성대반흔이 있는 발성장애 환자에서 자가 중간엽 간질세포의 국소 투여에 관한 연구
자가 중간엽 간질 세포의 국소 투여로 수술 후 안전성, 내약성 및 음성 기능을 평가하기 위한 발성 장애 및 성대 흉터가 있는 환자에 대한 공개 I/II상 연구
이 프로젝트의 전반적인 목표는 자가 중간엽 간질 세포(MSC)의 국소 주입으로 성대 흉터로 인해 치료할 수 없는 심한 쉰 목소리를 치료하는 새로운 방법을 개발하는 것입니다. 현재 이 상태에 대한 지속적인 효과적인 치료법이 없기 때문에 개인적인 고통을 초래하고 종종 병가 연장, 직업 변경 또는 환자의 실직을 초래합니다.
이전 결과를 바탕으로 연구자들은 자가 MSC 제품인 KI-MSC-PL-204가 성대 흉터로 인한 심한 쉰 목소리 또는 실성증을 가진 많은 환자들에게 부작용이 없는 새롭고 효과적인 치료법이 될 것으로 기대하고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 프로젝트의 일반적인 목표는 성대(VF) 흉터로 인한 심한 쉰 목소리에 대한 치료법을 개발하는 것입니다. 성대 흉터는 종양 수술, 방사선 요법, 심한 염증에 의해 유발되거나 조기에 후천되어(흉터가 있는 성대고랑) 성대가 뻣뻣해지고 진동 용량이 감소하고 음성이 심하게 악화되거나 완전히 손실됩니다(실성증). 지속적이고 효과적인 치료법은 없습니다. 골수 유래 중간엽 줄기 세포(MSC)는 면역 조절 기능이 있고 염증을 감소시키며 내인성 치유를 개선합니다. 윤리적 허가를 받은 후 조사자들은 2012년부터 반흔 절제술과 자가 골수 MSC의 국소 주입으로 성대 주름 흉터와 심한 쉰 목소리가 있는 16명의 환자를 치료하여 언어를 회복했습니다. 이 프로젝트는 인간의 성대 흉터에 대한 MSC 치료의 효과를 연구한 세계 최초의 프로젝트입니다. 음성 녹음, 고속 카메라 검사 및 새로운 기술로 성대의 탄성 측정을 통해 수술 전과 수술 후 12개월까지 분석이 이루어졌습니다. 모든 환자에서 부작용이 발견되지 않았으며 12개월 추적 관찰한 환자의 2/3에서 성대 기능이 개선되었고 악화된 환자는 없었습니다.
자가 MSC를 이용한 세포치료는 2015년 이전에는 조직법에 따라 분류되었으나 현재는 약물치료로 분류된다. 이 법률에 따라 MSC 생산은 이제 본격적인 GMP입니다. 조사관은 최근 스웨덴 의약품청(DNr 5.1-2019-92069)과 지역 윤리 위원회(Drn 2019-06160)로부터 중증 발성 장애 및 성대 흉터가 있는 환자를 대상으로 한 I/I상 공개 연구에 대한 허가를 받았습니다. 15명의 환자에 대한 확장 연구로서 자가 중간엽 간질 세포 제품 KI-MSC-PL-204의 국소 투여로 수술 후 안전성, 내약성 및 발성 기능.
MSC는 향후 흉터 및 기타 기도 손상으로 인한 심각한 쉰 목소리를 가진 환자를 치료하는 데 사용될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Stockholm County
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Stockholm, Stockholm County, 스웨덴, 11324
- Karolinska Trial Alliance
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18-65세 사이의 VF 흉터 및 심각한 음성 문제, 예를 들어 영구적인 심한 쉰 목소리, 완전한 실성증 또는 언어 중 심한 음성 긴장(>1년)과 같은 다른 치료가 효과가 없는 것으로 입증되고 대체 치료가 불가능한 환자.
- 진행 중이거나 계획된 대체 치료가 없습니다(확대 이식을 통한 음성 수술, 음성 요법 또는 기타 의학적 치료).
제외 기준:
- 후두 장애, 후두의 염증 상태 또는 후두/VF 유두종의 적극적인 치료.
- 국소 악성종양 또는 기타 악성종양의 진단 또는 의심, 악성 질환 후 >5년 이상의 무병 기간(국소 후두암의 경우 >10년).
- 흡연자.
- 큰 흉터 결함.
- 임신 또는 수유(수유) 여성.
- HIV, HBV, HCV, HTLV 및/또는 매독 감염의 혈청학적 증거.
- 활성 진행 중인 국소 또는 전신 감염.
- 지속적인 면역 억제 치료.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔: 성대 주름 흉터에 MSC 투여
단일 팔 1개: 자가 MSC 제품(KI-MSC-PL-204)을 흉터가 있는 성대에 국소 주입(0,5-1백만 세포/성대, 양측 성대 흉터인 경우 최대 2백만 세포)
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자가 MSC 제품
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료의 안전성 및 내약성
기간: 3년
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치료 및 결과에 대한 심각한 이상사례/이상사례 수
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3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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고속 후두/스트로보스코피 녹화를 통한 VF 기능 평가
기간: 치료 시작 시점부터 치료 후 1년까지.
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설명: 고속 후두/스트로보스코피 기록물에 대한 전문가 패널 평가를 통해 치료 후 1년까지의 VF 기능 변화를 평가합니다.
(전문가 패널 분류: (개선, 변화 없음, 악화)
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치료 시작 시점부터 치료 후 1년까지.
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주관적 VHI 변화 평가 (점수)
기간: 치료 후 1년 동안 기준치의 변화
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환자의 주관적 VHI(음성 장애 지수) 평가 점수 변화(점수) 평가
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치료 후 1년 동안 기준치의 변화
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발성역압 변화 평가 (cmH2O)
기간: 치료 후 1년까지의 기준선 대비 변화
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치료 후 1년까지의 기저선 대비 발성 역치 압력(PTP) 변화 측정
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치료 후 1년까지의 기준선 대비 변화
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지각적 음성 분석 변화 평가 (점수)
기간: 치료 후 1년 동안 기준선에서의 변화
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전문가 패널에 의한 지각적 음성 파라미터 평가, 치료 후 1년까지의 기준선 대비 변화
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치료 후 1년 동안 기준선에서의 변화
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주관적 VFI 변화 평가(점수)
기간: 치료 전 대비 치료 후 1년까지
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치료 전 대비 치료 1년 후 성대 피로 지수(VFI) 변화 평가
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치료 전 대비 치료 후 1년까지
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최대 발성 시간 변화 평가 (초)
기간: 치료 전부터 치료 후 1년까지
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치료 후 1년 시점까지의 최대 발성 시간 변화 측정
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치료 전부터 치료 후 1년까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Patric Scicluna, Clin Research Manager, Karolinska Trial Alliance
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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발성 장애에 대한 임상 시험
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Indiana UniversityNational Institutes of Health (NIH)모병
MSC-KI-PL-204에 대한 임상 시험
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Uppsala UniversityUppsala University Hospital완전한