Un estudio de la administración local de células estromales mesenquimales autólogas en pacientes disfónicos con cicatrización de las cuerdas vocales
Un estudio abierto de fase I/II en pacientes con disfonía y cicatrización de las cuerdas vocales para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la función vocal después de la cirugía con administración local de células estromales mesenquimales autólogas
El objetivo general del proyecto es desarrollar un nuevo método para el tratamiento de la ronquera grave intratable debida a la cicatrización de las cuerdas vocales mediante la inyección local de células estromales mesenquimales autólogas (MSC). En la actualidad, no existe un tratamiento eficaz duradero para esta afección que se traduce en sufrimiento personal y, a menudo, largas licencias por enfermedad, cambios de trabajo o desempleo para los pacientes.
Basándose en los resultados anteriores, los investigadores esperan que el producto MSC autólogo KI-MSC-PL-204 sea un nuevo tratamiento eficaz sin efectos secundarios para muchos pacientes con ronquera grave o afonía debido a la cicatrización de las cuerdas vocales.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo general del proyecto es desarrollar un tratamiento para la ronquera grave debida a la cicatrización de las cuerdas vocales (FV). La cicatrización de las cuerdas vocales puede ser causada por cirugía tumoral, radioterapia, inflamación severa o se adquiere de forma temprana (surco vocal con cicatriz) y da como resultado cuerdas vocales rígidas con capacidad vibratoria disminuida y deterioro severo o pérdida total de la voz (afonia). No existe un tratamiento efectivo duradero. Las células madre mesenquimales (MSC) derivadas de la médula ósea son inmunomoduladoras, disminuyen la inflamación y mejoran la cicatrización endógena. Después de recibir el permiso ético, los investigadores han tratado desde 2012 a 16 pacientes con cicatrices manifiestas en las cuerdas vocales y ronquera severa mediante resección de cicatrices e inyección local de MSC de médula ósea autóloga para restaurar el habla. Este proyecto fue el primero en el mundo en estudiar los efectos del tratamiento MSC de la cicatrización de las cuerdas vocales en humanos. Se realizaron análisis antes y hasta 12 meses después de la operación con grabaciones de voz, examen con cámara de alta velocidad y mediciones de elasticidad de las cuerdas vocales con tecnología novedosa. No se encontraron efectos secundarios para ningún paciente y para dos tercios de los pacientes con 12 meses de seguimiento, la función de las cuerdas vocales mejoró y ningún paciente se deterioró.
Si bien la terapia celular con MSC autólogas se clasificaba de acuerdo con la Legislación de tejidos antes de 2015, ahora se considera un tratamiento farmacológico. De acuerdo con esta legislación, la producción de MSC ahora es GMP a gran escala. Los investigadores recibieron recientemente los permisos de la Agencia Sueca de Productos Médicos (DNr 5.1-2019-92069) y del Comité de Ética Regional (Drn 2019-06160) para un estudio abierto de Fase I/Il en pacientes con disfonía grave y cicatrices en las cuerdas vocales para evaluar seguridad, tolerabilidad y función vocal después de la cirugía con la administración local del producto de células estromales mesenquimales autólogas KI-MSC-PL-204 como un estudio extendido en 15 pacientes.
MSC puede usarse en el futuro para tratar pacientes con ronquera severa debido a cicatrices, así como otros daños en las vías respiratorias.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Stockholm County
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Stockholm, Stockholm County, Suecia, 11324
- Karolinska Trial Alliance
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de entre 18 y 65 años con cicatrices de FV y problemas graves de la voz, como ronquera grave permanente, afonía completa o tensión grave de la voz durante el habla (>1 año) en los que otros tratamientos han resultado ineficaces y no es posible un tratamiento alternativo.
- Ningún tratamiento alternativo en curso o planificado (fonocirugía con implantación de aumento, terapia de voz u otro tratamiento médico).
Criterio de exclusión:
- Tratamiento activo del trastorno laríngeo, condición inflamatoria de la laringe o papiloma laríngeo/FV.
- Diagnóstico o sospecha de malignidad local u otras malignidades Período libre de enfermedad > 5 años después de la enfermedad maligna (> 10 años para el cáncer de laringe local).
- fumadores
- Grandes defectos de cicatriz.
- Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes).
- Evidencia serológica de infección por VIH, VHB, VHC, HTLV y/o sífilis.
- Infecciones locales o sistémicas activas en curso.
- Tratamiento inmunosupresor en curso.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Un solo brazo: administración de MSC en la cicatriz de las cuerdas vocales
1 solo brazo: Inyección local de producto MSC autólogo (KI-MSC-PL-204) en la cuerda vocal cicatrizada (0,5-1 millón de células/cuerda vocal, máximo 2 millones de células si la cicatriz de la cuerda vocal es bilateral)
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Producto MSC autólogo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad del tratamiento
Periodo de tiempo: 3 años
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Número de eventos adversos graves/ eventos adversos del tratamiento y consecuencias
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la función VF mediante grabaciones laríngeas/estroboscópicas de alta velocidad
Periodo de tiempo: desde el inicio del estudio hasta 1 año después del tratamiento.
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Descripción: Evaluación del cambio en la función de las cuerdas vocales desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento, según lo evaluado por un panel de expertos mediante grabaciones de laringe/estroboscopia de alta velocidad.
(Categorías del panel de expertos: (Mejorada, sin cambios, deteriorada)
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desde el inicio del estudio hasta 1 año después del tratamiento.
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Evaluación del cambio subjetivo del VHI (puntos)
Periodo de tiempo: cambios desde la línea de base hasta 1 año después del tratamiento
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Evaluación del cambio en las puntuaciones subjetivas del índice de discapacidad vocal (VHI) del paciente (puntos)
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cambios desde la línea de base hasta 1 año después del tratamiento
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Evaluación de los cambios en la presión umbral de fonación (cmH2O)
Periodo de tiempo: cambios desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento
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Mediciones de los cambios en la presión umbral de fonación (PTP) desde el inicio del estudio hasta 1 año después del tratamiento
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cambios desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento
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Evaluación de los cambios en el análisis perceptual de la voz (puntos)
Periodo de tiempo: cambios desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento
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Evaluación por un panel de expertos de los parámetros vocales perceptivos, cambios desde la línea base hasta 1 año después del tratamiento
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cambios desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento
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Evaluación del cambio subjetivo de VFI (puntos)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento
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Evaluación de los cambios en el índice de fatiga vocal (VFI) desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento
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desde el inicio hasta 1 año después del tratamiento
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Evaluación del cambio en el tiempo máximo de fonación (segundos)
Periodo de tiempo: desde el inicio del estudio hasta 1 año después del tratamiento
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Mediciones del cambio en el tiempo máximo de fonación desde el inicio del estudio hasta 1 año después del tratamiento
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desde el inicio del estudio hasta 1 año después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Patric Scicluna, Clin Research Manager, Karolinska Trial Alliance
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Enfermedades de la laringe
- Trastornos de la voz
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Afonía
- Ronquera
- Afonía
Otros números de identificación del estudio
- 2019-06160 and 5.1-2019-92069
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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