Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание ингибиторов гемофилии

17 марта 2023 г. обновлено: Margaret Ragni

Многоцентровое рандомизированное исследование фазы III по предотвращению ингибиторов, сравнивающее элоктат и эмицизумаб для предотвращения образования ингибиторов при тяжелой гемофилии А

Это многоцентровое рандомизированное клиническое исследование фазы III, Inhibitor Prevention Trial, в котором Eloctate будет сравниваться с Emicizumab с использованием адаптивного дизайна для предотвращения ингибиторов у пациентов с тяжелой формой гемофилии A.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое рандомизированное клиническое исследование фазы III, исследование по предотвращению ингибиторов, в котором будут сравниваться последовательные кровоостанавливающие препараты с использованием адаптивного дизайна для предотвращения ингибиторов у пациентов с тяжелой гемофилией А. Этот адаптивный дизайн необходим, поскольку рандомизированные исследования по редким заболеваниям иначе нельзя. Этот адаптивный дизайн необходим, поскольку рандомизированные исследования редких заболеваний в противном случае невозможны. Платформа клинических испытаний INHIBIT включает в себя два связанных испытания: испытание ингибиторов для профилактики (испытание по предотвращению) и испытание по эрадикации ингибиторов (испытание по эрадикации), которые будут проводиться в 41 центре лечения гемофилии (HTC) в США, связанных с университетами. Исследование Inhibitor Prevention Trial — это 48-недельное рандомизированное исследование III фазы, в которое будут включены 66 ранее не леченных пациентов (ПНП) ​​с тяжелой формой гемофилии А. Субъекты будут включать детей в возрасте от 4 месяцев до 4 лет, которые ранее не получали фактор свертывания крови. После регистрации субъекты, отвечающие всем критериям включения и ни одному из критериев исключения, будут рандомизированы для упреждающего еженедельного введения Элоктата (rFVIIIFc) по сравнению с еженедельным введением Эмицизумаба (Гемлибра) для предотвращения образования ингибитора, определяемого как анти-FVIII >= 0,6 БЕ. Заборы крови будут сведены к минимуму до 6 временных точек, до, 4, 12, 24, 36 и 48 недель, и утверждены для небольших объемов, 3,8 мл (¾ чайной ложки) каждый. Испытание по предотвращению ингибиторов считается большим, чем минимальный риск, поскольку исследуемый препарат вводится до первого кровотечения и проводятся специальные исследования ингибиторов. (Примечание: исследование по предотвращению ингибиторов (PRO19040140) связано с исследованием по эрадикации ингибиторов (PRO19070080) в рамках Платформы клинических испытаний INHIBIT, при этом оба испытания будут эффективно проводиться в одних и тех же центрах лечения гемофилии (ЦЛГ) с одинаковыми Врачи, координаторы, частота посещений, забор крови и анализы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 месяца до 4 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Дети мужского пола >= 4 месяцев и до 4 лет.
  2. Тяжелая форма гемофилии А (FVIII < 0,01 ЕД/мл).
  3. Нет признаков наличия ингибитора, т. е. анти-FVIII < 0,6 Ед.
  4. Не более 3 воздействий FVIII (концентрат фактора VIII, криопреципитат или свежезамороженная плазма), включая обрезание.

Критерий исключения:

  1. Приобретенная гемофилия или любое нарушение свертываемости крови, кроме гемофилии А.
  2. Лечение фактором свертывания крови или эмицизумабом ранее.
  3. Использование экспериментального препарата(ов).
  4. Операция ожидается в ближайшие 48 недель.
  5. Ожидаемая продолжительность жизни менее 5 лет.
  6. Родитель/опекун не может или не хочет вести личный дневник частоты кровотечений и изучать медикаментозное лечение, ежемесячно посещать и брать кровь на 4, 12, 24, 36 и 48 неделе.
  7. Другое заболевание, состояние или причина, по мнению исследователя, которые делают пациента непригодным для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Элоктат
Группа A: Элоктат 65 МЕ/кг будет вводиться еженедельно путем внутривенной инфузии ранее не леченным детям с тяжелой формой гемофилии А, начинающейся до первого кровотечения и продолжающейся до 48 недель.
Лекарство: Элоктат для инъекций
Это слитый белок фактор VIII-Fc.
Другие имена:
  • rFVIIIFc
Экспериментальный: Эмицизумаб
Группа B: Эмицизумаб в дозе 1,5 мг/кг будет вводиться еженедельно путем подкожной инъекции (после индукции в дозе 3 мг/кг/неделю x4) ранее не получавшим лечения детям с тяжелой формой гемофилии А, начиная с первого кровотечения и продолжая до 48 недель.
Лекарство: Эмицизумаб для инъекций [Гемлибра]
Это биспецифическое моноклональное антитело, имитирующее FVIII.
Другие имена:
  • Гемлибра

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Формирование ингибитора
Временное ограничение: 48 недель
Доля, вырабатывающая ингибиторы анти-FVIII.
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гаплотип человеческого лейкоцитарного антигена (HLA)
Временное ограничение: 48 недель
Количество вариантов гаплотипа HLA.
48 недель
Мутация FVIII
Временное ограничение: 48 недель
Количество вариантов мутаций FVIII.
48 недель
Кровотечения События
Временное ограничение: 48 недель
Количество кровотечений: гематомы, суставные, ЦНС, другие кровотечения.
48 недель
Минимальный уровень FVIII
Временное ограничение: 48 недель
Минимальная активность FVIII по данным хромогенного анализа
48 недель
Количество экспозиций FVIII
Временное ограничение: 48 недель
Количество экспозиций FVIII,
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Margaret Ragni

Соавторы

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Другой номер гранта/финансирования: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Биологический образец и репозиторий данных для этого испытания будут доступны в репозитории Центра данных Высшей школы общественного здравоохранения (GSPH) для исследователей, которые делают официальный запрос заявки и официально одобрены Координационным центром (Pitt) и Центром данных (GSPH).

Сроки обмена IPD

В течение одного года после завершения пробного периода.

Критерии совместного доступа к IPD

Доступ будет определяться Исследовательской группой.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Элоктат для инъекций

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uganda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться