En studie av lokal administrering av autologe mesenkymale stromaceller hos dysfoniske pasienter med arrdannelse i stemmefolden

Det generelle målet med prosjektet er å utvikle en behandling for alvorlig heshet på grunn av stemmefold (VF) arrdannelse. Stemmefoldarrdannelse kan være forårsaket av tumorkirurgi, strålebehandling, alvorlig betennelse eller er tidlig ervervet (sulcus vocalis med arr) og resulterer i stive stemmefolder med nedsatt vibrasjonskapasitet og alvorlig forverring eller totalt tap av stemmen (afoni). Det finnes ingen varig effektiv behandling. Benmargsavledede mesenkymale stamceller (MSC) er immunmodulerende, reduserer betennelse og forbedrer endogen tilheling. Etter å ha mottatt etisk tillatelse har etterforskerne siden 2012 behandlet 16 pasienter med manifest arrdannelse i stemmebåndet og alvorlig heshet ved arrreseksjon og lokal injeksjon av autolog benmarg MSC for å gjenopprette tale. Dette prosjektet var det første i verden som studerte effekten av MSC-behandling av stemmefoldarrdannelse hos mennesker. Analyse ble gjort før og inntil 12 måneder postoperativt med stemmeopptak, undersøkelse med høyhastighetskamera og elastisitetsmålinger av stemmefoldene med ny teknologi. Ingen bivirkninger ble funnet for noen pasient, og for to tredjedeler av pasientene med 12 måneders oppfølging ble stemmefoldfunksjonen forbedret og ingen pasient ble forverret.

Mens celleterapi med autolog MSC ble klassifisert i henhold til vevslovgivningen før 2015, regnes det nå som medikamentell behandling. I samsvar med denne lovgivningen er MSC-produksjonen nå fullskala GMP. Etterforskerne har nylig mottatt tillatelser fra det svenske legemiddelverket (DNr 5.1-2019-92069) og fra den regionale etiske komiteen (Drn 2019-06160) for en åpen fase I/Il-studie i pasienter med alvorlig dysfoni og stemmefoldsarrdannelse for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og stemmefunksjon etter operasjon med lokal administrering av autolog mesenkymal stromalcelleprodukt KI-MSC-PL-204 som en utvidet studie på 15 pasienter.

MSC kan i fremtiden brukes til å behandle pasienter med alvorlig heshet på grunn av arrdannelse, samt andre skader i luftveiene.