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L'essai de prévention des inhibiteurs de l'hémophilie

17 mars 2023 mis à jour par: Margaret Ragni

Essai multicentrique randomisé de phase III sur la prévention des inhibiteurs, comparant Eloctate à Emicizumab pour prévenir la formation d'inhibiteurs dans l'hémophilie A sévère

Il s'agit d'un essai clinique randomisé multicentrique de phase III, l'Inhibitor Prevention Trial, dans lequel Eloctate sera comparé à Emicizumab, en utilisant une conception adaptative, pour prévenir les inhibiteurs chez les patients atteints d'hémophilie A sévère.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique randomisé multicentrique de phase III, l'essai de prévention des inhibiteurs, dans lequel des agents hémostatiques consécutifs seront comparés à l'aide d'une conception adaptative pour prévenir les inhibiteurs chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Cette conception adaptative est nécessaire car des essais randomisés dans des maladies rares sont sinon impossible. Cette conception adaptative est nécessaire car les essais randomisés dans les maladies rares ne sont pas possibles autrement. La plateforme d'essais cliniques INHIBIT comprend deux essais liés, l'essai de prévention des inhibiteurs (essai de prévention) et l'essai d'éradication des inhibiteurs (essai d'éradication) qui seront menés dans jusqu'à 41 centres de traitement de l'hémophilie (CTH) américains affiliés à des universités. L'essai de prévention des inhibiteurs est un essai de phase III randomisé de 48 semaines, dans lequel 66 patients non traités auparavant (PUP) atteints d'hémophilie A sévère seront inscrits. Les sujets comprendront des enfants âgés de 4 mois à 4 ans qui n'ont pas été traités auparavant avec un facteur de coagulation. Une fois inscrits, les sujets qui remplissent tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion seront randomisés pour recevoir l'Eloctate hebdomadaire préemptif (rFVIIIFc) par rapport à l'Emicizumab hebdomadaire (Hemlibra) pour prévenir la formation d'inhibiteurs, définis comme anti-FVIII >= 0,6 UB. Les prélèvements sanguins seront réduits à 6 points dans le temps, avant, 4, 12, 24, 36 et 48 semaines, et validés pour de petits volumes, 3,8 cc (¾ c. à thé) chacun. L'essai de prévention des inhibiteurs est considéré comme un risque supérieur au risque minimal, car le médicament à l'étude est administré avant le premier saignement et les études spéciales sur les inhibiteurs sont obtenues. (NB : L'essai de prévention des inhibiteurs (PRO19040140) est lié à l'essai d'éradication des inhibiteurs (PRO19070080), dans le cadre de la plateforme d'essais cliniques INHIBIT, les deux essais seront menés efficacement dans les mêmes centres de traitement de l'hémophilie (CTH), avec le même Médecins, coordonnateurs, fréquence des visites, prélèvements sanguins et dosages.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 mois à 4 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants de sexe masculin >= 4 mois et jusqu'à 4 ans.
  2. Hémophilie A sévère (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Aucune preuve d'un inhibiteur, c'est-à-dire anti-FVIII < 0,6 B.U.
  4. Pas plus de 3 expositions au FVIII (concentré de facteur VIII, cryoprécipité ou plasma frais congelé), y compris la circoncision.

Critère d'exclusion:

  1. Hémophilie acquise ou tout trouble hémorragique autre que l'hémophilie A.
  2. Traitement par facteur de coagulation ou emicizumab auparavant.
  3. Utilisation d'un ou de médicaments expérimentaux.
  4. Chirurgie prévue dans les 48 prochaines semaines.
  5. Espérance de vie inférieure à 5 ans.
  6. Parent/gardien incapable ou refusant de tenir un journal personnel de la fréquence des saignements et du traitement médicamenteux de l'étude, d'effectuer des visites mensuelles et des prélèvements sanguins aux semaines 4, 12, 24, 36 et 48.
  7. Autre maladie, condition ou raison de l'avis de l'investigateur qui rendrait le patient inapte à l'essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Elocter
Groupe A : Eloctate 65 UI/kg sera administré chaque semaine par perfusion intraveineuse chez des enfants atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités avant le premier saignement et poursuivi jusqu'à 48 semaines.
Médicament: Produit injectable Eloctate
Il s'agit d'une protéine de fusion facteur VIII-Fc.
Autres noms:
  • rFVIIIFc
Expérimental: Émicizumab
Groupe B : l'émicizumab 1,5 mg/kg sera administré chaque semaine par injection sous-cutanée (après une induction de 3 mg/kg/semaine x4) chez des enfants atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités avant le premier saignement et jusqu'à 48 semaines.
Médicament: Injection d'émicizumab [Hemlibra]
Il s'agit d'un anticorps monoclonal bispécifique mimétique du FVIII.
Autres noms:
  • Hemlibra

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Formation d'inhibiteurs
Délai: 48 semaines
La proportion développant des inhibiteurs anti-FVIII.
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Haplotype de l'antigène leucocytaire humain (HLA)
Délai: 48 semaines
Le nombre de variants d'haplotype HLA.
48 semaines
Mutation du FVIII
Délai: 48 semaines
Le nombre de variants de mutation du FVIII.
48 semaines
Événements de saignement
Délai: 48 semaines
Le nombre d'événements hémorragiques : hématome, articulation, système nerveux central, autres saignements.
48 semaines
Niveau creux du FVIII
Délai: 48 semaines
Le creux d'activité du FVIII par dosage chromogénique
48 semaines
Nombre d'expositions au FVIII
Délai: 48 semaines
Nombre d'expositions au FVIII,
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Margaret Ragni

Collaborateurs

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

6 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

16 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mars 2020

Première publication (Réel)

11 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Autre subvention/numéro de financement: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Un échantillon biologique et un référentiel de données pour cet essai seront disponibles au référentiel du centre de données de l'École supérieure de santé publique (GSPH) pour les chercheurs qui font une demande de candidature officielle et sont officiellement approuvés par le centre de coordination (Pitt) et le centre de données (GSPH).

Délai de partage IPD

Dans l'année suivant la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

L'accès sera déterminé par l'équipe d'étude.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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