Tratamiento de defibrotide de 5 días para SOS/VOD hepático
Estudio abierto de fase II para evaluar la eficacia del tratamiento con defibrotide de 5 días para SOS/VOD hepático
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El síndrome obstructivo sinusoidal (SOS) tiene una incidencia media informada del 13,7 % e incluso entre los que se someten a regímenes de acondicionamiento de intensidad reducida es de aproximadamente el 9 %. El SOS es un síndrome clínico caracterizado por hepatomegalia dolorosa, ictericia, ascitis, retención de líquidos y aumento de peso. El inicio suele ser antes del día 35 después de la infusión de células madre. El SOS varía en gravedad desde una enfermedad reversible leve hasta un síndrome grave asociado con falla multiorgánica (MOF) y muerte. Antes de la introducción de la defibrotida, el SOS grave era casi universalmente mortal, con una tasa de mortalidad cercana al 100 % el día 100 después del alo-SCT.
El diagnóstico de SOS/VOD es clínico y debe considerarse en cualquier paciente que se haya sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas y desarrolle disfunción hepática. Los pacientes con enfermedad leve o moderada tienen resultados razonablemente buenos con terapia de apoyo sola, mientras que, por el contrario, el pronóstico es mucho peor en SOS grave, que ocurre en alrededor del 25-30% de los casos.
La defibrotida es la única terapia establecida aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para tratar el SOS. Ahora está aprobado para su uso en adultos y niños con SOS con disfunción renal o pulmonar después de un TCH. El tratamiento estándar es de 25 mg/kg/día divididos en 4 dosis de 6,25 mg/kg durante 21 días. Sin embargo, las respuestas son con frecuencia enérgicas y completas en muchos pacientes, por lo que se ha postulado que en los pacientes que responden, este ciclo de tratamiento podría abreviarse dado el riesgo de eventos adversos como hipotensión/shock y hemorragia.
Este es un estudio piloto de etiqueta abierta que evalúa un curso abreviado de 5 (en comparación con 21) días de defibrotide en pacientes con SOS confirmado. El resultado primario es la supervivencia del día 100 en comparación con los datos históricos.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Patrick A Hagen, MD, MPH
- Número de teléfono: 708-327-3157
- Correo electrónico: patrick.hagen@lumc.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Mary Lee
- Número de teléfono: 708-327-2241
- Correo electrónico: mlee@luc.edu
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Reclutamiento
- Loyola University Medical Center
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Contacto:
- Mary Lee, RN
- Número de teléfono: 708-327-2241
- Correo electrónico: mlee@luc.edu
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Investigador principal:
- Patrick Hagen, MD
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Contacto:
- Patrick A Hagen, MD
- Número de teléfono: 708-327-3157
- Correo electrónico: patrick.hagen@lumc.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que se sometieron a trasplante alogénico de células madre
- Edad >/= 18 años
- SOS/VOD hepático diagnosticado según los Criterios de Baltimore o los Criterios de Seattle modificados, incluidos hasta 60 días después del trasplante.
Criterio de exclusión:
- Sangrado significativo no controlado
- t-PA sistémico previo o concurrente
- Uso concomitante de heparina terapéutica u otros anticoagulantes (excepto el uso de heparina para la permeabilidad del acceso central)
- Inestabilidad hemodinámica (>1 agente presor para mantener la presión arterial)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Defibrotida
Curso de 5 días de defibrotide en dosis estándar de 25 mg/kg/día en 4 dosis divididas de 6,25 mg/kg.
Si no está en CR para el día 5, se administrará por >/= 21 días o según el criterio del médico que lo inscriba.
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25 mg/kg/día en 4 dosis divididas de 6,25 mg/kg, infusión de 2 h administrada durante 5 días, si no está en RC, el tratamiento continúa durante >/= 21 días o según el criterio del médico que lo inscriba.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Día 100 supervivencia global
Periodo de tiempo: 100 días
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Evaluar la supervivencia en el día 100 del tratamiento con defibrotide de 5 días para SOS/EVO hepático en pacientes con trasplante alogénico de células madre en comparación con el tratamiento estándar de 21 días en la bibliografía publicada.
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100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta completa día 100
Periodo de tiempo: 100 días
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Evaluar las tasas de respuesta completa (CR) para SOS/VOD hepático por día +100 definidas como resolución de parámetros utilizados para documentar SOS/VOD.
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100 días
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Respuesta completa día 5
Periodo de tiempo: 5 dias
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Evalúe las tasas de respuesta completa (RC) para SOS/VOD hepático para el día +5 según lo definido por la resolución de los parámetros utilizados para documentar SOS/VOD.
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5 dias
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Respuesta completa día 30
Periodo de tiempo: 30 dias
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Evalúe las tasas de respuesta completa (CR) para SOS/VOD hepático para el día +30 según lo definido por la resolución de los parámetros utilizados para documentar SOS/VOD.
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Patrick A Hagen, MD, Loyola University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedad veno-oclusiva hepática
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Defibrotida
Otros números de identificación del estudio
- 212665
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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