Estudo da Administração Local de Células Estromais Mesenquimais Autólogas em Pacientes Disfônicos com Cicatriz de Prega Vocal
Um estudo aberto de fase I/II em pacientes com disfonia e cicatrização de prega vocal para avaliar segurança, tolerabilidade e função vocal após cirurgia com administração local de células estromais mesenquimais autólogas
O objetivo geral do projeto é desenvolver um novo método para o tratamento da rouquidão grave intratável devido à cicatrização das pregas vocais por injeção local de células estromais mesenquimais (MSC) autólogas. Atualmente, não há tratamento eficaz e duradouro para esta condição que resulta em sofrimento pessoal e, muitas vezes, licença médica prolongada, mudança de trabalho ou desemprego para os pacientes.
Com base nos resultados anteriores, os investigadores esperam que o produto MSC autólogo KI-MSC-PL-204 seja um novo tratamento eficaz sem efeitos colaterais para muitos pacientes com rouquidão grave ou afonia devido à cicatrização das pregas vocais.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo geral do projeto é desenvolver um tratamento para rouquidão grave devido à cicatrização das pregas vocais (PV). A cicatriz das pregas vocais pode ser causada por cirurgia tumoral, radioterapia, inflamação grave ou é adquirida precocemente (sulco vocal com cicatriz) e resulta em pregas vocais rígidas com diminuição da capacidade vibratória e deterioração grave ou perda total da voz (afonia). Não há tratamento eficaz duradouro. As células-tronco mesenquimais (MSC) derivadas da medula óssea são imunomoduladoras, diminuem a inflamação e melhoram a cicatrização endógena. Depois de receber permissão ética, os investigadores trataram desde 2012 16 pacientes com cicatrizes manifestas nas pregas vocais e rouquidão grave por ressecção da cicatriz e injeção local de MSC autóloga de medula óssea para restaurar a fala. Este projeto foi o primeiro no mundo a estudar os efeitos do tratamento de MSC na cicatrização de pregas vocais em humanos. A análise foi feita antes e até 12 meses após a cirurgia com gravações de voz, exame com câmera de alta velocidade e medidas de elasticidade das pregas vocais com tecnologia inovadora. Nenhum efeito colateral foi encontrado em nenhum paciente e em dois terços dos pacientes com 12 meses de acompanhamento a função das pregas vocais melhorou e nenhum paciente piorou.
Embora a terapia celular com MSC autóloga tenha sido classificada de acordo com a Legislação de Tecidos antes de 2015, agora é considerada tratamento medicamentoso. De acordo com esta legislação, a produção MSC agora é GMP em escala real. Os investigadores receberam recentemente permissões da Agência Sueca de Produtos Médicos (DNr 5.1-2019-92069) e do Comitê de Ética Regional (Drn 2019-06160) para um estudo aberto de Fase I/II em pacientes com disfonia grave e cicatrizes nas pregas vocais para avaliar segurança, tolerabilidade e função vocal após cirurgia com administração local de produto autólogo de células estromais mesenquimais KI-MSC-PL-204 como um estudo estendido em 15 pacientes.
O MSC pode ser usado no futuro para tratar pacientes com rouquidão grave devido a cicatrizes, bem como outros danos nas vias aéreas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Stockholm County
-
Stockholm, Stockholm County, Suécia, 11324
- Karolinska Trial Alliance
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes entre 18 e 65 anos com cicatrizes de FV e problemas graves de voz, como rouquidão grave permanente, afonia completa ou tensão grave na voz durante a fala (> 1 ano), nos quais outros tratamentos se mostraram ineficazes e nenhum tratamento alternativo é possível.
- Nenhum tratamento alternativo em andamento ou planejado (fonocirurgia com implante de aumento, terapia de voz ou outro tratamento médico).
Critério de exclusão:
- Tratamento ativo de distúrbio laríngeo, condição inflamatória da laringe ou papiloma laríngeo/PV.
- Diagnóstico ou suspeita de malignidade local ou outras malignidades, Período livre de doença >5 anos após doença maligna (>10 anos para câncer local de laringe).
- Fumantes.
- Grandes defeitos cicatriciais.
- Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes).
- Evidência sorológica de infecção por HIV, HBV, HCV, HTLV e/ou sífilis.
- Infecções locais ou sistêmicas em andamento ativas.
- Tratamento imunossupressor contínuo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Braço único: administração de MSC na cicatriz da prega vocal
1 braço único: injeção local de produto MSC autólogo (KI-MSC-PL-204) na prega vocal cicatrizada (0,5-1 milhão de células/prega vocal, máximo de 2 milhões de células se cicatriz bilateral da prega vocal)
|
Produto MSC autólogo
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança e tolerabilidade do tratamento
Prazo: 3 anos
|
Número de eventos adversos graves/ eventos adversos do tratamento e consequências
|
3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliação da função VF através de gravações laríngeas/estroboscópicas de alta velocidade
Prazo: desde a linha de base até 1 ano após o tratamento.
|
Descrição: Avaliação da alteração da função VF desde o início até 1 ano após o tratamento, conforme avaliado por um painel de peritos de gravações laríngeas/estroboscópicas de alta velocidade.
(Categorias do painel de peritos: (Melhorada, inalterada, deteriorada)
|
desde a linha de base até 1 ano após o tratamento.
|
|
Avaliação da alteração subjetiva do VHI (pontos)
Prazo: alterações desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
Avaliação da alteração das classificações subjetivas do paciente no Índice de Incapacidade Vocal (VHI) (pontos)
|
alterações desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
|
Avaliação das alterações da Pressão Limiar da Fonação (cmH2O)
Prazo: alterações desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
Medições das alterações da pressão limiar de fonação (PTP) desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
alterações desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
|
Avaliação das alterações da análise perceptiva da voz (pontos)
Prazo: alterações desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
Avaliação por um painel de peritos dos parâmetros vocais perceptuais, alterações desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
alterações desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
|
Avaliação da alteração subjetiva do VFI (pontos)
Prazo: do início do estudo até 1 ano após o tratamento
|
Avaliação das alterações do Índice de Fadiga Vocal (VFI) desde o início até 1 ano após o tratamento
|
do início do estudo até 1 ano após o tratamento
|
|
Avaliação da alteração do tempo máximo de fonação (segundos)
Prazo: do início do estudo até 1 ano após o tratamento
|
Medições da alteração do tempo máximo de fonação desde a linha de base até 1 ano após o tratamento
|
do início do estudo até 1 ano após o tratamento
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Patric Scicluna, Clin Research Manager, Karolinska Trial Alliance
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019-06160 and 5.1-2019-92069
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .