FOP を予防するサラカチニブ試験 (STOPFOP)

包含基準:

1. 18～65 歳の男性または女性で、スクリーニング時に FOP の臨床診断があり、これには親指の先天性奇形および自然発生または損傷誘発性の異所性骨化 (HO) の病歴があり、古典的な FOP 表現型がACVR1R206H/+ ゲノム配列。

   1. 出産の可能性のある女性の参加者は、セクション 5.4 で定義されている非常に効果的な避妊方法を、コンドームまたは横隔膜、または殺精子フォーム/ジェル/フィルム/座薬を備えた子宮頸部/ボールト キャップと組み合わせて使用​​する必要があります。セクション5.4で定義されているように真の性的禁欲を実践していない限り、登録時から治験薬の最終投与後4週間まで。
   2. 男性参加者は、非常に効果的な避妊方法を使用して、登録時から治験薬の最終投与後4週間まで、出産の可能性のある女性との性交を避ける必要があります。 妊娠中の女性パートナーとの男性参加者は、研究期間中および研究薬の4週間の最終用量でコンドームを使用する必要があります。 男性の研究参加者は、登録時から治験薬の最終投与後4週間まで精子提供を許可されません。
2. 参加者は、研究を理解して完了し、インフォームドコンセント (IC) に署名する意思がある必要があります。 彼らは、研究の訪問と関連する活動に出席して遵守し、研究に関連するすべての制限を順守し、PETやCTイメージングなどの手順を受けることができなければなりません.

除外基準:

1. -セクション5.4で定義されている生殖制限を厳密に順守したくない
2. 妊娠中または授乳中の女性（治験参加の3ヶ月前から4週間後まで）
3. 重大な併発疾患の存在、または心臓、呼吸器、腎臓、リウマチ、神経、精神、内分泌、代謝、リンパ系疾患、または感染症などの重大な疾患の病歴。忍耐強い;
4. -活動性出血（血尿または血便を含む）の証拠、急性または慢性の胃腸疾患、炎症性腸疾患、または粘膜炎
5. 過去3年間に治療が必要な悪性疾患/がん（一部の原発性非黒色腫皮膚がんを除く）;
6. -推定糸球体濾過率として定義される重度の腎機能障害 <30 mL/分/1.73 腎疾患の食事療法の修正式によって計算された m2。
7. -HbA1Cが9％を超える制御されていない糖尿病を示す;
8. -スクリーニングまたは無作為化における重大なウイルス性疾患または活動性感染; -被験者は、スクリーニングまたは無作為化の時点で華氏101度を超える亜急性または急性の熱を持ってはなりません
9. -スクリーニングまたは無作為化時のQT間隔の延長の証拠（QTc> 450ミリ秒と定義）.または 既知の先天性QT延長症候群。
10. <1,500/μlの絶対好中球数として定義される好中球減少症、
11. -血小板数<100×103/μlとして定義される血小板減少症、
12. 現在の血液凝固または出血障害、またはスクリーニング時の著しく異常なINR-プロトロンビン時間または部分トロンボプラスチン時間、またはビタミンB12または甲状腺機能検査における重大な異常を含む、他のスクリーニング検査室における臨床的に重大な異常は、除外の原因となります。
13. 異常な肝機能検査結果は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) >2.0 x 正常上限 (ULN) として定義されます。アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>2.0 x ULN;および/または総ビリルビン>1.5 x ULN;
14. -AZD0530または治験薬で使用される賦形剤に対する既知のアレルギーまたは不耐性。
15. 別の介入臨床研究または画像検査または侵襲的処置を伴う非介入研究への同時参加 (例: 血液または組織サンプルの採取); FOP Connection Registry (www.fopconnection.org) への参加 または、患者が調査アンケートに記入した他の調査が可能です。
16. -過去90日間のHO形成および治験薬の解釈を妨げる可能性のある別の治験薬または薬による治療
17. 週に14単位を超える現在の使用または常習的なアルコール消費の履歴（13.0%のワイン（175ml）を6杯、4.0%のラガーまたはエール（568ml）を6パイント、4.5%のサイダー（568ml）を5パイント、または14杯） 10.0% スピリッツ (25ml)) スクリーニングから 6 か月以内。
18. -FOP 以外の現在進行中の代謝性骨疾患。