Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

5 päivän defibrotidihoito maksan SOS/VOD:lle

torstai 22. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Hagen, Patrick A, Loyola University

Vaiheen II avoin tutkimus 5 päivän defibrotidihoidon tehokkuuden arvioimiseksi maksan SOS/VOD:ssä

Sinusoidaalinen ahtaumaoireyhtymä (SOS), jota kutsutaan myös maksan veno-okklusiiviseksi sairaudeksi (VOD), on harvinainen mutta vakava allogeenisen kantasolusiirron (allo-SCT) komplikaatio. Defibrotide on ainoa FDA:n hyväksymä hoito SOS:n hoitoon, ja sen tulokset ovat merkittävästi parantuneet. Varhaisessa vaiheessa SOS-oireet paranevat usein nopeasti ja voidaan soveltaa lyhennettyä kurssia. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan lyhennettyä 5 päivän defibrotidihoitoa niillä potilailla, joilla on täydellinen vaste hoitoon. Päätulos on päivän 100 kokonaiseloonjääminen verrattuna historiatietoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sinusoidaalisen obstruktiivisen oireyhtymän (SOS) raportoitu keskimääräinen ilmaantuvuus on 13,7 %, ja jopa alentuneen intensiteetin hoito-ohjelmia saavien keskuudessa se on noin 9 %. SOS on kliininen oireyhtymä, jolle on ominaista kivulias hepatomegalia, keltaisuus, askites, nesteen kertyminen ja painonnousu. Se alkaa yleensä ennen 35. päivää kantasoluinfuusion jälkeen. SOS:n vaikeusaste vaihtelee lievästä palautuvasta sairaudesta vakavaan oireyhtymään, joka liittyy monielinten vajaatoimintaan (MOF) ja kuolemaan. Ennen defibrotidin käyttöönottoa vaikea SOS oli lähes yleisesti kuolemaan johtava, ja kuolleisuus oli lähes 100 % 100. päivänä allo-SCT:n jälkeen.

SOS/VOD-diagnoosi on kliininen, ja sitä tulee harkita jokaisella potilaalla, jolle on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto ja jolle kehittyy maksan toimintahäiriö. Potilailla, joilla on lievä tai keskivaikea sairaus, on kohtuullisen hyvät tulokset pelkällä tukihoidolla, kun taas ennuste on paljon huonompi vaikeassa SOS:ssä, jota esiintyy noin 25-30 prosentissa tapauksista.

Defibrotide on ainoa elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä hoito SOS:n hoitoon. Se on nyt hyväksytty käytettäväksi aikuisilla ja lapsilla, joilla on SOS, joilla on munuaisten tai keuhkojen vajaatoiminta HCT:n jälkeen. Standardihoito on 25 mg/kg/vrk jaettuna 4 annokseen 6,25 mg/kg 21 päivän ajan. Usein vasteet ovat kuitenkin reipasta ja täydellisiä monilla potilailla, joten on oletettu, että hoitoon reagoivilla potilailla tätä hoitokurssia voitaisiin lyhentää, koska riski aiheuttaa haittavaikutuksia, kuten hypotensio/shokki ja verenvuoto.

Tämä on avoin pilottitutkimus, jossa arvioidaan lyhennettyä 5 (21) päivän defibrotidihoitoa potilailla, joilla on vahvistettu SOS. Ensisijainen tulos on eloonjäämispäivä 100 verrattuna historiallisiin tietoihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Mary Lee
  • Puhelinnumero: 708-327-2241
  • Sähköposti: mlee@luc.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Rekrytointi
        • Loyola University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mary Lee, RN
          • Puhelinnumero: 708-327-2241
          • Sähköposti: mlee@luc.edu
        • Päätutkija:
          • Patrick Hagen, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joille tehtiin allogeeninen kantasolusiirto
  2. Ikä >/= 18 vuotta
  3. Diagnosoitu maksan SOS/VOD joko Baltimore Criteria tai Modified Seattle Criteria mukaan lukien enintään 60 päivää transplantaation jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Merkittävä hallitsematon verenvuoto
  2. Aikaisempi tai samanaikainen systeeminen t-PA
  3. Terapeuttisen hepariinin tai muiden antikoagulanttien samanaikainen käyttö (paitsi hepariinin käyttö keskusherkkyyden parantamiseksi)
  4. Hemodynaaminen epävakaus (> 1 puristusaine verenpaineen ylläpitämiseksi)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Defibrotidi
5 päivän defibrotidihoito normaaliannoksella 25 mg/kg/vrk jaettuna 4 annokseen 6,25 mg/kg. Jos ei CR:ssä päivään 5 mennessä, annetaan >/= 21 päivän ajan tai ilmoittautuvan lääkärin harkinnan mukaan.
Lääke: Defibrotidi
25 mg/kg/vrk jaettuna 4 annokseen 6,25 mg/kg, 2 tunnin infuusio annettuna 5 päivän ajan, ellei CR-hoitoa jatkettiin >/= 21 päivää tai osallistuvan lääkärin harkinnan mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Päivä 100 kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: 100 päivää
Arvioi 5 päivän defibrotidihoidon eloonjääminen 100. päivänä allogeenisten kantasolusiirtopotilaiden maksan SOS/VOD-hoidon yhteydessä raportoidussa kirjallisuudessa tavanomaiseen 21 päivän hoitoon verrattuna.
100 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen vastauspäivä 100
Aikaikkuna: 100 päivää
Arvioi täydellisen vasteen (CR) nopeudet maksan SOS/VOD:lle päiväksi +100, joka määritellään SOS/VOD:n dokumentointiin käytettyjen parametrien resoluutiona.
100 päivää
Täydellinen vastauspäivä 5
Aikaikkuna: 5 päivää
Arvioi täydellisen vasteen (CR) nopeudet maksan SOS/VOD:lle päivään +5 mennessä määritettynä SOS/VOD:n dokumentointiin käytettyjen parametrien resoluutiolla.
5 päivää
Täydellinen vastauspäivä 30
Aikaikkuna: 30 päivää
Arvioi täydellisen vasteen (CR) nopeudet maksan SOS/VOD:lle päivään +30 mennessä määritettynä SOS/VOD:n dokumentointiin käytettyjen parametrien resoluutiolla.
30 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Loyola University

Tutkijat

  • Päätutkija: Patrick A Hagen, MD, Loyola University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 11. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. elokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 212665

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Luuydinsiirron komplikaatiot

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa