Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Test prevence inhibitorů hemofilie

17. března 2023 aktualizováno: Margaret Ragni

Multicentrická, randomizovaná studie fáze III prevence inhibitorů, porovnání Eloctate vs. Emicizumab k prevenci tvorby inhibitorů u těžké hemofilie A

Jedná se o multicentrickou randomizovanou klinickou studii fáze III, Inhibitor Prevention Trial, ve které bude Eloctate srovnáván s emicizumabem za použití adaptivního designu k prevenci inhibitorů u pacientů s těžkou hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou randomizovanou klinickou studii fáze III, Inhibitor Prevention Trial, ve které budou po sobě jdoucí hemostatické látky porovnávány s použitím adaptivního designu pro prevenci inhibitorů u pacientů s těžkou hemofilií A. Tento adaptivní design je nezbytný, protože randomizované studie u vzácných onemocnění jsou jinak to není možné. Tento adaptivní design je nezbytný, protože randomizované studie u vzácných onemocnění jinak nejsou možné. Platforma klinických testů INHIBIT zahrnuje dvě propojené studie, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) a Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), které budou prováděny až ve 41 amerických centrech pro léčbu hemofilie (HTC) přidružených k univerzitám. Inhibitor Prevention Trial je 48týdenní randomizovaná studie fáze III, do které bude zařazeno 66 dosud neléčených pacientů (PUP) s těžkou hemofilií A. Subjekty budou zahrnovat děti ve věku od 4 měsíců do 4 let věku, které nebyly dříve léčeny koagulačním faktorem. Po zařazení do studie budou jedinci, kteří splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z vylučovacích kritérií, randomizováni k preventivnímu týdennímu Eloctate (rFVIIIFc) vs. týdennímu emicizumabu (Hemlibra), aby se zabránilo tvorbě inhibitorů, definované jako anti-FVIII >= 0,6 BU. Odběry krve budou minimalizovány na 6 časových bodů, před, 4, 12, 24, 36 a 48 týdny, a validovány pro malé objemy, každý 3,8 cm3 (¾ lžičky). Studie prevence inhibitorů je považována za vyšší než minimální riziko, protože studované léčivo je podáváno před prvním krvácením a jsou získány speciální studie inhibitorů. (Pozn.: Zkouška prevence inhibitorů (PRO19040140) je propojena se zkouškou eradikace inhibitorů (PRO19070080) jako součást platformy klinických zkoušek INHIBIT, přičemž obě studie budou účinně prováděny ve stejných centrech pro léčbu hemofilie (HTC) se stejným MD, koordinátoři, frekvence návštěv, odběry krve a testy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti mužského pohlaví >= 4 měsíce a do 4 let věku.
  2. Těžká hemofilie A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Žádný důkaz inhibitoru, tj. anti-FVIII < 0,6 B.U.
  4. Ne více než 3 expozice FVIII (koncentrát faktoru VIII, kryoprecipitát nebo čerstvě zmrazená plazma), včetně obřízky.

Kritéria vyloučení:

  1. Získaná hemofilie nebo jakákoli porucha krvácení jiná než hemofilie A.
  2. Dříve léčba koagulačním faktorem nebo emicizumabem.
  3. Použití experimentálního léku (léků).
  4. Operace se očekává v příštích 48 týdnech.
  5. Předpokládaná délka života méně než 5 let.
  6. Rodič/pečovatel není schopen nebo ochoten vést si osobní deník frekvence krvácení a studovat léčbu drogami, provádět měsíční návštěvy a odběry krve ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu.
  7. Jiná nemoc, stav nebo důvod podle názoru zkoušejícího, kvůli kterému by byl pacient nevhodný pro hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Eloktát
Rameno A: Eloctate 65 IU/kg bude podáván týdně intravenózní infuzí dosud neléčeným dětem s těžkou hemofilií A, počínaje před prvním krvácením a pokračovat až do 48 týdnů.
Lék: Injekční přípravek Eloctate
Toto je fúzní protein faktor VIII-Fc.
Ostatní jména:
  • rFVIIIFc
Experimentální: Emicizumab
Rameno B: Emicizumab 1,5 mg/kg bude podáván týdně subkutánní injekcí (po indukci 3 mg/kg/týden x 4) dříve neléčeným dětem s těžkou hemofilií A počínaje před prvním krvácením a pokračovat až do 48 týdnů.
Lék: Injekce emicizumabu [Hemlibra]
Toto je napodobenina bispecifické monoklonální protilátky FVIII.
Ostatní jména:
  • Hemlibra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tvorba inhibitoru
Časové okno: 48 týdnů
Podíl vyvíjející se anti-FVIII inhibitory.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Haplotyp lidského leukocytárního antigenu (HLA).
Časové okno: 48 týdnů
Počet variant haplotypu HLA.
48 týdnů
Mutace FVIII
Časové okno: 48 týdnů
Počet variant mutace FVIII.
48 týdnů
Události spojené s krvácením
Časové okno: 48 týdnů
Počet krvácivých příhod: hematom, kloub, centrální nervový systém, jiná krvácení.
48 týdnů
Minimální hladina FVIII
Časové okno: 48 týdnů
Minimální aktivita FVIII chromogenním testem
48 týdnů
Počet expozic FVIII
Časové okno: 48 týdnů
Počet expozic FVIII,
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Margaret Ragni

Spolupracovníci

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

6. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

16. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

11. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Jiné číslo grantu/financování: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Biologický vzorek a úložiště dat pro tuto studii bude k dispozici v úložišti datového centra Graduate School of Public Health (GSPH) pro vyšetřovatele, kteří podají formální žádost o žádost a je formálně schváleno Koordinačním centrem (Pitt) a datovým centrem (GSPH).

Časový rámec sdílení IPD

Do jednoho roku od ukončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup určí studijní tým.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A bez inhibitoru

Klinické studie na Injekční přípravek Eloctate

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit