Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het hemofilie-remmerpreventieonderzoek

17 maart 2023 bijgewerkt door: Margaret Ragni

Multicenter, gerandomiseerde fase III-studie ter voorkoming van remmers, waarin eloctate versus emicizumab wordt vergeleken om vorming van remmers bij ernstige hemofilie A te voorkomen

Dit is een multi-center gerandomiseerde fase III klinische studie, de Inhibitor Prevention Trial, waarin Eloctate zal worden vergeleken met Emicizumab, met behulp van een adaptief ontwerp, om remmers te voorkomen bij patiënten met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde klinische fase III-studie in meerdere centra, de Inhibitor Prevention Trial, waarin opeenvolgende hemostatische middelen zullen worden vergeleken met behulp van een adaptief ontwerp om remmers te voorkomen bij patiënten met ernstige hemofilie A. Deze adaptieve opzet is nodig omdat gerandomiseerde studies bij zeldzame ziekten worden uitgevoerd. anders niet mogelijk. Dit adaptieve ontwerp is nodig omdat gerandomiseerde studies bij zeldzame ziekten anders niet mogelijk zijn. Het INHIBIT Clinical Trials Platform omvat twee gekoppelde onderzoeken, de Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) en de Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) die zullen worden uitgevoerd in maximaal 41 Amerikaanse hemofiliebehandelcentra (HTC's) die zijn aangesloten bij universiteiten. De Inhibitor Prevention Trial is een gerandomiseerde fase III-studie van 48 weken, waaraan 66 niet eerder behandelde patiënten (PUP's) met ernstige hemofilie A zullen deelnemen. Onderwerpen zijn onder meer kinderen van 4 maanden tot 4 jaar die niet eerder zijn behandeld met stollingsfactor. Eenmaal ingeschreven, zullen proefpersonen die aan alle inclusie- en geen van de exclusiecriteria voldoen, gerandomiseerd worden naar preventief wekelijks Eloctate (rFVIIIFc) vs. wekelijks Emicizumab (Hemlibra) om remmervorming te voorkomen, gedefinieerd als anti-FVIII >= 0,6 BU. Bloedafnames worden geminimaliseerd tot 6 tijdstippen, pre, 4, 12, 24, 36 en 48 weken, en gevalideerd voor kleine volumes, elk 3,8 cc (¾ theelepel). Het onderzoek naar de preventie van remmers wordt beschouwd als een groter dan minimaal risico, aangezien het onderzoeksgeneesmiddel wordt gegeven vóór de eerste bloeding en er speciale onderzoeken naar remmers worden verkregen. (NB: De Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) is gekoppeld aan de Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080), als onderdeel van het INHIBIT Clinical Trials Platform, waarbij beide studies efficiënt zullen worden uitgevoerd in dezelfde hemofiliebehandelcentra (HTC's), met dezelfde MD's, coördinatoren, bezoekfrequentie, bloedafname en testen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 maanden tot 4 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke kinderen >= 4 maanden en tot 4 jaar.
  2. Ernstige hemofilie A (FVIII < 0,01 E/ml).
  3. Geen bewijs van een remmer, d.w.z. anti-FVIII < 0,6 B.E.
  4. Niet meer dan 3 FVIII-blootstellingen (factor VIII-concentraat, cryoprecipitaat of vers ingevroren plasma), inclusief besnijdenis.

Uitsluitingscriteria:

  1. Verworven hemofilie of een andere bloedingsstoornis dan hemofilie A.
  2. Eerdere behandeling met stollingsfactor of emicizumab.
  3. Gebruik van (een) experimentele drug(s).
  4. Chirurgie verwacht in de komende 48 weken.
  5. Levensverwachting minder dan 5 jaar.
  6. Ouder/verzorger kan of wil geen persoonlijk dagboek bijhouden van de bloedingsfrequentie en de behandeling met het studiegeneesmiddel, maandelijkse bezoeken afleggen en bloed afnemen in week 4, 12, 24, 36 en 48.
  7. Andere ziekte, aandoening of reden naar de mening van de onderzoeker die de patiënt ongeschikt zou maken voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Elocteren
Arm A: Eloctate 65 IE/kg zal wekelijks worden toegediend via intraveneuze infusie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding en voortgezet tot 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate injecteerbaar product
Dit is een factor VIII-Fc fusie-eiwit.
Andere namen:
  • rFVIIIFc
Experimenteel: Emicizumab
Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg zal wekelijks worden toegediend via subcutane injectie (na 4 x 3 mg/kg/week inductie) bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding en doorgaan tot 48 weken.
Geneesmiddel: Emicizumab-injectie [Hemlibra]
Dit is een bispecifiek monoklonaal antilichaam FVIII-nabootser.
Andere namen:
  • Hemlibra

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vorming van remmers
Tijdsspanne: 48 weken
Het aandeel dat anti-FVIII-remmers ontwikkelt.
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Humaan Leukocyten Antigeen (HLA) Haplotype
Tijdsspanne: 48 weken
Het aantal HLA-haplotypevarianten.
48 weken
FVIII-mutatie
Tijdsspanne: 48 weken
Het aantal FVIII-mutatievarianten.
48 weken
Bloedende gebeurtenissen
Tijdsspanne: 48 weken
Het aantal bloedingen: hematoom, gewricht, centraal zenuwstelsel, andere bloedingen.
48 weken
FVIII-dalniveau
Tijdsspanne: 48 weken
De FVIII-dalactiviteit door chromogene assay
48 weken
Aantal FVIII-blootstellingen
Tijdsspanne: 48 weken
Aantal FVIII-opnamen,
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Margaret Ragni

Medewerkers

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Ander subsidie-/financieringsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Een biologische specimen- en datarepository voor deze proef zullen beschikbaar zijn in de Graduate School of Public Health (GSPH) Data Center-repository voor onderzoekers die een formeel aanvraagverzoek indienen en formeel zijn goedgekeurd door het Coordinating Centre (Pitt) en Data Center (GSPH).

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen een jaar na afronding van de proef.

IPD-toegangscriteria voor delen

De toegang wordt bepaald door het Studieteam.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Eloctate injecteerbaar product

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren