혈우병 억제제 예방 시험

본 연구는 중증 A형 혈우병 환자에서 억제제를 예방하기 위한 적응설계를 통해 연속적인 지혈제를 비교하는 다기관 무작위배정 3상 임상시험인 Inhibitor Prevention Trial이다. 그렇지 않으면 불가능합니다. 희귀 질환에 대한 무작위 임상시험이 불가능하기 때문에 이러한 적응 설계가 필요합니다. INHIBIT 임상 시험 플랫폼에는 대학과 제휴한 최대 41개의 미국 혈우병 치료 센터(HTC)에서 수행되는 억제제 예방 시험(Prevention Trial)과 억제제 박멸 시험(Eradication Trial)의 두 가지 연계 시험이 포함됩니다. Inhibitor Prevention Trial은 48주 무작위 3상 시험으로 이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 환자(PUP) 66명이 등록됩니다. 피험자는 이전에 응고 인자로 치료를 받은 적이 없는 생후 4개월에서 4세까지의 어린이를 포함합니다. 일단 등록되면, 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준 중 어느 것도 충족하지 않는 피험자는 항-FVIII >= 0.6 BU로 정의되는 억제제 형성을 방지하기 위해 선제적 주간 Eloctate(rFVIIIFc) 대 주간 Emicizumab(Hemlibra)에 무작위 배정됩니다. 채혈은 4주, 12주, 24주, 36주 및 48주 전의 6개 시점으로 최소화되고 각각 3.8cc(¾ tsp)의 소량으로 검증됩니다. 억제제 예방 시험은 연구 약물이 첫 번째 출혈 전에 제공되고 특수 억제제 연구가 얻어지기 때문에 최소 위험보다 큰 것으로 간주됩니다. (주의: Inhibitor Prevention Trial(PRO19040140)은 INHIBIT Clinical Trials Platform의 일부인 Inhibitor Eradication Trial(PRO19070080)에 연결되어 있으며, 두 실험 모두 동일한 혈우병 치료 센터(HTC)에서 효율적으로 수행되며 동일한 MD, 코디네이터, 방문 빈도, 혈액 샘플링 및 분석.