声帯瘢痕のある発声障害患者における自家間葉系幹細胞の局所投与に関する研究
自家間葉系幹細胞の局所投与による手術後の安全性、忍容性、および音声機能を評価するための発声障害および声帯瘢痕のある患者におけるオープン第I / II試験
このプロジェクトの全体的な目的は、自家間葉系間質細胞 (MSC) の局所注射による、声帯瘢痕による治療不可能な重度の嗄声の新しい治療法を開発することです。 現時点では、個人的な苦痛をもたらすこの状態に対する永続的な効果的な治療法はなく、患者の病気休暇、転職、または失業の延長が頻繁に発生します。
以前の結果に基づいて、研究者は自家MSC製品KI-MSC-PL-204が声帯瘢痕による重度の嗄声または失声症の多くの患者にとって副作用のない新しい効果的な治療法になると予想しています.
調査の概要
詳細な説明
このプロジェクトの一般的な目的は、声帯 (VF) の瘢痕による重度の嗄声の治療法を開発することです。 声帯瘢痕は、腫瘍手術、放射線療法、重度の炎症によって引き起こされるか、早期に後天的なもの (瘢痕を伴う声溝) であり、振動能力の低下と重度の悪化または声の完全な喪失 (無声症) を伴う硬い声帯をもたらします。 効果が持続する治療法はありません。 骨髄由来間葉系幹細胞 (MSC) は免疫調節作用があり、炎症を軽減し、内因性治癒を改善します。 倫理的な許可を得た後、調査員は2012年以来、明らかな声帯瘢痕と重度の嗄声を持つ16人の患者を、瘢痕切除と自家骨髄MSCの局所注射による発話回復のために治療しました。 このプロジェクトは、ヒトの声帯瘢痕に対する MSC 治療の効果を研究した世界初のプロジェクトでした。 分析は、音声録音、高速度カメラによる検査、および新しい技術を使用した声帯の弾力性測定により、手術前および手術後 12 か月まで行われました。 どの患者にも副作用は見られず、12 か月の追跡調査で患者の 3 分の 2 で声帯機能が改善し、悪化した患者はいませんでした。
自家 MSC による細胞治療は、2015 年以前は組織法によって分類されていましたが、現在は薬物治療と見なされています。 この法律に従って、MSC の生産は現在フルスケールの GMP です。 調査官は最近、スウェーデン医療製品庁 (DNr 5.1-2019-92069) および地域倫理委員会 (Drn 2019-06160) から、重度の発声障害および声帯瘢痕を有する患者を対象としたオープンフェーズ I/II 試験の許可を受けて評価しました。患者 15 名を対象とした拡張試験として、自家間葉系間質細胞製品 KI-MSC-PL-204 の局所投与による手術後の安全性、忍容性および発声機能。
MSC は将来、瘢痕による重度の嗄声や、気道のその他の損傷による患者の治療に使用される可能性があります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Stockholm County
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Stockholm、Stockholm County、スウェーデン、11324
- Karolinska Trial Alliance
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18～65 歳の VF 瘢痕および重度の声の問題、例えば恒久的な重度の嗄声、完全な失声、または発話中の重度の声の張り (>1 年) などの患者で、他の治療法が無効であることが証明されており、代替治療が不可能な場合。
- 現在進行中または計画されている代替治療はありません (増強インプラントを伴う音声手術、音声療法、またはその他の治療)。
除外基準:
- 喉頭障害、喉頭の炎症状態、または喉頭/VF乳頭腫の積極的な治療。
- 局所悪性腫瘍または他の悪性腫瘍の診断または疑い、悪性疾患後5年以上の無病期間（局所喉頭がんの場合は10年以上）。
- 喫煙者。
- 大きな傷跡。
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
- -HIV、HBV、HCV、HTLVおよび/または梅毒による感染の血清学的証拠。
- 進行中の局所または全身感染症。
- 進行中の免疫抑制治療。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：片腕：声帯瘢痕へのMSC投与
片腕1本: 自家MSC製品(KI-MSC-PL-204)の瘢痕化した声帯への局所注射(0,5-100万細胞/声帯、両側声帯瘢痕の場合は最大200万細胞)
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自家MSC製品
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療の安全性と忍容性
時間枠：3年
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重篤な有害事象／有害事象の治療と結果の数
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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高速喉頭・ストロボスコピー記録によるVF機能の評価
時間枠：治療開始から治療後1年まで
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説明：高速喉頭・ストロボスコピー記録の専門家パネルによる評価に基づく、ベースラインから治療後1年までの声帯機能変化の評価。
（専門家パネルカテゴリー：（改善、不変、悪化））
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治療開始から治療後1年まで
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主観的VHI変化の評価（ポイント）
時間枠：ベースラインから治療後1年までの変化
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患者の主観的VHI（声のハンディキャップ指数）評価の変化（ポイント）の評価
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ベースラインから治療後1年までの変化
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発声開始圧力変化の評価（cmH2O）
時間枠：ベースラインから治療後1年までの変化
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治療開始時から治療後1年までの発声開始圧（PTP）の変化の測定
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ベースラインから治療後1年までの変化
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知覚的発声分析変化の評価（ポイント）
時間枠：治療開始から1年後のベースラインからの変化
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専門家パネルによる知覚的音声パラメータの評価、ベースラインから治療後1年までの変化
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治療開始から1年後のベースラインからの変化
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主観的VFI変化の評価（ポイント）
時間枠：治療開始時から治療後1年まで
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治療開始時から治療後1年までの発声疲労指数（VFI）の変化の評価
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治療開始時から治療後1年まで
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最長発声時間変化の評価（秒）
時間枠：治療後1年までのベースラインから
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治療開始前から治療後1年までの最長発声時間の変化の測定
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治療後1年までのベースラインから
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Patric Scicluna, Clin Research Manager、Karolinska Trial Alliance
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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