O ensaio de prevenção de inibidores de hemofilia

Este é um ensaio clínico multicêntrico randomizado de fase III, o Inhibitor Prevention Trial, no qual agentes hemostáticos consecutivos serão comparados usando um desenho adaptativo para prevenir inibidores em pacientes com hemofilia A grave. Este desenho adaptativo é necessário porque ensaios randomizados em doenças raras são caso contrário não é possível. Esse projeto adaptativo é necessário, pois de outra forma não seriam possíveis ensaios randomizados em doenças raras. A Plataforma de Ensaios Clínicos INHIBIT inclui dois ensaios vinculados, o Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) e o Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) que serão conduzidos em até 41 centros de tratamento de hemofilia (HTCs) dos EUA afiliados a universidades. O Inhibitor Prevention Trial é um estudo randomizado de fase III de 48 semanas, no qual serão incluídos 66 pacientes não tratados anteriormente (PUPs) com hemofilia A grave. Os sujeitos incluirão crianças de 4 meses de idade até 4 anos de idade que não foram previamente tratadas com fator de coagulação. Uma vez inscritos, os indivíduos que atenderem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão serão randomizados para Eloctate semanal preventivo (rFVIIIFc) versus Emicizumabe semanal (Hemlibra) para prevenir a formação de inibidores, definido como anti-FVIII >= 0,6 BU. As coletas de sangue serão minimizadas para 6 pontos de tempo, pré, 4, 12, 24, 36 e 48 semanas, e validadas para pequenos volumes, 3,8 cc (¾ colher de chá) cada. O Inhibitor Prevention Trial é considerado maior do que o risco mínimo, pois o medicamento do estudo é administrado antes do primeiro sangramento e estudos especiais de inibidores são obtidos. (NB: O Ensaio de Prevenção de Inibidores (PRO19040140) está vinculado ao Ensaio de Erradicação de Inibidores (PRO19070080), como parte da Plataforma de Ensaios Clínicos INHIBIT, sendo que ambos os ensaios serão conduzidos de forma eficiente nos mesmos centros de tratamento de hemofilia (HTCs), com os mesmos MDs, coordenadores, frequência de visitas, coleta de sangue e análises.