Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba zapobiegania inhibitorom hemofilii

17 marca 2023 zaktualizowane przez: Margaret Ragni

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy III dotyczące zapobiegania inhibitorom, porównujące eloctate z emicizumabem w celu zapobiegania powstawaniu inhibitorów w ciężkiej hemofilii typu A

Jest to wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne III fazy, Inhibitor Prevention Trial, w którym Eloctate zostanie porównany z emicizumabem, przy użyciu projektu adaptacyjnego, w celu zapobiegania inhibitorom u pacjentów z ciężką hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne III fazy, Inhibitor Prevention Trial, w którym kolejne środki hemostatyczne będą porównywane przy użyciu projektu adaptacyjnego, aby zapobiegać stosowaniu inhibitorów u pacjentów z ciężką hemofilią typu A. Ten projekt adaptacyjny jest konieczny, ponieważ badania z randomizacją dotyczące rzadkich chorób są inaczej nie jest to możliwe. Ten adaptacyjny projekt jest konieczny, ponieważ w przeciwnym razie badania z randomizacją w rzadkich chorobach nie są możliwe. Platforma badań klinicznych INHIBIT obejmuje dwa połączone badania: Inhibitor Prevention Trial (Provention Trial) i Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), które zostaną przeprowadzone w maksymalnie 41 amerykańskich ośrodkach leczenia hemofilii (HTC) powiązanych z uniwersytetami. Inhibitor Prevention Trial to 48-tygodniowe randomizowane badanie fazy III, do którego zostanie włączonych 66 wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) z ciężką postacią hemofilii typu A. Pacjenci będą obejmować dzieci w wieku od 4 miesięcy do 4 lat, które nie były wcześniej leczone czynnikiem krzepliwości krwi. Po włączeniu osoby, które spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej zapobiegawczy cotygodniowy preparat Eloctate (rFVIIIFc) w porównaniu z cotygodniowym emicizumabem (Hemlibra), aby zapobiec tworzeniu się inhibitora, zdefiniowanego jako anty-FVIII >= 0,6 BU. Pobieranie krwi zostanie zminimalizowane do 6 punktów czasowych, przed, 4, 12, 24, 36 i 48 tygodni i zatwierdzone dla małych objętości, każda po 3,8 cm3 (¾ łyżeczki). Ryzyko próby zapobiegania inhibitorom jest uważane za większe niż minimalne, ponieważ badany lek jest podawany przed pierwszym krwawieniem i uzyskiwane są specjalne badania dotyczące inhibitorów. (Uwaga: Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) jest powiązany z Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080) w ramach Platformy Badań Klinicznych INHIBIT, przy czym oba badania będą skutecznie prowadzone w tych samych ośrodkach leczenia hemofilii (HTC), z tymi samymi Lekarze, koordynatorzy, częstotliwość wizyt, pobieranie krwi i testy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dzieci płci męskiej >= 4 miesiące i do 4 lat.
  2. Ciężka hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Brak dowodów na istnienie inhibitora, tj. anty-FVIII < 0,6 j.m.
  4. Nie więcej niż 3 ekspozycje na czynnik VIII (koncentrat czynnika VIII, krioprecypitat lub świeżo mrożone osocze), w tym obrzezanie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nabyta hemofilia lub jakakolwiek skaza krwotoczna inna niż hemofilia A.
  2. Wcześniejsze leczenie czynnikiem krzepnięcia lub emicizumabem.
  3. Stosowanie eksperymentalnego leku(ów).
  4. Operacja przewidywana w ciągu najbliższych 48 tygodni.
  5. Oczekiwana długość życia poniżej 5 lat.
  6. Rodzic/opiekun nie może lub nie chce prowadzić osobistego dzienniczka częstości krwawień i leczenia badanym lekiem, comiesięcznych wizyt i pobierania krwi w 4, 12, 24, 36 i 48 tygodniu.
  7. Inna choroba, stan lub powód w opinii badacza, który sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Eloktacja
Grupa A: Eloctate 65 j.m./kg będzie podawany co tydzień we wlewie dożylnym u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując do 48 tygodni.
Lek: Produkt do wstrzykiwania eloktatu
Jest to białko fuzyjne czynnika VIII-Fc.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc
Eksperymentalny: Emicizumab
Ramię B: Emicizumab w dawce 1,5 mg/kg będzie podawany co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym (po indukcji 3 mg/kg/tydzień x 4) wcześniej nieleczonym dzieciom z ciężką hemofilią A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując do 48 tygodni.
Lek: Wstrzyknięcie emicizumabu [Hemlibra]
Jest to bispecyficzne przeciwciało monoklonalne naśladujące FVIII.
Inne nazwy:
  • Hemlibra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Formacja Inhibitora
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odsetek rozwijających się inhibitorów anty-FVIII.
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Haplotyp ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA).
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba wariantów haplotypów HLA.
48 tygodni
Mutacja FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba wariantów mutacji FVIII.
48 tygodni
Wydarzenia związane z krwawieniem
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba zdarzeń krwotocznych: krwiak, staw, ośrodkowy układ nerwowy, inne krwawienia.
48 tygodni
Poziom minimalny FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Minimalna aktywność FVIII w teście chromogennym
48 tygodni
Liczba ekspozycji FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba ekspozycji FVIII,
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Margaret Ragni

Współpracownicy

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Inny numer grantu/finansowania: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Repozytorium próbek biologicznych i danych dla tego badania będzie dostępne w repozytorium Centrum Danych Graduate School of Public Health (GSPH) dla badaczy, którzy złożą formalny wniosek i zostanie formalnie zatwierdzone przez Centrum Koordynacyjne (Pitt) i Centrum Danych (GSPH).

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu jednego roku od zakończenia okresu próbnego.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp zostanie określony przez zespół badawczy.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Produkt do wstrzykiwania eloktatu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj