Badanie miejscowego podawania autologicznych mezenchymalnych komórek zrębu u pacjentów dysfonicznych z bliznami fałdów głosowych
Otwarte badanie fazy I/II z udziałem pacjentów z dysfonią i bliznami fałdów głosowych w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i funkcji głosu po operacji z miejscowym podaniem autologicznych mezenchymalnych komórek zrębowych
Ogólnym celem projektu jest opracowanie nowej metody leczenia nieuleczalnej ciężkiej chrypki spowodowanej bliznowaceniem fałdów głosowych poprzez miejscowe wstrzyknięcie autologicznych mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC). Obecnie nie ma trwałego i skutecznego leczenia tego schorzenia, które skutkuje osobistymi cierpieniami, a często przedłużającymi się zwolnieniami lekarskimi, zmianą pracy lub bezrobociem pacjentów.
Na podstawie wcześniejszych wyników badacze spodziewają się, że autologiczny produkt MSC KI-MSC-PL-204 będzie nową skuteczną terapią bez skutków ubocznych dla wielu pacjentów z ciężką chrypką lub bezgłosem z powodu bliznowacenia fałdów głosowych.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Ogólnym celem projektu jest opracowanie leczenia ciężkiej chrypki spowodowanej bliznowaceniem fałdów głosowych (VF). Bliznowacenie fałdów głosowych może być spowodowane operacją guza, radioterapią, ciężkim stanem zapalnym lub jest wcześnie nabyte (bruzda głosowa z blizną) i skutkuje sztywnieniem fałdów głosowych ze zmniejszoną zdolnością wibracyjną i poważnym pogorszeniem lub całkowitą utratą głosu (afonia). Nie ma trwałego skutecznego leczenia. Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego (MSC) działają immunomodulująco, zmniejszają stany zapalne i poprawiają endogenne gojenie. Po uzyskaniu zgody etycznej badacze od 2012 roku leczyli 16 pacjentów z wyraźnym bliznowaceniem fałdów głosowych i ciężką chrypką przez resekcję blizny i miejscowe wstrzyknięcie autologicznego MSC szpiku kostnego w celu przywrócenia mowy. Projekt ten był pierwszym na świecie, w którym badano efekty leczenia MSC bliznowacenia fałdów głosowych u ludzi. Analizę przeprowadzono przed operacją i do 12 miesięcy po operacji z wykorzystaniem nagrań głosowych, badania kamerą o dużej szybkości oraz pomiarów elastyczności fałdów głosowych za pomocą nowej technologii. U żadnego pacjenta nie stwierdzono skutków ubocznych, a u dwóch trzecich pacjentów po 12 miesiącach obserwacji nastąpiła poprawa funkcji fałdów głosowych i u żadnego pacjenta nie doszło do pogorszenia.
Chociaż terapia komórkowa autologicznymi MSC była klasyfikowana zgodnie z przepisami dotyczącymi tkanek przed 2015 r., obecnie jest uważana za leczenie farmakologiczne. Zgodnie z tym prawodawstwem, produkcja MSC jest teraz na pełną skalę GMP. Badacze otrzymali niedawno pozwolenie od Szwedzkiej Agencji ds. Produktów Medycznych (DNr 5.1-2019-92069) oraz Regionalnej Komisji Etycznej (Drn 2019-06160) na otwarte badanie fazy I/II u pacjentów z ciężką dysfonią i bliznami fałdów głosowych w celu oceny Bezpieczeństwo, tolerancja i funkcja głosu po operacji z miejscowym podaniem autologicznego produktu z komórek mezenchymalnych zrębu KI-MSC-PL-204 jako rozszerzone badanie na 15 pacjentach.
MSC może w przyszłości znaleźć zastosowanie w leczeniu pacjentów z ciężką chrypką spowodowaną bliznowaceniem, a także innymi uszkodzeniami dróg oddechowych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Stockholm County
-
Stockholm, Stockholm County, Szwecja, 11324
- Karolinska Trial Alliance
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku od 18 do 65 lat z bliznami w obrębie migotania komór i poważnymi problemami z głosem, takimi jak trwała ciężka chrypka, całkowita afonia lub poważne nadwyrężenie głosu podczas mowy (> 1 rok), gdy inne metody leczenia okazały się nieskuteczne i nie jest możliwe alternatywne leczenie.
- Brak trwającego lub planowanego leczenia alternatywnego (fonochirurgia z implantacją augmentacji, terapia głosem lub inne leczenie medyczne).
Kryteria wyłączenia:
- Aktywne leczenie schorzeń krtani, stanów zapalnych krtani lub brodawczaków krtani/VF.
- Zdiagnozowany lub podejrzenie miejscowego nowotworu złośliwego lub innego nowotworu, Okres wolny od choroby >5 lat po wystąpieniu choroby nowotworowej (>10 lat w przypadku miejscowego raka krtani).
- Palacze.
- Duże defekty blizny.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Serologiczne dowody zakażenia wirusem HIV, HBV, HCV, HTLV i/lub kiłą.
- Aktywne trwające zakażenia miejscowe lub ogólnoustrojowe.
- Trwające leczenie immunosupresyjne.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Jedno ramię: podawanie MSC do blizny fałdu głosowego
1 pojedyncze ramię: Miejscowe wstrzyknięcie produktu autologicznego MSC (KI-MSC-PL-204) w bliznowaty fałd głosowy (0,5-1 mln komórek/fałd głosowy, maksymalnie 2 mln komórek w przypadku obustronnej blizny fałdu głosowego)
|
Autologiczny produkt MSC
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja leczenia
Ramy czasowe: 3 lata
|
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych / zdarzeń niepożądanych leczenia i konsekwencji
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena funkcji fałdów głosowych za pomocą nagrań krtaniowych/stroboskopowych o wysokiej prędkości
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu.
|
Opis: Ocena zmiany funkcji VF od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu, oceniana przez panel ekspertów na podstawie nagrań laryngoskopii wysokiej prędkości/stroboskopii.
(Kategorie panelu ekspertów: (Poprawione, niezmienione, pogorszone)
|
od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu.
|
|
Ocena subiektywnej zmiany VHI (punkty)
Ramy czasowe: zmiany od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
Ocena subiektywnych zmian punktacji pacjenta w indeksie niepełnosprawności głosu (VHI) (punkty)
|
zmiany od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
|
Ocena zmian ciśnienia progowego fonacji (cmH2O)
Ramy czasowe: zmiany od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
Pomiar zmian ciśnienia progowego fonacji (PTP) od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
zmiany od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
|
Ocena zmian w percepcji analizy głosu (punkty)
Ramy czasowe: zmiany od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
Ocena przez panel ekspertów parametrów percepcji głosu, zmiany od stanu wyjściowego do 1 roku po leczeniu
|
zmiany od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
|
Ocena subiektywnej zmiany VFI (punkty)
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
Ocena zmian wskaźnika zmęczenia głosu (VFI) od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
od wartości wyjściowej do 1 roku po leczeniu
|
|
Ocena zmiany maksymalnego czasu fonacji (sekundy)
Ramy czasowe: od punktu wyjściowego do 1 roku po leczeniu
|
Pomiary maksymalnego czasu fonacji zmienione od wartości początkowej do 1 roku po leczeniu
|
od punktu wyjściowego do 1 roku po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Patric Scicluna, Clin Research Manager, Karolinska Trial Alliance
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019-06160 and 5.1-2019-92069
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na MSC-KI-PL-204
-
Uppsala UniversityUppsala University HospitalZakończonyCOVID | ARDS, człowiekSzwecja