FOP 예방을 위한 Saracatinib 시험 (STOPFOP)
2026년 8월 28일 업데이트: Elisabeth MW Eekhoff, Amsterdam UMC, location VUmc
이것은 AZD0530 대 일치된 위약의 유럽 다기관 6개월 이중 맹검 무작위 대조 시험(RCT)으로 설계된 2상 연구이며, 이후 공개 라벨 확장 AZD0530 치료를 과거 대조군 데이터와 비교하는 12개월 시험입니다.
연구 모집단: 포함(활동성 질병) 및 제외 기준을 충족하는 FOP 진단을 받은 18세 이상의 성인 남성 및 여성 환자가 이 연구에 참여할 자격이 있습니다. 등록 환자의 총 수는 20명입니다.
개입: 환자는 AZD0530 100mg 1일 1회 또는 일치하는 위약을 무작위로 배정받아 처음 6개월 동안 경구 투여한 후 즉시 모든 환자에게 추가 12개월 동안 AZD0530 100mg 1일 1회 경구 투여하는 공개 라벨 연장이 뒤따릅니다. .
종점: 종점에는 저용량 전신 컴퓨터 단층 촬영(CT), [18F] NaF 양전자 방출 단층 촬영(PET) 활동 및 환자가 보고한 결과 측정에 의해 측정된 이소성 골량의 객관적인 변화가 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
엄지발가락의 선천성 기형 및 자발적 또는 부상으로 유발된 이소성 골화(HO)의 이력을 포함하여 스크리닝 시 FOP의 임상적 진단을 받은 18-65세의 남성 또는 여성, ACVR1R206H/+ 게놈 서열.
- 가임 여성인 여성 참가자는 섹션 5.4에 정의된 매우 효과적인 피임 방법을 콘돔이나 다이어프램 또는 살정제 폼/젤/필름/좌약이 있는 자궁경부/볼트 캡과 함께 사용해야 합니다. 섹션 5.4에 정의된 대로 진정한 성적 금욕을 실천하지 않는 한, 등록 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 4주까지.
- 남성 참가자는 매우 효과적인 피임 방법을 사용하여 등록 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 4주까지 가임 여성과의 생식 성교를 피해야 합니다. 임신한 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 연구 기간과 연구 약물의 최종 용량 4주 동안 콘돔을 사용해야 합니다. 남성 연구 참가자는 등록 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 4주까지 정자를 기증할 수 없습니다.
- 참가자는 연구를 이해하고 완료할 수 있어야 하며 정보에 입각한 동의서(IC)에 서명할 의향이 있어야 합니다. 그들은 연구 방문 및 관련 활동에 참석하고 준수할 수 있어야 하며 모든 연구 관련 제한 사항을 준수하고 PET 및 CT 이미징과 같은 절차를 수행할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 섹션 5.4에 정의된 생식 제한을 엄격히 준수하지 않으려는 경우
- 임신 중이거나 수유 중인 여성(연구 참여 종료 3개월 전부터 4주 후까지)
- 심장, 호흡기, 신장, 류마티스, 신경, 정신, 내분비, 대사, 림프계 질환 또는 감염성 질환과 같이 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 연구에 추가 위험을 초래할 수 있는 중대한 병발 질환의 존재 또는 중대한 질환의 병력 인내심 있는;
- 활동성 출혈(혈뇨 또는 혈변 포함), 급성 또는 만성 위장관 질환, 염증성 장 질환 또는 점막염의 증거
- 지난 3년 이내에 치료가 필요한 악성 질환/암(일부 원발성 비흑색종 피부암 제외),
- 추정 사구체 여과율 <30 mL/min/1.73으로 정의되는 중증 신장 기능 장애 신장 질환 식의 수정으로 계산된 m2;
- HbA1C > 9%로 조절되지 않는 진성 당뇨병을 보임;
- 스크리닝 또는 무작위 배정 시 중대한 바이러스성 질병 또는 활동성 감염; 피험자는 스크리닝 또는 무작위 배정 시 화씨 101도를 초과하는 아급성 또는 급성 열이 없어야 합니다.
- 스크리닝 또는 무작위화에서 연장된 QT 간격의 증거(>450ms의 QTc로 정의됨). 또는 알려진 선천성 긴 QT 증후군.
- <1,500/μl의 절대 호중구 수로 정의되는 호중구 감소증,
- 혈소판 수 <100 × 103/μl로 정의되는 혈소판 감소증,
- 현재 혈액 응고 또는 출혈 장애, 스크리닝 시 현저하게 비정상적인 INR-프로트롬빈 시간 또는 부분 트롬보플라스틴 시간, 또는 비타민 B12 또는 갑상선 기능 검사의 현저한 이상을 포함하여 다른 스크리닝 실험실에서 임상적으로 현저한 이상은 배제 사유가 됩니다.-
- 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >2.0 x 정상 상한치(ULN)로 정의되는 비정상 간 기능 검사 결과; 알라닌 아미노전이효소(ALT) >2.0 x ULN; 및/또는 총 빌리루빈 >1.5 x ULN;
- AZD0530 또는 시험용 의약품에 사용되는 모든 부형제에 대한 알려진 알레르기 또는 불내성.
- 영상 측정 또는 침습적 시술(예: 혈액 또는 조직 샘플 수집); FOP 연결 레지스트리(www.fopconnection.org) 참여 또는 환자가 연구 설문지를 완성한 다른 연구가 가능합니다.
- 지난 90일 동안 HO 형성 및 연구 약물의 해석을 방해할 수 있는 다른 연구 또는 약물을 사용한 치료
- 주당 14단위(13.0% 와인(175ml) 6잔, 4.0% 라거 또는 에일(568ml) 6파인트, 4.5% 사이다(568ml) 5파인트 또는 10.0% 증류주(25ml)) 스크리닝 6개월 이내.
- FOP 이외의 현재 활동성 대사성 골질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AZD0530
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평가판 기간 동안 AZD0530
다른 이름들:
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실험적: 위약/AZD0530
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6개월 RCT 동안 매칭 위약, 이후 AZD0530
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of new active HO lesions on [18F] NaF PET/ CT
기간: Baseline, month 6
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The change between the two arms in development of new active heterotopic bone lesions measured by [18F] NaF PET/low-dose whole body CT during the initial 6-month RCT
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Baseline, month 6
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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클레멘시아(NCT02322255)의 이력 데이터와 비교하여 AZD0530의 오픈라벨 연장 기간 동안 12개월 치료에 걸쳐 저선량 전신 CT로 측정한 이소성 골량의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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개별 HO 병변의 부피 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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초기 6개월 RCT에 걸쳐 저선량 전신 CT로 측정하고 클레멘시아의 과거 데이터와 6개월 위약군과 비교하여 AZD0530의 공개 라벨 연장 기간 동안 12개월 요법에 대한 변화를 측정했습니다.
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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초기 6개월 RCT 동안 CT로 측정한 HO 병변 수의 변화 및 추가로 클레멘시아의 이력 데이터와 6개월 위약군과 비교한 AZD0530의 공개 라벨 연장 동안 12개월 동안의 변화.
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월
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시간 경과에 따른 혈청 내 골 형성 수준의 바이오마커의 기준선으로부터의 변화 및 백분율 변화.
기간: 기준선, 3주차부터 18개월차까지
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Total Procollagen Type 1 N-Terminal Propeptide(P1NP), Alkaline Phosphatase(AP) 금식 가교 결합 C-terminal telopeptide of type I 콜라겐(βCTX)을 포함합니다.
FOP 활동에 대한 선별된 유전자 마커
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기준선, 3주차부터 18개월차까지
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기준선 및 3주차, 3,6,9,12,18개월에 환자가 보고한 글로벌 건강 상태 36개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-36)
기간: 기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
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기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
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FOP I-ADL(FOP I-ADL)을 사용하여 운동 장애 및 삶의 질로 평가된 FOP 질병 활동
기간: 기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
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기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
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약동학 측정: 6, 12 및 18개월에 연구 방문일에 AZD0530(투여 전)의 혈장 농도 측정을 위한 혈액
기간: 6,12,18개월
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6,12,18개월
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Safety and tolerability assessments are the incidence and severity of adverse events (AE) during the RCT at the end of week 26.
기간: Baseline, month 6 (+overall duration study)
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Baseline, month 6 (+overall duration study)
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New active HO lesions of the placebo arm during 26 weeks RCT compared to its roll over to 26-week open label treatment
기간: Baseline, month 6, month 12
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Number of individual new active HO lesions assessed by [18F]-NaF PET between the placebo arm at week 26 and the subsequent open-label phase at week 52 among patients receiving placebo during the RCT
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Baseline, month 6, month 12
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In patients follow-up of lesion activity
기간: Baseline, month 6, month 12
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by 18F-NaF PET over the initial 6 month RCT and over months 6-12 compared to the 6 months RCT of the placebo arm, including change from baseline in 18F-NaF Standard Uptake Volume (SUVmean or peak) of individual active HO sites up to most active seven lesions.
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Baseline, month 6, month 12
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Follow-up of HO growth
기간: Baseline, month 6, month 12
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Follow-up up to 7 most active HO lesion identified at CT at baseline: Change in volume from baseline to 6 for comparion in RCT en at 12 months for compariosn placebo RCT with its switch over
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Baseline, month 6, month 12
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Joint function assessment by physician at baseline and week 3, month 3,6,9,12,and18 by the cumulative analog joint involvement scale (CAJIS) and the quantitative detailed multi-joint assessment and mounth at baseline and month 6, 12 and 18
기간: baseline, week 3, month 3,6,9,12,and 18
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baseline, week 3, month 3,6,9,12,and 18
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Number of patient reported and investigator confirmed flare-ups
기간: Each day (day 0-month18)
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Each day (day 0-month18)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Elisabeth MW Eekhoff, MD, PhD, Amsterdam University Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 5일
기본 완료 (실제)
2025년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STOPFOP1
- 2019 (미국 NIH 보조금/계약: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-003324-20 (EudraCT 번호)
- NL71401.029.19 (기타 식별자: Dutch Competent Authority)
- CTIS (기타 식별자: 2024-515186-33-00)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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