血友病阻害薬予防試験

これは多施設無作為化第 III 相臨床試験、阻害剤予防試験であり、重度の血友病 A 患者の阻害剤を防ぐために、適応設計を使用して連続した止血剤を比較します。それ以外の場合は不可能です。 希少疾患での無作為化試験はそうでなければ不可能であるため、この適応設計が必要です。 INHIBIT 臨床試験プラットフォームには、大学と提携している最大 41 の米国血友病治療センター (HTC) で実施される阻害剤予防試験 (予防試験) と阻害剤根絶試験 (根絶試験) の 2 つのリンクされた試験が含まれます。 インヒビター予防試験は、48 週間の無作為化第 III 相試験であり、重症血友病 A の 66 人の未治療患者 (PUP) が登録されます。 被験者には、以前に凝固因子で治療されていない生後4か月から4歳までの子供が含まれます。 登録後、すべての包含基準を満たし、除外基準のいずれも満たさない被験者は、抗FVIII >= 0.6 BUとして定義されるインヒビターの形成を防ぐために、毎週のEmicizumab (Hemlibra) に対してプリエンプティブな毎週のElocate (rFVIIIFc) に無作為に割り付けられます。 採血は、前、4、12、24、36、および 48 週の 6 つの時点に最小限に抑えられ、それぞれ 3.8 cc (小さじ 3/4) の少量について検証されます。 インヒビター予防試験は、最初の出血の前に治験薬が投与され、特別なインヒビター研究が行われるため、最小限のリスクよりも大きいと見なされます。 (注: インヒビター予防試験 (PRO19040140) は、INHIBIT 臨床試験プラットフォームの一部としてインヒビター根絶試験 (PRO19070080) にリンクされており、両方の試験は同じ血友病治療センター (HTC) で効率的に実施され、同じMD、コーディネーター、訪問頻度、採血、およびアッセイ。