Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hemofília-gátlók megelőzési kísérlete

2023. március 17. frissítette: Margaret Ragni

Multicentrikus, randomizált III. fázisú inhibitorprevenciós vizsgálat, az Eloctate és az Emicizumab összehasonlítása a súlyos hemofília A esetén az inhibitorképződés megelőzésére

Ez egy többközpontú, randomizált III. fázisú klinikai vizsgálat, az Inhibitor Prevention Trial, amelyben az Eloctate-ot az Emicizumabbal hasonlítják össze adaptív tervezést alkalmazva a súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek inhibitorainak megelőzésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, randomizált III. fázisú klinikai vizsgálat, az Inhibitor Prevention Trial, amelyben az egymást követő hemosztatikus szereket adaptív tervezéssel hasonlítják össze, hogy megakadályozzák az inhibitorok hatását súlyos A hemofíliában szenvedő betegeknél. Erre az adaptív tervezésre azért van szükség, mert a ritka betegségekben végzett randomizált vizsgálatok egyébként nem lehetséges. Erre az adaptív tervezésre azért van szükség, mert a ritka betegségekben végzett randomizált vizsgálatok egyébként nem lehetségesek. Az INHIBIT Clinical Trials Platform két kapcsolódó vizsgálatot tartalmaz, az Inhibitor Prevention Trial-t (Prevention Trial) és az Inhibitor Eradication Trial-t (Eradication Trial), amelyeket legfeljebb 41, egyetemekkel kapcsolatban álló egyesült államokbeli hemofília-kezelő központban (HTC) fognak lefolytatni. Az Inhibitor Prevention Trial egy 48 hetes, randomizált, III. fázisú vizsgálat, amelybe 66, korábban nem kezelt súlyos hemofília A-ban szenvedő beteget (PUP) vonnak be. Az alanyok között olyan 4 hónapos kortól 4 éves korig terjedő gyermekek is szerepelnek, akiket korábban nem kezeltek véralvadási faktorral. A beiratkozást követően azokat a vizsgálati alanyokat, akik megfelelnek az összes felvételi kritériumnak, de egyik kizárási kritériumnak sem, randomizálják a heti megelőző Eloctate (rFVIIIFc) és a heti Emicizumab (Hemlibra) csoportba, hogy megakadályozzák az inhibitorok képződését, amely anti-FVIII >= 0,6 BU. A vérvételek 6 időpontra csökkennek, előtte, 4, 12, 24, 36 és 48 héttel, és kis mennyiségekre, egyenként 3,8 cm3-re (¾ teáskanál) érvényesítik. Az Inhibitor Prevention Trial a minimális kockázatnál nagyobbnak tekinthető, mivel a vizsgálati gyógyszert az első vérzés előtt adják be, és speciális inhibitorvizsgálatokat végeznek. (Megjegyzés: Az Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) az INHIBIT Clinical Trials Platform részeként kapcsolódik az Inhibitor Eradication Trialhez (PRO19070080), és mindkét vizsgálatot hatékonyan hajtják végre ugyanabban a hemofília-kezelő központban (HTC), ugyanazokkal a betegekkel. MD-k, koordinátorok, látogatási gyakoriság, vérmintavétel és vizsgálatok.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi gyermekek >= 4 hónapos és 4 éves korig.
  2. Súlyos hemofília A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Nincs bizonyíték inhibitorra, azaz anti-FVIII < 0,6 B.U.
  4. Legfeljebb 3 FVIII expozíció (VIII-as faktor koncentrátum, krioprecipitátum vagy frissen fagyasztott plazma), beleértve a körülmetélést is.

Kizárási kritériumok:

  1. Szerzett hemofília vagy a hemofília A kivételével bármilyen vérzési rendellenesség.
  2. Korábban véralvadási faktorral vagy emicizumabbal végzett kezelés.
  3. Kísérleti gyógyszer(ek) használata.
  4. A műtét a következő 48 hétben várható.
  5. A várható élettartam kevesebb, mint 5 év.
  6. A szülő/gondnok nem tud vagy nem akar személyes naplót vezetni a vérzés gyakoriságáról, és tanulmányozza a gyógyszeres kezelést, havi látogatást és vérvételt végez a 4., 12., 24., 36. és 48. héten.
  7. Egyéb olyan betegség, állapot vagy ok a vizsgáló véleménye szerint, amely a beteget alkalmatlanná tenné a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Eloctate
A kar: Az Eloctate 65 NE/kg-ot hetente intravénás infúzióban kell beadni a korábban nem kezelt, súlyos hemofíliás A-ban szenvedő gyermekeknek, az első vérzés előtt kezdődően, és 48 hétig folytatják.
Drog: Eloctate injekciós termék
Ez egy VIII-as faktor-Fc fúziós fehérje.
Más nevek:
  • rFVIIIFc
Kísérleti: Emicizumab
B kar: 1,5 mg/ttkg Emicizumabot hetente kell beadni szubkután injekcióban (a 3 mg/ttkg/hét x4 indukciót követően) a korábban nem kezelt, súlyos hemofíliás A-ban szenvedő gyermekeknek az első vérzés előtt kezdődően, és 48 hétig folytatják.
Drog: Emicizumab injekció [Hemlibra]
Ez egy bispecifikus monoklonális FVIII antitest utánzó.
Más nevek:
  • Hemlibra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Inhibitor képződés
Időkeret: 48 hét
A fejlődő anti-FVIII inhibitorok aránya.
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Humán leukocita antigén (HLA) haplotípus
Időkeret: 48 hét
A HLA haplotípus változatok száma.
48 hét
FVIII Mutáció
Időkeret: 48 hét
Az FVIII mutációs variánsok száma.
48 hét
Vérzéses események
Időkeret: 48 hét
A vérzéses események száma: haematoma, ízületi, központi idegrendszeri, egyéb vérzések.
48 hét
FVIII mélypont
Időkeret: 48 hét
A FVIII mélyponti aktivitás kromogén vizsgálattal
48 hét
FVIII kitettségek száma
Időkeret: 48 hét
FVIII expozíciók száma,
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Margaret Ragni

Együttműködők

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. április 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. június 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 10.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A vizsgálathoz szükséges biológiai minta és adattár elérhető lesz a Graduate School of Public Health (GSPH) adatközpontjában azon nyomozók számára, akik hivatalos kérelmet nyújtanak be, és amelyet a Koordinációs Központ (Pitt) és az Adatközpont (GSPH) hivatalosan jóváhagyott.

IPD megosztási időkeret

A próba befejezését követő egy éven belül.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A hozzáférést a Study Team határozza meg.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel