自体间充质基质细胞在伴有声带瘢痕的发音障碍患者中局部给药的研究
一项针对发声困难和声带瘢痕形成患者的开放性 I/II 期研究，以评估局部施用自体间充质干细胞手术后的安全性、耐受性和声带功能
该项目的总体目标是开发一种新方法，通过局部注射自体间充质基质细胞 (MSC) 来治疗因声带瘢痕形成而无法治愈的严重声音嘶哑。 目前还没有针对这种情况的持久有效治疗方法，导致个人痛苦，患者经常请病假、换工作或失业。
基于之前的结果，研究人员预计自体 MSC 产品 KI-MSC-PL-204 将成为一种新的有效治疗方法，对许多因声带疤痕而导致严重声音嘶哑或失音的患者没有副作用。
研究概览
详细说明
该项目的总体目标是开发一种治疗声带 (VF) 疤痕引起的严重声音嘶哑的方法。 声带疤痕可能由肿瘤手术、放疗、严重炎症或早期获得性（带疤痕的声带）引起，并导致声带僵硬，振动能力下降，声音严重恶化或完全丧失（失音）。 没有持久有效的治疗方法。 骨髓间充质干细胞 (MSC) 具有免疫调节作用，可减少炎症并改善内源性愈合。 在获得伦理许可后，自 2012 年以来，研究人员通过疤痕切除术和局部注射自体骨髓 MSC 治疗了 16 名明显声带疤痕和严重声音嘶哑的患者，以恢复说话能力。 该项目是世界上第一个研究 MSC 治疗人类声带瘢痕形成效果的项目。 在手术前和手术后长达 12 个月内进行了分析，包括录音、高速摄像机检查和采用新技术的声带弹性测量。 没有发现任何患者的副作用，并且在 12 个月的随访中，三分之二的患者声带功能得到改善，没有患者恶化。
自体MSC细胞疗法在2015年之前根据组织法被归类，现在被视为药物治疗。 根据该法规，MSC 生产现已全面符合 GMP 标准。 研究人员最近获得了瑞典医疗产品管理局 (DNr 5.1-2019-92069) 和区域伦理委员会 (Drn 2019-06160) 的许可，可以对患有严重发音困难和声带疤痕的患者进行 I/II 期开放研究，以评估局部施用自体间充质基质细胞产品 KI-MSC-PL-204 对 15 名患者进行扩展研究后的安全性、耐受性和发声功能。
MSC 将来可能用于治疗由于疤痕以及其他气道损伤而导致严重声音嘶哑的患者。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Stellan Hertegård, Adj Professor. MD PhD
- 电话号码：+468585850000
- 邮箱：Stellan.Hertegard@sll.se, Stellan.Hertegard@ki.se
研究联系人备份
- 姓名：Katarina LeBlanc, Professor MD PhD
- 电话号码：+46858580000
- 邮箱：Katarina.LeBlanc@ki.se
学习地点
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-
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Stockholm、瑞典、11324
- 招聘中
- Karolinska Trial Alliance
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接触：
- Sofia Sisay, Clin research Manager
- 电话号码：+46(0)8-51771644
- 邮箱：sofia.sisay@sll.se
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 18-65 岁之间有 VF 疤痕和严重声音问题的患者，例如永久性严重声音嘶哑、完全失音或说话时严重声音紧张（> 1 年），其他治疗已证明无效且没有替代治疗。
- 没有正在进行或计划中的替代治疗（带有增强植入的语音外科手术、声音治疗或其他药物治疗）。
排除标准：
- 积极治疗喉部疾病、喉部炎症或喉/VF 乳头状瘤。
- 诊断或怀疑局部恶性肿瘤或其他恶性肿瘤，恶性疾病后> 5年的无病期（局部喉癌> 10年）。
- 吸烟者。
- 大疤痕缺陷。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- HIV、HBV、HCV、HTLV 和/或梅毒感染的血清学证据。
- 活动性持续性局部或全身感染。
- 正在进行免疫抑制治疗。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单臂：MSC 对声带疤痕的管理
1 只单臂：将自体 MSC 产品 (KI-MSC-PL-204) 局部注射到疤痕声带（0.5-1 百万个细胞/声带，如果双侧声带疤痕最多 200 万个细胞）
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自体MSC产品
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗的安全性和耐受性
大体时间：1年
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严重不良事件或不良事件的数量
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1年
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VF 功能评估
大体时间：1年
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VF 功能的评估，通过高速喉/频闪镜记录、发声阈值压力以及声学和感知语音分析进行评估。
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1年
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主观声音评级的评估
大体时间：1年
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评估患者的主观 VHI 等级
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1年
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评估组织代谢和愈合
大体时间：1年
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用 PET-CT 扫描评估 VF 愈合
|
1年
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Sofia Sisay, Clin Research Manager、Karolinska Trial Alliance
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
MSC-KI-PL-204的临床试验
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Uppsala UniversityUppsala University Hospital主动，不招人