Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofilian estäjien ehkäisykoe

perjantai 17. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Margaret Ragni

Monikeskus, satunnaistettu vaiheen III inhibiittoreiden ehkäisykoe, jossa verrataan Eloctate vs. emicitsumab inhibiittorin muodostumisen estämiseksi vaikeassa hemofilia A:ssa

Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus, Inhibitor Prevention Trial, jossa Eloctatea verrataan emitsitsumabiin adaptiivisen suunnittelun avulla inhibiittoreiden ehkäisemiseksi potilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskusinen satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus, Inhibitor Prevention Trial, jossa peräkkäisiä hemostaattisia aineita verrataan käyttämällä adaptiivista suunnittelua estämään inhibiittorit potilailla, joilla on vaikea hemofilia A. Tämä mukautuva suunnittelu on tarpeen, koska satunnaistetut tutkimukset harvinaisissa sairauksissa ovat ei muuten ole mahdollista. Tämä mukautuva suunnittelu on tarpeen, koska satunnaistetut tutkimukset harvinaisissa sairauksissa eivät muuten ole mahdollisia. INHIBIT Clinical Trials Platform sisältää kaksi linkitettyä koetta, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) ja Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), jotka suoritetaan jopa 41:ssä yhdysvaltalaisessa hemofilian hoitokeskuksessa (HTC), jotka ovat sidoksissa yliopistoihin. Inhibitor Prevention Trial on 48 viikkoa kestävä satunnaistettu vaiheen III tutkimus, johon otetaan mukaan 66 aiemmin hoitamatonta potilasta (PUP), joilla on vaikea hemofilia A. Koehenkilöihin kuuluvat 4 kuukauden iästä 4 vuoden ikään lapset, joita ei ole aiemmin hoidettu hyytymistekijällä. Rekisteröitymisen jälkeen koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä mitkään poissulkemiskriteerit, satunnaistetaan saamaan ennaltaehkäisevä viikoittainen Eloctate (rFVIIIFc) vs. viikoittainen Emicitsumab (Hemlibra) inhibiittorin muodostumisen estämiseksi, joka määritellään anti-FVIII:ksi >= 0,6 BU. Verenotto minimoidaan 6 aikapisteeseen, ennen, 4, 12, 24, 36 ja 48 viikkoa, ja validoidaan pienille määrille, 3,8 cc (¾ tl) kukin. Inhibiittorien ehkäisykokeen katsotaan olevan suurempi kuin minimaalinen riski, koska tutkimuslääke annetaan ennen ensimmäistä verenvuotoa ja erityisiä inhibiittoritutkimuksia. (Huom: Inhibiittoreiden ehkäisykoe (PRO19040140) on linkitetty Inhibitor Eradication Trial -tutkimukseen (PRO19070080) osana INHIBIT Clinical Trials -alustaa, ja molemmat kokeet suoritetaan tehokkaasti samoissa hemofilian hoitokeskuksissa (HTC) samoilla potilailla. Lääkärit, koordinaattorit, käyntitiheys, verinäytteet ja määritykset.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta - 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mieslapset >= 4 kuukautta ja 4 vuoden ikään asti.
  2. Vaikea hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Ei todisteita inhibiittorista eli anti-FVIII < 0,6 B.U.
  4. Enintään 3 FVIII-altistusta (tekijä VIII -konsentraatti, kryosakka tai tuore pakastettu plasma), mukaan lukien ympärileikkaus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hankittu hemofilia tai mikä tahansa muu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A.
  2. Aiempi hoito hyytymistekijällä tai emitsitsumabilla.
  3. Kokeellisen lääkkeen/lääkkeiden käyttö.
  4. Leikkausta odotetaan seuraavan 48 viikon aikana.
  5. Elinajanodote alle 5 vuotta.
  6. Vanhempi/huoltaja ei pysty tai halua pitää henkilökohtaista päiväkirjaa verenvuototiheydestä ja tutkia huumehoitoa, käydä kuukausittain ja tehdä verikokeita viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48.
  7. Muu sairaus, tila tai syy tutkijan mielestä, joka tekisi potilaan sopimattomaksi tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Eloctate
Käsivarsi A: Eloctate 65 IU/kg annetaan viikoittain suonensisäisenä infuusiona aiemmin hoitamattomille lapsille, joilla on vaikea hemofilia A, alkaen ennen ensimmäistä verenvuotoa ja jatkuen 48 viikkoon asti.
Lääke: Eloctate injektoitava tuote
Tämä on tekijä VIII-Fc -fuusioproteiini.
Muut nimet:
  • rFVIIIFc
Kokeellinen: Emisitsumabi
Käsivarsi B: Emitistsumabia 1,5 mg/kg annetaan viikoittain ihonalaisena injektiona (3 mg/kg/vko x4 induktion jälkeen) aiemmin hoitamattomille lapsille, joilla on vaikea hemofilia A, joka alkaa ennen ensimmäistä verenvuotoa ja jatkuu 48 viikkoon asti.
Lääke: Emitsitsumabi-injektio [Hemlibra]
Tämä on bispesifinen monoklonaalinen FVIII-vasta-aineen jäljitelmä.
Muut nimet:
  • Hemlibra

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inhibiittorin muodostuminen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Kehittyvien anti-FVIII-estäjien osuus.
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) haplotyyppi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
HLA-haplotyyppivarianttien lukumäärä.
48 viikkoa
FVIII-mutaatio
Aikaikkuna: 48 viikkoa
FVIII-mutaatiovarianttien lukumäärä.
48 viikkoa
Verenvuototapahtumat
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Verenvuototapahtumien lukumäärä: hematooma, nivel, keskushermosto, muut verenvuodot.
48 viikkoa
FVIII pohjataso
Aikaikkuna: 48 viikkoa
FVIII-aktiivisuus kromogeenisellä määrityksellä
48 viikkoa
FVIII-altistumisen määrä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
FVIII-altistusten määrä,
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Margaret Ragni

Yhteistyökumppanit

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Muu apuraha/rahoitusnumero: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biologinen näyte ja tietovarasto tätä koetta varten ovat saatavilla Graduate School of Public Health (GSPH) -tietokeskuksen arkistossa tutkijoille, jotka tekevät muodollisen hakemuksen, ja koordinointikeskuksen (Pitt) ja datakeskuksen (GSPH) ovat virallisesti hyväksyneet ne.

IPD-jaon aikakehys

Vuoden sisällä kokeilun päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pääsyn päättää tutkimusryhmä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Eloctate injektoitava tuote

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa