Tanulmány az autológ mezenchimális stromasejtek helyi beadásáról vokális hegesedésben szenvedő diszfóniás betegeknél
Nyílt fázisú I/II. vizsgálat diszfóniában és hangredő-hegesedésben szenvedő betegeken a biztonság, a tolerálhatóság és a hangfunkció értékelésére a műtét utáni, autológ mezenchimális stromasejtek helyi adagolásával
A projekt átfogó célja egy új módszer kidolgozása a hangredők hegesedése miatti, kezelhetetlen súlyos rekedtség kezelésére autológ mesenchymális stromasejtek (MSC) helyi injekciójával. Jelenleg nincs tartósan hatékony kezelés erre az állapotra, amely személyes szenvedést, gyakran elhúzódó betegszabadságot, munkahelyváltást vagy munkanélküliséget okoz a betegeknek.
A korábbi eredmények alapján a kutatók arra számítanak, hogy a KI-MSC-PL-204 autológ MSC termék egy új, hatékony, mellékhatásoktól mentes kezelés sok olyan beteg számára, akiknek súlyos rekedtsége vagy aphonia hangredő-hegesedése miatt van.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A projekt általános célja a hangredő (VF) hegesedése miatti súlyos rekedtség kezelésének kidolgozása. A hangredők hegesedését daganatműtét, sugárterápia, súlyos gyulladás okozhatja, vagy korán szerzett (sulcus vocalis heggel), és merev hangráncokat eredményez, csökkent vibrációs kapacitással és súlyos hangromlással vagy teljes hangvesztéssel (aphonia). Nincs tartós hatékony kezelés. A csontvelőből származó mesenchymális őssejtek (MSC) immunmodulátorok, csökkentik a gyulladást és javítják az endogén gyógyulást. Az etikai engedély megszerzése után a vizsgálók 2012 óta 16, nyilvánvaló hangredő-hegesedésben és súlyos rekedtségben szenvedő beteget kezeltek hegreszekció és autológ csontvelő MSC helyi injekcióval a beszéd helyreállítása érdekében. Ez a projekt volt az első a világon, amely a hangredők hegesedésének MSC-kezelésének hatásait vizsgálta emberekben. Az analízis a műtét előtt és 12 hónapig hangfelvétellel, nagysebességű kamerás vizsgálattal és a hangredők rugalmassági mérésével újszerű technológiával történt. Egyetlen betegnél sem tapasztaltak mellékhatást, és a betegek kétharmadánál 12 hónapos követés mellett a hangredő funkciója javult, és egyetlen betegnél sem romlott le.
Míg az autológ MSC-vel végzett sejtterápiát 2015 előtt a szöveti jogszabályok szerint osztályozták, ma már gyógyszeres kezelésnek tekintik. Ennek a jogszabálynak megfelelően az MSC gyártása már teljes körű GMP. A nyomozók a közelmúltban engedélyt kaptak a Svéd Orvosi Termékügynökségtől (DNr 5.1-2019-92069) és a Regionális Etikai Bizottságtól (Drn 2019-06160) egy nyílt fázisú I/Il vizsgálat elvégzésére súlyos dysphonia és hangredő hegesedése esetén a kiértékelés céljából. biztonságosság, tolerálhatóság és hangfunkció műtét után, KI-MSC-PL-204 autológ mesenchymális stromasejt-termék helyi adagolásával, kiterjesztett vizsgálatként 15 betegen.
Az MSC-t a jövőben a hegesedés miatti súlyos rekedtségben szenvedő betegek, valamint a légutak egyéb károsodásai esetén alkalmazzák.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Stockholm County
-
Stockholm, Stockholm County, Svédország, 11324
- Karolinska Trial Alliance
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18-65 év közötti VF-hegesedésben szenvedő és súlyos hangproblémákkal küzdő betegek, mint például tartós, súlyos rekedtség, teljes aphonia vagy súlyos hangfeszülés a beszéd közben (>1 év), ahol más kezelések hatástalannak bizonyultak, és nincs lehetőség alternatív kezelésre.
- Nincs folyamatban vagy tervezett alternatív kezelés (fonosebészet augmentációs implantációval, hangterápia vagy egyéb gyógyászati kezelés).
Kizárási kritériumok:
- Gégebántalmak, gégegyulladásos állapotok vagy gége/VF papilloma aktív kezelése.
- Helyi rosszindulatú vagy egyéb rosszindulatú daganatok diagnosztizálása vagy gyanúja, A rosszindulatú megbetegedést követően >5 év betegségmentes időszak (helyi gégerák esetén >10 év).
- Dohányosok.
- Nagy heghibák.
- Terhes vagy szoptató (szoptató) nők.
- HIV, HBV, HCV, HTLV és/vagy szifilisz fertőzés szerológiai bizonyítéka.
- Aktív, folyamatban lévő helyi vagy szisztémás fertőzések.
- Folyamatos immunszuppresszív kezelés.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Egykar: MSC beadása a hangredő hegére
1 egykaros: Autológ MSC termék (KI-MSC-PL-204) helyi injekciója a heges hangredőbe (0,5-1 millió sejt/hangredő, maximum 2 millió sejt, ha kétoldali hangredő heg)
|
Autológ MSC termék
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés biztonságossága és jól tolerálhatósága
Időkeret: 3 év
|
Súlyos mellékhatások/ mellékhatások kezelésének és következményeinek száma
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A VF-funkció értékelése nagysebességű gégefő/stroboszkópos felvételek alapján
Időkeret: a kezeléstől számított 1 évig tartó időszakban.
|
Leírás: A VF-funkció változásának értékelése a kezeléstől számított 1 évvel később, amit egy szakértői panel értékel a gyors felvételű laringális / sztroboszkópos felvételek alapján.
(Szakértői panel kategóriák: (Javult, változatlan, romlott))
|
a kezeléstől számított 1 évig tartó időszakban.
|
|
A szubjektív VHI-változás értékelése (pont)
Időkeret: változások a kezelés előtti értékhez képest 1 évvel a kezelés után
|
A beteg szubjektív VHI (hangkárosodási index) értékelésének változásának értékelése (pont)
|
változások a kezelés előtti értékhez képest 1 évvel a kezelés után
|
|
A fonációs küszöbnyomás változásainak értékelése (cmH₂O)
Időkeret: az alapvonalhoz képest 1 évvel a kezelés után bekövetkezett változások
|
A fonációs küszöbnyomás (PTP) változásainak mérése a kezeléstől számított 1 évvel később a kiindulási értékhez képest
|
az alapvonalhoz képest 1 évvel a kezelés után bekövetkezett változások
|
|
A percepciós hangvizsgálati változások értékelése (pontok)
Időkeret: a kezelést követő 1 évben bekövetkezett változások az alaptermékhez képest
|
Szakértői panel által végzett észlelt hangparaméterek értékelése, változások a kezelést megelőző állapothoz képest 1 évvel a kezelés után
|
a kezelést követő 1 évben bekövetkezett változások az alaptermékhez képest
|
|
Subjektív VFI-változás értékelése (pont)
Időkeret: a kezeléstől számított egy évig tartó időszakban
|
A hangfáradtság index (VFI) változásának értékelése a kezeléstől számított 1 évvel később az alapértékhez képest
|
a kezeléstől számított egy évig tartó időszakban
|
|
A maximális fonációs idő változásának értékelése (másodperc)
Időkeret: a kezelés előtti állapottól a kezelést követő 1. évig
|
Az alapértékhez képest a maximális fonációs idő méréseinek változása 1 évvel a kezelés után
|
a kezelés előtti állapottól a kezelést követő 1. évig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Patric Scicluna, Clin Research Manager, Karolinska Trial Alliance
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2019-06160 and 5.1-2019-92069
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .