Saracatinib 试验预防 FOP (STOPFOP)

纳入标准：

1. 18-65 岁的男性或女性，在筛选时临床诊断为 FOP，包括先天性大脚趾畸形和自发性或损伤诱导的异位骨化 (HO) 病史，并通过以下文件证实具有典型的 FOP 表型ACVR1R206H/+ 基因组序列。

   1. 有生育能力的女性参与者将被要求使用第 5.4 节中定义的高效避孕方法，并结合避孕套或隔膜或带有杀精泡沫/凝胶/薄膜/栓剂的宫颈/穹窿帽），从入组之时起至最后一次服用研究药物后 4 周，除非按照第 5.4 节中的定义实行真正的禁欲。
   2. 男性参与者将被要求通过使用高效的避孕方法，从入组时起到研究药物最后一次给药后 4 周内避免与有生育能力的女性进行生育性交。 有怀孕女性伴侣的男性参与者将被要求在研究期间和研究药物的最后一剂 4 周内使用避孕套。 从入组之日起至最后一剂研究药物后 4 周内，不允许男性研究参与者捐献精子。
2. 参与者必须能够理解并完成研究并愿意签署知情同意书 (IC)。 他们必须能够参加并遵守研究访问和相关活动，遵守所有与研究相关的限制，并能够进行 PET 和 CT 成像等程序。

排除标准：

1. 不愿意严格遵守第 5.4 节中定义的生殖限制
2. 怀孕或哺乳期妇女（从参与研究完成前 3 个月到 4 周后）
3. 存在重大伴随疾病或重大疾病史，如心脏、呼吸系统、肾脏、风湿病、神经系统、精神病、内分泌、代谢、淋巴系统疾病或传染病，这可能会混淆研究结果或对研究造成额外风险病人;
4. 活动性出血（包括血尿或便血）、急性或慢性胃肠道疾病、炎症性肠病或粘膜炎的证据
5. 过去 3 年内需要治疗的恶性疾病/癌症（某些原发性非黑色素瘤皮肤癌除外）；
6. 肾功能严重受损定义为估计的肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73 m2 由肾病饮食修正方程计算；
7. 显示不受控制的糖尿病，HbA1C > 9%；
8. 筛查或随机分组时出现严重的病毒性疾病或活动性感染；受试者在筛选或随机化时不应出现 >101 华氏度的亚急性或急性发热
9. 筛选或随机分组时 QT 间期延长的证据（定义为 >450 毫秒的 QTc）或 已知的先天性长 QT 综合征。
10. 中性粒细胞减少定义为绝对中性粒细胞计数 <1,500/µl，
11. 血小板减少症定义为血小板计数 <100 × 103/µl，
12. 目前的血液凝固或出血障碍，或筛选时 INR-凝血酶原时间或部分凝血活酶时间显着异常，或其他筛选实验室的临床显着异常，包括维生素 B12 或甲状腺功能测试的显着异常将被排除。-
13. 肝功能检查结果异常定义为天冬氨酸转氨酶 (AST) >2.0 x 正常上限 (ULN)；丙氨酸转氨酶 (ALT) >2.0 x ULN；和/或总胆红素 >1.5 x ULN；
14. 已知对 AZD0530 或研究药品中使用的任何赋形剂过敏或不耐受。
15. 同时参与另一项介入性临床研究或一项采用影像学措施或侵入性程序的非介入性研究（例如 采集血液或组织样本）；参与 FOP 连接注册 (www.fopconnection.org) 或其他患者完成研究问卷的研究是可能的。
16. 在过去 90 天内使用可能干扰 HO 形成和研究药物解释的另一种研究药物或药物进行治疗
17. 当前使用酒精或经常饮酒超过 14 单位/周（6 杯 13.0% 葡萄酒（175 毫升）、6 品脱 4.0% 啤酒或麦芽酒（568 毫升）、5 品脱 4.5% 苹果酒（568 毫升）或 14 杯筛选后 6 个月内饮用 10.0% 烈酒（25 毫升）。
18. 目前活跃的代谢性骨病，FOP 除外。