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FOP 예방을 위한 Saracatinib 시험 (STOPFOP)

2024년 5월 2일 업데이트: Elisabeth MW Eekhoff, Amsterdam UMC, location VUmc

이것은 AZD0530 대 일치된 위약의 유럽 다기관 6개월 이중 맹검 무작위 대조 시험(RCT)으로 설계된 2상 연구이며, 이후 공개 라벨 확장 AZD0530 치료를 과거 대조군 데이터와 비교하는 12개월 시험입니다.

연구 모집단: 포함(활동성 ​​질병) 및 제외 기준을 충족하는 FOP 진단을 받은 18세 이상의 성인 남성 및 여성 환자가 이 연구에 참여할 자격이 있습니다. 등록 환자의 총 수는 20명입니다.

개입: 환자는 AZD0530 100mg 1일 1회 또는 일치하는 위약을 무작위로 배정받아 처음 6개월 동안 경구 투여한 후 즉시 모든 환자에게 추가 12개월 동안 AZD0530 100mg 1일 1회 경구 투여하는 공개 라벨 연장이 뒤따릅니다. .

종점: 종점에는 저용량 전신 컴퓨터 단층 촬영(CT), [18F] NaF 양전자 방출 단층 촬영(PET) 활동 및 환자가 보고한 결과 측정에 의해 측정된 이소성 골량의 객관적인 변화가 포함됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Elisabeth MW Eekhoff, MD, PhD

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1081HV
  • 독일
      • Garmisch-Partenkirchen, 독일, 82467
        • 모병
        • Klinikum Garmish-Partenkirchen
        • 연락하다:
          • Clemens Stockklausner, MD, PhD
  • 영국
      • London, 영국, HA7 4LP
        • 아직 모집하지 않음
        • Royal National Orthopaedic Hospital
        • 연락하다:
          • Richard Keen, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 엄지발가락의 선천성 기형 및 자발적 또는 부상으로 유발된 이소성 골화(HO)의 이력을 포함하여 스크리닝 시 FOP의 임상적 진단을 받은 18-65세의 남성 또는 여성, ACVR1R206H/+ 게놈 서열.

    1. 가임 여성인 여성 참가자는 섹션 5.4에 정의된 매우 효과적인 피임 방법을 콘돔이나 다이어프램 또는 살정제 폼/젤/필름/좌약이 있는 자궁경부/볼트 캡과 함께 사용해야 합니다. 섹션 5.4에 정의된 대로 진정한 성적 금욕을 실천하지 않는 한, 등록 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 4주까지.
    2. 남성 참가자는 매우 효과적인 피임 방법을 사용하여 등록 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 4주까지 가임 여성과의 생식 성교를 피해야 합니다. 임신한 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 연구 기간과 연구 약물의 최종 용량 4주 동안 콘돔을 사용해야 합니다. 남성 연구 참가자는 등록 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 4주까지 정자를 기증할 수 없습니다.
  2. 참가자는 연구를 이해하고 완료할 수 있어야 하며 정보에 입각한 동의서(IC)에 서명할 의향이 있어야 합니다. 그들은 연구 방문 및 관련 활동에 참석하고 준수할 수 있어야 하며 모든 연구 관련 제한 사항을 준수하고 PET 및 CT 이미징과 같은 절차를 수행할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 섹션 5.4에 정의된 생식 제한을 엄격히 준수하지 않으려는 경우
  2. 임신 중이거나 수유 중인 여성(연구 참여 종료 3개월 전부터 4주 후까지)
  3. 심장, 호흡기, 신장, 류마티스, 신경, 정신, 내분비, 대사, 림프계 질환 또는 감염성 질환과 같이 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 연구에 추가 위험을 초래할 수 있는 중대한 병발 질환의 존재 또는 중대한 질환의 병력 인내심 있는;
  4. 활동성 출혈(혈뇨 또는 혈변 포함), 급성 또는 만성 위장관 질환, 염증성 장 질환 또는 점막염의 증거
  5. 지난 3년 이내에 치료가 필요한 악성 질환/암(일부 원발성 비흑색종 피부암 제외),
  6. 추정 사구체 여과율 <30 mL/min/1.73으로 정의되는 중증 신장 기능 장애 신장 질환 식의 수정으로 계산된 m2;
  7. HbA1C > 9%로 조절되지 않는 진성 당뇨병을 보임;
  8. 스크리닝 또는 무작위 배정 시 중대한 바이러스성 질병 또는 활동성 감염; 피험자는 스크리닝 또는 무작위 배정 시 화씨 101도를 초과하는 아급성 또는 급성 열이 없어야 합니다.
  9. 스크리닝 또는 무작위화에서 연장된 QT 간격의 증거(>450ms의 QTc로 정의됨). 또는 알려진 선천성 긴 QT 증후군.
  10. <1,500/μl의 절대 호중구 수로 정의되는 호중구 감소증,
  11. 혈소판 수 <100 × 103/μl로 정의되는 혈소판 감소증,
  12. 현재 혈액 응고 또는 출혈 장애, 스크리닝 시 현저하게 비정상적인 INR-프로트롬빈 시간 또는 부분 트롬보플라스틴 시간, 또는 비타민 B12 또는 갑상선 기능 검사의 현저한 이상을 포함하여 다른 스크리닝 실험실에서 임상적으로 현저한 이상은 배제 사유가 됩니다.-
  13. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >2.0 x 정상 상한치(ULN)로 정의되는 비정상 간 기능 검사 결과; 알라닌 아미노전이효소(ALT) >2.0 x ULN; 및/또는 총 빌리루빈 >1.5 x ULN;
  14. AZD0530 또는 시험용 의약품에 사용되는 모든 부형제에 대한 알려진 알레르기 또는 불내성.
  15. 영상 측정 또는 침습적 시술(예: 혈액 또는 조직 샘플 수집); FOP 연결 레지스트리(www.fopconnection.org) 참여 또는 환자가 연구 설문지를 완성한 다른 연구가 가능합니다.
  16. 지난 90일 동안 HO 형성 및 연구 약물의 해석을 방해할 수 있는 다른 연구 또는 약물을 사용한 치료
  17. 주당 14단위(13.0% 와인(175ml) 6잔, 4.0% 라거 또는 에일(568ml) 6파인트, 4.5% 사이다(568ml) 5파인트 또는 10.0% 증류주(25ml)) 스크리닝 6개월 이내.
  18. FOP 이외의 현재 활동성 대사성 골질환.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AZD0530
의약품: AZD0530 디푸마레이트
평가판 기간 동안 AZD0530
다른 이름들:
  • 사라카티닙
실험적: 위약/AZD0530
의약품: 일치하는 위약
6개월 RCT 동안 매칭 위약, 이후 AZD0530

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
초기 6개월 RCT 동안 저선량 전신 CT로 측정한 이소성 골량에서 측정한 두 팔 사이의 객관적인 변화
기간: 기준, 6개월
기준, 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성 평가는 28주 말에 RCT 동안 부작용(AE)의 발생률 및 심각도입니다.
기간: 기준선, 6개월(+전체 연구 기간)
기준선, 6개월(+전체 연구 기간)
RCT의 이전 위약군과 비교하여 AZD0530의 오픈라벨 연장 기간 동안 6개월 동안 저선량 전신 CT로 측정한 이소성 골량의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
기준선, 6개월, 12개월
클레멘시아(NCT02322255)의 이력 데이터와 비교하여 AZD0530의 오픈라벨 연장 기간 동안 12개월 치료에 걸쳐 저선량 전신 CT로 측정한 이소성 골량의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
기준선, 6개월, 12개월, 18개월
개별 HO 병변의 부피 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
초기 6개월 RCT에 걸쳐 저선량 전신 CT로 측정하고 클레멘시아의 과거 데이터와 6개월 위약군과 비교하여 AZD0530의 공개 라벨 연장 기간 동안 12개월 요법에 대한 변화를 측정했습니다.
기준선, 6개월, 12개월, 18개월
초기 6개월 RCT 동안 CT로 측정한 HO 병변 수의 변화 및 추가로 클레멘시아의 이력 데이터와 6개월 위약군과 비교한 AZD0530의 공개 라벨 연장 동안 12개월 동안의 변화.
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월
기준선, 6개월, 12개월, 18개월
기준선에서 최소 1개의 활성 병변이 있는 환자: 병변 활성의 변화(및 AUC(Area Under the Curve) 분석)
기간: 기준선, 6개월, 12개월
개별 활성 HO 부위의 18F-NaF 표준 섭취량(SUV평균 또는 피크)의 기준선으로부터의 변화를 포함하여 위약군의 6개월 RCT와 비교하여 초기 6개월 RCT 및 6-12개월 동안 18F-NaF PET에 의해
기준선, 6개월, 12개월
기준선에서 최소 1개의 활성 병변이 있는 환자: 기준선에서 6개월 및 12개월까지 18F-NaF PET의 활성 병변 수 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
기준선, 6개월, 12개월
시간 경과에 따른 혈청 내 골 형성 수준의 바이오마커의 기준선으로부터의 변화 및 백분율 변화.
기간: 기준선, 3주차부터 18개월차까지
Total Procollagen Type 1 N-Terminal Propeptide(P1NP), Alkaline Phosphatase(AP) 금식 가교 결합 C-terminal telopeptide of type I 콜라겐(βCTX)을 포함합니다. FOP 활동에 대한 선별된 유전자 마커
기준선, 3주차부터 18개월차까지
베이스라인 및 3주, 3,6,9,12,18개월에 누적 아날로그 관절 침범 척도(CAJIS)에 의한 의사의 관절 기능 평가 및 베이스라인 및 6, 12, 18개월에 정량적 상세 다관절 평가
기간: 기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
기준선 및 3주차, 3,6,9,12,18개월에 환자가 보고한 글로벌 건강 상태 36개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-36)
기간: 기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
FOP I-ADL(FOP I-ADL)을 사용하여 운동 장애 및 삶의 질로 평가된 FOP 질병 활동
기간: 기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
기준선, 3주차, 3,6,9,12,18개월
환자가 보고한 발적 횟수
기간: 매일(0~18일)
매일(0~18일)
약동학 측정: 6, 12 및 18개월에 연구 방문일에 AZD0530(투여 전)의 혈장 농도 측정을 위한 혈액
기간: 6,12,18개월
6,12,18개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amsterdam UMC, location VUmc

협력자

AstraZeneca
Brigham and Women's Hospital
University of Oxford
Klinikum Garmisch-Patenkirchen
Royal National Orthopaedic Hospital NHS Trust
Innovative Medicines Initiative

수사관

  • 수석 연구원: Elisabeth MW Eekhoff, MD, PhD, Amsterdam University Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 5일

기본 완료 (추정된)

2025년 5월 6일

연구 완료 (추정된)

2025년 5월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STOPFOP1
  • 2019-003324-20 (EudraCT 번호)
  • NL71401.029.19 (기타 식별자: Dutch Competent Authority)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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