5-dagers defibrotidbehandling for hepatisk SOS/VOD
Fase II åpen undersøkelse for å vurdere effekten av 5-dagers defibrotidbehandling for hepatisk SOS/VOD
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) har en rapportert gjennomsnittlig forekomst på 13,7 %, og selv blant de som gjennomgår kondisjoneringsregimer med redusert intensitet er ca. 9 %. SOS er et klinisk syndrom preget av smertefull hepatomegali, gulsott, ascites, væskeretensjon og vektøkning. Debuten er vanligvis før dag 35 etter stamcelleinfusjon. SOS varierer i alvorlighetsgrad fra en mild reversibel sykdom til et alvorlig syndrom assosiert med multiorgansvikt (MOF) og død. Før introduksjonen av defibrotid var alvorlig SOS nesten universelt dødelig med en dødelighet som nærmet seg 100 % på dag 100 etter allo-SCT.
Diagnosen SOS/VOD er klinisk og bør vurderes hos enhver pasient som har gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon og utvikler leverdysfunksjon. Pasienter med mild eller moderat sykdom har rimelig gode resultater med støttebehandling alene, mens prognosen derimot er mye dårligere ved alvorlig SOS som forekommer i ca. 25-30 % tilfeller.
Defibrotide er den eneste etablerte Food and Drug Administration (FDA) godkjente behandlingen for å behandle SOS. Det er nå godkjent for bruk hos voksne og barn med SOS med nyre- eller lungedysfunksjon etter HCT. Standardbehandlingen er 25 mg/kg/dag fordelt på 4 oppdelte doser på 6,25 mg/kg i 21 dager. Imidlertid er responsene ofte raske og fullstendige hos mange pasienter, og derfor har det blitt postulert at hos responderende pasienter kan dette behandlingsforløpet forkortes gitt risikoen for uønskede hendelser som hypotensjon/sjokk og blødning.
Dette er en åpen pilotstudie som evaluerer en forkortet 5 (sammenlignet med 21) dagers kur med defibrotid hos pasienter med bekreftet SOS. Det primære resultatet er dag 100-overlevelse sammenlignet med historiske data.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Patrick A Hagen, MD, MPH
- Telefonnummer: 708-327-3157
- E-post: patrick.hagen@lumc.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Mary Lee
- Telefonnummer: 708-327-2241
- E-post: mlee@luc.edu
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Rekruttering
- Loyola University Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Mary Lee, RN
- Telefonnummer: 708-327-2241
- E-post: mlee@luc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Patrick Hagen, MD
-
Ta kontakt med:
- Patrick A Hagen, MD
- Telefonnummer: 708-327-3157
- E-post: patrick.hagen@lumc.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som gjennomgikk allogen stamcelletransplantasjon
- Alder >/= 18 år
- Diagnostisert hepatisk SOS/VOD enten ved Baltimore Criteria eller Modified Seattle Criteria inkludert opptil 60 dager etter transplantasjon.
Ekskluderingskriterier:
- Betydelig ukontrollert blødning
- Tidligere eller samtidig systemisk t-PA
- Samtidig bruk av terapeutisk heparin eller andre antikoagulantia (unntatt bruk av heparin for sentral tilgang)
- Hemodynamisk ustabilitet (>1 pressorgent for å opprettholde blodtrykket)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Defibrotide
5 dagers kur med defibrotid ved standarddosering 25 mg/kg/dag fordelt på 4 oppdelte doser på 6,25 mg/kg.
Hvis ikke i CR innen dag 5, vil det bli gitt i >/= 21 dager eller etter skjønn fra den innmeldte legen.
|
25 mg/kg/dag ved 4 oppdelte doser på 6,25 mg/kg, 2-timers infusjon gitt i 5 dager, hvis ikke i CR-behandling fortsatte i >/= 21 dager eller etter legens skjønn.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dag 100 total overlevelse
Tidsramme: 100 dager
|
Vurder dag 100 overlevelse av 5-dagers defibrotidbehandling for hepatisk SOS/VOD hos allogene stamcelletransplanterte pasienter sammenlignet med standard 21-dagers behandling i den rapporterte litteraturen.
|
100 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fullfør svardag 100
Tidsramme: 100 dager
|
Vurder fullstendig respons (CR) for hepatisk SOS/VOD etter dag +100 definert som oppløsning av parametere som brukes til å dokumentere SOS/VOD.
|
100 dager
|
|
Fullfør svar dag 5
Tidsramme: 5 dager
|
Vurder fullstendig respons (CR) for hepatisk SOS/VOD etter dag +5 som definert ved oppløsning av parametere som brukes til å dokumentere SOS/VOD.
|
5 dager
|
|
Fullfør svar dag 30
Tidsramme: 30 dager
|
Vurder fullstendig respons (CR) for hepatisk SOS/VOD etter dag +30 som definert ved oppløsning av parametere som brukes til å dokumentere SOS/VOD.
|
30 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Patrick A Hagen, MD, Loyola University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 212665
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .