Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prøve for forebygging av hemofilihemmere

17. mars 2023 oppdatert av: Margaret Ragni

Multisenter, randomisert fase III-inhibitorforebyggingsforsøk, som sammenligner Eloctate vs. Emicizumab for å forhindre dannelse av hemmere ved alvorlig hemofili A

Dette er en multisenter randomisert fase III klinisk studie, Inhibitor Prevention Trial, der Eloctate vil bli sammenlignet med Emicizumab, ved bruk av adaptiv design, for å forhindre inhibitorer hos pasienter med alvorlig hemofili A.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter randomisert fase III klinisk studie, Inhibitor Prevention Trial, der påfølgende hemostatiske midler vil bli sammenlignet ved bruk av adaptivt design for å forhindre inhibitorer hos pasienter med alvorlig hemofili A. Dette adaptive designet er nødvendig da randomiserte studier ved sjeldne sykdommer er ellers ikke mulig. Dette adaptive designet er nødvendig ettersom randomiserte studier i sjeldne sykdommer ellers ikke er mulig. INHIBIT Clinical Trials Platform inkluderer to koblede studier, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) og Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) som vil bli utført ved opptil 41 amerikanske hemofilibehandlingssentre (HTC) tilknyttet universiteter. Inhibitor Prevention Trial er en 48-ukers randomisert fase III-studie, der 66 tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) med alvorlig hemofili A vil bli registrert. Forsøkspersonene vil inkludere barn fra 4 måneder til 4 år som ikke tidligere har blitt behandlet med koagulasjonsfaktor. Når de er registrert, vil forsøkspersoner som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene randomiseres til forebyggende ukentlig Eloctate (rFVIIIFc) vs. ukentlig Emicizumab (Hemlibra) for å forhindre dannelse av inhibitorer, definert som anti-FVIII >= 0,6 BU. Blodprøver vil bli minimert til 6 tidspunkter, før, 4, 12, 24, 36 og 48 uker, og validert for små volumer, 3,8 cc (¾ ts) hver. Inhibitor Prevention Trial anses som større enn minimal risiko ettersom studiemedikamentet gis før den første blødningen og spesielle inhibitorstudier oppnås. (NB: Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) er knyttet til Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080), som en del av INHIBIT Clinical Trials Platform, med begge forsøkene vil bli utført effektivt i de samme hemofilibehandlingssentrene (HTC), med samme Leger, koordinatorer, besøksfrekvens, blodprøvetaking og analyser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige barn >= 4 måneder og opp til 4 år.
  2. Alvorlig hemofili A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Ingen bevis for en inhibitor, dvs. anti-FVIII < 0,6 B.U.
  4. Ikke mer enn 3 FVIII-eksponeringer (faktor VIII-konsentrat, kryopresipitat eller fersk frossen plasma), inkludert omskjæring.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ervervet hemofili eller annen blødningsforstyrrelse enn hemofili A.
  2. Behandling med koagulasjonsfaktor eller emicizumab tidligere.
  3. Bruk av eksperimentelle legemidler.
  4. Forventet operasjon i løpet av de neste 48 ukene.
  5. Forventet levealder mindre enn 5 år.
  6. Foreldre/vaktmester som ikke kan eller vil føre en personlig dagbok over blødningsfrekvens og studere medikamentell behandling, foreta månedlige besøk og blodprøver i uke 4, 12, 24, 36 og 48.
  7. Annen sykdom, tilstand eller årsak etter utrederens oppfatning som vil gjøre pasienten uegnet for forsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Eloctate
Arm A: Eloctate 65 IE/kg vil bli administrert ukentlig ved intravenøs infusjon til tidligere ubehandlede barn med alvorlig hemofili A som begynner før den første blødningen og fortsetter i opptil 48 uker.
Legemiddel: Eloctate injiserbart produkt
Dette er et faktor VIII-Fc fusjonsprotein.
Andre navn:
  • rFVIIIFc
Eksperimentell: Emicizumab
Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg vil bli administrert ukentlig ved subkutan injeksjon (etter 3 mg/kg/uke x4 induksjon) hos tidligere ubehandlede barn med alvorlig hemofili A som begynner før den første blødningen og fortsetter i opptil 48 uker.
Legemiddel: Emicizumab injeksjon [Hemlibra]
Dette er en bispesifikk monoklonal antistoff FVIII-etterligning.
Andre navn:
  • Hemlibra

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Inhibitordannelse
Tidsramme: 48 uker
Andelen som utvikler anti-FVIII-hemmere.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Human Leukocyte Antigen (HLA) Haplotype
Tidsramme: 48 uker
Antall HLA-haplotypevarianter.
48 uker
FVIII-mutasjon
Tidsramme: 48 uker
Antall FVIII-mutasjonsvarianter.
48 uker
Blødningshendelser
Tidsramme: 48 uker
Antallet blødningshendelser: hematom, ledd, sentralnervesystemet, andre blødninger.
48 uker
FVIII bunnnivå
Tidsramme: 48 uker
FVIII-bunnaktiviteten ved kromogene analyser
48 uker
Antall FVIII-eksponeringer
Tidsramme: 48 uker
Antall FVIII-eksponeringer,
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Margaret Ragni

Samarbeidspartnere

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

6. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

16. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Annet stipend/finansieringsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Et biologisk prøveeksemplar og datalager for denne utprøvingen vil være tilgjengelig på Graduate School of Public Health (GSPH) Data Center-depot for etterforskere som foretar en formell søknadsforespørsel og er formelt godkjent av Coordinating Center (Pitt) og Data Center (GSPH).

IPD-delingstidsramme

Innen ett år etter ferdigstillelse av prøven.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgang vil bli bestemt av studieteamet.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A uten inhibitor

Kliniske studier på Eloctate injiserbart produkt

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere