Saracatinib-onderzoek OM FOP te voorkomen (STOPFOP)

Inclusiecriteria:

1. Man of vrouw in de leeftijd van 18-65 jaar met een klinische diagnose van FOP bij de screening, waaronder aangeboren misvorming van de grote tenen en een voorgeschiedenis van spontane of letselgeïnduceerde heterotope ossificatie (HO), en een klassiek FOP-fenotype hebben bevestigd door de documentatie van een ACVR1R206H/+ genomische sequentie.

   1. Vrouwelijke deelnemers die vrouwen in de vruchtbare leeftijd zijn, moeten een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken, zoals gedefinieerd in rubriek 5.4, in combinatie met een condoom of pessarium of cervicaal-/gewelfkapje met zaaddodend schuim/gel/film/zetpil). vanaf het moment van inschrijving tot 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, tenzij echte seksuele onthouding wordt beoefend zoals gedefinieerd in rubriek 5.4.
   2. Van mannelijke deelnemers wordt verlangd dat ze geslachtsgemeenschap met vrouwen die zwanger kunnen worden, vermijden vanaf het moment van inschrijving tot 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel door het gebruik van zeer effectieve anticonceptiemethoden. Mannelijke deelnemers met een zwangere vrouwelijke partner moeten een condoom gebruiken voor de duur van het onderzoek en voor de laatste dosis van 4 weken van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannelijke studiedeelnemers mogen geen sperma doneren vanaf het moment van inschrijving en tot 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
2. Deelnemers moeten de studie kunnen begrijpen en voltooien en bereid zijn om geïnformeerde toestemming (IC) te ondertekenen. Ze moeten de studiebezoeken en aanverwante activiteiten kunnen bijwonen en naleven, zich houden aan alle studiegerelateerde beperkingen en procedures zoals PET- en CT-beeldvorming kunnen ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

1. Niet bereid om zich strikt te houden aan de reproductiebeperkingen zoals gedefinieerd in paragraaf 5.4
2. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven (vanaf 3 maanden voorafgaand aan 4 weken na voltooiing van deelname aan het onderzoek)
3. De aanwezigheid van een significante bijkomende ziekte of een voorgeschiedenis van significante ziekte zoals hart-, ademhalings-, nier-, reumatologische, neurologische, psychiatrische, endocriene, metabole, lymfatische ziekte of infectieziekte, die de resultaten van het onderzoek kunnen verwarren of een extra risico kunnen vormen voor de geduldig;
4. Bewijs van actieve bloeding (waaronder hematurie of hematochezie), acute of chronische gastro-intestinale ziekte, inflammatoire darmziekte of mucositis
5. Kwaadaardige ziekte/kanker waarvoor behandeling nodig was in de afgelopen 3 jaar (behalve sommige primaire niet-melanome huidkanker);
6. Ernstig gestoorde nierfunctie gedefinieerd als geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2 berekend door de wijziging van het dieet bij nierziekte-vergelijking;
7. Ongecontroleerde diabetes mellitus met een HbA1C > 9%;
8. Significante virale ziekte of actieve infecties bij screening of randomisatie; Proefpersonen mogen geen subacute of acute koorts van >101 graden F hebben op het moment van screening of randomisatie
9. Bewijs van verlengd QT-interval bij screening of randomisatie (gedefinieerd als QTc van >450 ms). bekend congenitaal lang-QT-syndroom.
10. Neutropenie gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen van <1.500/µl,
11. Trombocytopenie gedefinieerd als aantal bloedplaatjes <100 × 103/µl,
12. Huidige bloedstollings- of bloedingsstoornis, of significant abnormale INR-protrombinetijd of partiële tromboplastinetijd bij screening, of klinisch significante afwijkingen in andere screeningslaboratoria, waaronder significante afwijkingen in vitamine B12- of schildklierfunctietesten, zouden reden zijn voor uitsluiting.-
13. Abnormale leverfunctietestresultaten gedefinieerd als aspartaataminotransferase (AST) >2,0 x bovengrens van normaal (ULN); alanineaminotransferase (ALAT) >2,0 x ULN; en/of totaal bilirubine >1,5 x ULN;
14. Bekende allergie of intolerantie voor AZD0530 of voor een van de hulpstoffen die in de geneesmiddelen voor onderzoek worden gebruikt.
15. Gelijktijdige deelname aan een andere interventionele klinische studie of een niet-interventionele studie met beeldvormende maatregelen of invasieve procedures (bijv. verzameling van bloed- of weefselmonsters); Deelname aan het FOP Connection Registry (www.fopconnection.org) of andere onderzoeken waarin patiënten onderzoeksvragenlijsten hebben ingevuld mogelijk zijn.
16. Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel of geneesmiddel dat de vorming van HO en de interpretatie van het onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 90 dagen zou kunnen verstoren
17. Huidig ​​gebruik of geschiedenis van regelmatige alcoholconsumptie van meer dan 14 eenheden/week (6 glazen 13,0% wijn (175 ml), 6 pinten 4,0% pils of ale (568 ml), 5 pinten 4,5% cider (568 ml) of 14 glazen 10,0% sterke drank (25ml)) binnen 6 maanden na screening.
18. Momenteel actieve metabole botziekte, anders dan FOP.