Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

5-dagars defibrotidbehandling för hepatisk SOS/VOD

22 april 2021 uppdaterad av: Hagen, Patrick A, Loyola University

Fas II öppen studie för att utvärdera effektiviteten av 5-dagars defibrotidbehandling för hepatisk SOS/VOD

Sinusoidalt obstruktionssyndrom (SOS), även kallat hepatisk veno-ocklusiv sjukdom (VOD), är en sällsynt men allvarlig komplikation av allogen stamcellstransplantation (allo-SCT). Defibrotide är den enda FDA-godkända behandlingen för att behandla SOS och har avsevärt förbättrade resultat. När de appliceras tidigt förbättras ofta SOS-symptomen snabbt och en förkortad kur kan tillämpas. Denna studie tittar på en förkortad 5-dagars kur med defibrotid hos de patienter som har ett fullständigt svar på behandlingen med det primära resultatet som dag 100 total överlevnad jämfört med anamnes.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) har en rapporterad genomsnittlig incidens på 13,7 % och även bland de som genomgår konditioneringsregimer med reducerad intensitet är cirka 9 %. SOS är ett kliniskt syndrom som kännetecknas av smärtsam hepatomegali, gulsot, ascites, vätskeretention och viktökning. Debuten är vanligtvis före dag 35 efter stamcellsinfusion. SOS varierar i svårighetsgrad från en mild reversibel sjukdom till ett allvarligt syndrom associerat med multiorgansvikt (MOF) och död. Före introduktionen av defibrotid var svår SOS nästan allmänt dödlig med en dödlighet som närmade sig 100 % på dag 100 efter allo-SCT.

Diagnosen SOS/VOD är klinisk och bör övervägas hos alla patienter som har genomgått hematopoetisk stamcellstransplantation och utvecklar leverdysfunktion. Patienter med mild eller måttlig sjukdom har någorlunda goda resultat med enbart understödjande terapi medan prognosen däremot är mycket sämre vid svår SOS som förekommer i cirka 25-30% fall.

Defibrotide är den enda etablerade terapin som godkänts av Food and Drug Administration (FDA) för att behandla SOS. Det är nu godkänt för användning hos vuxna och barn med SOS med njur- eller lungdysfunktion efter HCT. Standardbehandlingen är 25 mg/kg/dag i 4 uppdelade doser på 6,25 mg/kg under 21 dagar. Men svaren är ofta snabba och fullständiga hos många patienter, så det har postulerats att hos patienter som svarar kan denna behandling förkortas med tanke på risken för biverkningar såsom hypotoni/chock och blödning.

Detta är en öppen pilotstudie som utvärderar en förkortad 5 (jämfört med 21) dagars kur av defibrotid hos patienter med bekräftad SOS. Det primära resultatet är dag 100-överlevnad jämfört med historiska data.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Mary Lee
  • Telefonnummer: 708-327-2241
  • E-post: mlee@luc.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Rekrytering
        • Loyola University Medical Center
        • Kontakt:
          • Mary Lee, RN
          • Telefonnummer: 708-327-2241
          • E-post: mlee@luc.edu
        • Huvudutredare:
          • Patrick Hagen, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter som genomgick allogen stamcellstransplantation
  2. Ålder >/= 18 år
  3. Diagnostiserad lever SOS/VOD antingen genom Baltimore Criteria eller Modified Seattle Criteria inklusive upp till 60 dagar efter transplantation.

Exklusions kriterier:

  1. Betydande okontrollerad blödning
  2. Tidigare eller samtidig systemisk t-PA
  3. Samtidig användning av terapeutiskt heparin eller andra antikoagulantia (förutom användning av heparin för central åtkomst)
  4. Hemodynamisk instabilitet (>1 pressor gent för att upprätthålla blodtrycket)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Defibrotid
5 dagars kur med defibrotid vid standarddosering 25 mg/kg/dag i 4 uppdelade doser på 6,25 mg/kg. Om inte i CR dag 5, kommer att ges i >/= 21 dagar eller enligt inskrivningsläkarens bedömning.
Läkemedel: Defibrotid
25 mg/kg/dag vid 4 uppdelade doser på 6,25 mg/kg, 2-timmars infusion ges under 5 dagar, om inte i CR-behandling fortsattes i >/= 21 dagar eller enligt den inskrivande läkarens bedömning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dag 100 total överlevnad
Tidsram: 100 dagar
Bedöm dag 100 överlevnad av 5-dagars defibrotidbehandling för lever SOS/VOD hos allogena stamcellstransplanterade patienter jämfört med standard 21-dagarsbehandling i den rapporterade litteraturen.
100 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Komplett svarsdag 100
Tidsram: 100 dagar
Bedöm fullständig respons (CR) för lever SOS/VOD per dag +100 definierat som upplösning av parametrar som används för att dokumentera SOS/VOD.
100 dagar
Slutför svarsdag 5
Tidsram: 5 dagar
Bedöm fullständig respons (CR) för lever SOS/VOD per dag +5 enligt definitionen av upplösningen av parametrar som används för att dokumentera SOS/VOD.
5 dagar
Fyll i svarsdag 30
Tidsram: 30 dagar
Bedöm fullständig respons (CR) för lever SOS/VOD per dag +30 enligt definitionen av upplösningen av parametrar som används för att dokumentera SOS/VOD.
30 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Loyola University

Utredare

  • Huvudutredare: Patrick A Hagen, MD, Loyola University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 mars 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 maj 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 augusti 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2020

Första postat (Faktisk)

18 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 212665

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera