Försöket mot hemofilihämmare

Detta är en multicenter randomiserad klinisk fas III-studie, Inhibitor Prevention Trial, där på varandra följande hemostatiska medel kommer att jämföras med hjälp av adaptiv design för att förebygga inhibitorer hos patienter med svår hemofili A. Denna adaptiva design är nödvändig eftersom randomiserade studier i sällsynta sjukdomar är annars inte möjligt. Denna adaptiva design är nödvändig eftersom randomiserade prövningar i sällsynta sjukdomar annars inte är möjliga. Platformen för INHIBIT Clinical Trials inkluderar två sammanlänkade prövningar, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) och Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) som kommer att genomföras vid upp till 41 amerikanska hemofilibehandlingscenter (HTC) anslutna till universitet. Inhibitor Prevention Trial är en 48-veckors randomiserad fas III-studie, där 66 tidigare obehandlade patienter (PUP) med svår hemofili A kommer att inkluderas. Försökspersonerna kommer att inkludera barn från 4 månaders ålder upp till 4 års ålder som inte tidigare har behandlats med koagulationsfaktor. När de väl har registrerats kommer försökspersoner som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna att randomiseras till förebyggande veckovis Eloctate (rFVIIIFc) kontra veckovis Emicizumab (Hemlibra) för att förhindra bildning av hämmare, definierad som anti-FVIII >= 0,6 BU. Blodtagningar kommer att minimeras till 6 tidpunkter, före, 4, 12, 24, 36 och 48 veckor, och valideras för små volymer, 3,8 cc (¾ tsk) vardera. Inhibitor Prevention Trial anses vara större än minimal risk eftersom studieläkemedlet ges innan den första blödningen och speciella inhibitorstudier erhålls. (OBS: Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) är kopplad till Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080), som en del av INHIBIT Clinical Trials Platform, med båda försöken kommer att genomföras effektivt i samma hemofilibehandlingscenter (HTC), med samma Läkare, koordinatorer, besöksfrekvens, blodprovstagning och analyser.