En undersøgelse af lokal administration af autologe mesenkymale stromaceller hos dysfoniske patienter med stemmefoldsardannelse

Det overordnede formål med projektet er at udvikle en behandling for svær hæshed på grund af vokalfolds-ardannelse. Stemmefoldsardannelse kan være forårsaget af tumorkirurgi, strålebehandling, svær betændelse eller er tidligt erhvervet (sulcus vocalis med ar) og resulterer i stive stemmelæber med nedsat vibrationskapacitet og alvorlig forringelse eller totalt tab af stemmen (afoni). Der er ingen varig effektiv behandling. Knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller (MSC) er immunmodulerende, mindsker inflammation og forbedrer endogen heling. Efter at have modtaget etisk tilladelse har efterforskerne siden 2012 behandlet 16 patienter med tydelig stemmefoldsardannelse og svær hæshed ved arresektion og lokal injektion af autolog knoglemarvs-MSC for at genoprette tale. Dette projekt var det første i verden til at studere virkningerne af MSC-behandling af stemmefoldsardannelse hos mennesker. Analyse blev foretaget før og op til 12 måneder efter operationen med stemmeoptagelser, undersøgelse med højhastighedskamera og elasticitetsmålinger af stemmelæberne med ny teknologi. Der blev ikke fundet bivirkninger for nogen patient, og for to tredjedele af patienterne med 12 måneders opfølgning blev stemmebåndsfunktionen forbedret, og ingen patient blev forværret.

Mens celleterapi med autolog MSC blev klassificeret i henhold til vævslovgivningen før 2015, betragtes det nu som lægemiddelbehandling. I overensstemmelse med denne lovgivning er MSC-produktionen nu fuldskala GMP. Efterforskerne har for nylig modtaget tilladelser fra det svenske lægemiddelstyrelse (DNr 5.1-2019-92069) og fra den regionale etiske komité (Drn 2019-06160) til et åbent fase I/Il-studie i patienter med svær dysfoni og stemmefoldsardannelse for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og stemmefunktion efter operation med lokal administration af autologt mesenkymalt stromacelleprodukt KI-MSC-PL-204 som et udvidet studie på 15 patienter.

MSC kan i fremtiden blive brugt til at behandle patienter med svær hæshed på grund af ardannelse, samt andre skader i luftvejene.