/засвидетельствованных первичных припадков в течение 4-недельного исходного периода, при этом по крайней мере 1 первичный припадок произошел по крайней мере в течение 3 из 4 исходных недель.

Критерии включения (Часть B)

• У пациентов наблюдалось снижение частоты первичных припадков на ≥ 35% в течение периода лечения Частью А по сравнению с 4-недельным базовым периодом.

Критерии исключения (Часть A):

  • Предыдущее знакомство с GNX
  • Беременные или кормящие грудью
  • Одновременное применение с сильными индукторами или ингибиторами цитохрома Р450 (CYP)3A4/5/7. Прием любого сильного ингибитора или индуктора CYP3A4/5/7 должен быть прекращен по крайней мере за 28 дней до визита 2, начала приема исследуемого препарата. Сюда не входят утвержденные ASM.
  • Пациенты, принимавшие фелбамат менее 1 года до скрининга
  • Пациенты с положительным результатом теста на тетрагидроканнабинол (THC) или неутвержденный каннабидиол (CBD) при проверке на наркотики в плазме
  • Хроническое использование пероральных стероидных препаратов, кетоконазола (за исключением составов для местного применения), зверобоя или других ИП не допускается.
  • Наличие активной инфекции ЦНС, демиелинизирующего заболевания, дегенеративного неврологического заболевания или заболевания ЦНС, считающегося прогрессирующим. Это включает рост опухоли, который, по мнению исследователя, может повлиять на первичный контроль приступов.
  • Пациенты со значительной почечной недостаточностью, расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) < 30 мл/мин (рассчитанная с использованием формулы Кокрофта-Голта, детского калькулятора СКФ или Bedside Schwartz) будут исключены из исследования или будут прекращены, если критерий будет удовлетворен. пост базовый уровень
  • подвергались воздействию любого другого исследуемого препарата в течение 30 дней или менее 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что короче) до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Открой надпись
суспензия ганаксолона (50 мг/мл) трижды в сутки в течение 12 недель с продлением на 24 недели
Лекарство: Ганаксолон
титрование с последующим поддерживающим и продленным периодом

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты приступов в течение 28 дней до конца 12-недельного периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и до 12 недели
Первичные припадки включают атонические/капельные, двусторонние клонические, двусторонние тонические, фокальные моторные без нарушения сознания или сознания, фокальные (моторные или немоторные) с нарушением сознания или сознания, от фокальных до двусторонних тонико-клонических, генерализованные тонико-клонические. Исходная 28-дневная частота припадков была рассчитана как общее количество первичных припадков в базовом периоде, деленное на количество дней с неотсутствующими данными о припадках в базовом периоде, умноженное на 28. Исходный визит был определен как неделя 0. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты приступов в течение 28 дней рассчитывалось как разница в частоте приступов в течение 28 дней после исходного уровня и частоте приступов в течение 28 дней, деленная на исходную частоту приступов в течение 28 дней. умножить на 100.
Исходный уровень и до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, у которых наблюдалось >=50-процентное снижение частоты 28-дневных первичных приступов к концу 12-недельного периода лечения по сравнению с исходным периодом
Временное ограничение: Базовый уровень и до 12 недель
Первичные припадки включают атонические/капельные, двусторонние клонические, двусторонние тонические, фокальные моторные без нарушения сознания или сознания, фокальные (моторные или немоторные) с нарушением сознания или сознания, от фокальных до двусторонних тонико-клонических, генерализованные тонико-клонические. Представлен процент участников, сообщивших о >=50-процентном снижении частоты припадков.
Базовый уровень и до 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Marinus Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 апреля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 июня 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 августа 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1042-TSC-2001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться