血友病抑制剂预防试验

这是一项多中心随机 III 期临床试验，即抑制物预防试验，其中将使用适应性设计对连续止血剂进行比较，以预防严重血友病 A 患者的抑制物。这种适应性设计是必要的，因为在罕见疾病中进行随机试验否则不可能。 这种适应性设计是必要的，因为否则不可能在罕见疾病中进行随机试验。 INHIBIT 临床试验平台包括两项关联试验，即抑制剂预防试验（Prevention Trial）和抑制剂根除试验（Eradication Trial），它们将在多达 41 个美国大学附属血友病治疗中心（HTC）进行。 抑制剂预防试验是一项为期 48 周的随机 III 期试验，其中将招募 66 名先前未经治疗的重度血友病 A 患者 (PUP)。 受试者将包括之前未接受过凝血因子治疗的 4 个月至 4 岁的儿童。 入组后，符合所有纳入标准且不符合任何排除标准的受试者将被随机分配至先发制人的每周 Eloctate (rFVIIIFc) 与每周 Emicizumab (Hemlibra) 以防止抑制剂形成，定义为抗 FVIII >= 0.6 BU。 抽血将减少到 6 个时间点，即孕前、4、12、24、36 和 48 周，并针对小体积进行验证，每个 3.8 cc（¾ 茶匙）。 抑制剂预防试验被认为大于最小风险，因为研究药物是在第一次出血和获得特殊抑制剂研究之前给予的。 （注意：抑制物预防试验 (PRO19040140) 与抑制物根除试验 (PRO19070080) 相关联，作为 INHIBIT 临床试验平台的一部分，两项试验将在相同的血友病治疗中心 (HTC) 高效进行，使用相同的医学博士、协调员、访问频率、血液采样和化验。