간 SOS/VOD에 대한 5일 Defibrotide 치료
간 SOS/VOD에 대한 5일 Defibrotide 치료의 효능을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
정현파 폐쇄 증후군(SOS)은 13.7%의 보고된 평균 발생률을 가지며 감소된 강도의 컨디셔닝 요법을 받는 사람들 사이에서도 약 9%입니다. SOS는 고통스러운 간비대, 황달, 복수, 체액 저류 및 체중 증가를 특징으로 하는 임상 증후군입니다. 발병은 일반적으로 줄기 세포 주입 후 35일 이전입니다. SOS는 가벼운 가역성 질환에서 다기관 부전(MOF) 및 사망과 관련된 중증 증후군에 이르기까지 심각도 범위가 다양합니다. defibrotide를 도입하기 전에 심한 SOS는 allo-SCT 후 100일까지 사망률이 100%에 가까워 거의 보편적으로 치명적이었습니다.
SOS/VOD의 진단은 임상적이며 조혈 줄기 세포 이식을 받고 간 기능 장애가 발생한 모든 환자에서 고려해야 합니다. 경미하거나 중간 정도의 질병을 가진 환자는 지지 요법만으로 상당히 좋은 결과를 보이는 반면, 예후는 약 25-30%의 사례에서 발생하는 심각한 SOS에서 훨씬 더 나쁩니다.
Defibrotide는 SOS 치료를 위해 FDA에서 승인한 유일한 치료법입니다. 현재 HCT 후 신장 또는 폐 기능 장애가 있는 SOS가 있는 성인 및 어린이에게 사용하도록 승인되었습니다. 표준 치료는 21일 동안 6.25mg/kg의 4분할 용량으로 25mg/kg/일입니다. 그러나 반응은 종종 많은 환자에서 활발하고 완전하므로 반응하는 환자에서 이 치료 과정은 저혈압/쇼크 및 출혈과 같은 부작용의 위험을 감안할 때 단축될 수 있다고 가정되었습니다.
이것은 SOS가 확인된 환자에서 defibrotide의 약식 5일 과정(21일과 비교)을 평가하는 오픈 라벨 파일럿 연구입니다. 주요 결과는 과거 데이터와 비교한 100일 생존입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Patrick A Hagen, MD, MPH
- 전화번호: 708-327-3157
- 이메일: patrick.hagen@lumc.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Mary Lee
- 전화번호: 708-327-2241
- 이메일: mlee@luc.edu
연구 장소
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Illinois
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Maywood, Illinois, 미국, 60153
- 모병
- Loyola University Medical Center
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연락하다:
- Mary Lee, RN
- 전화번호: 708-327-2241
- 이메일: mlee@luc.edu
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수석 연구원:
- Patrick Hagen, MD
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연락하다:
- Patrick A Hagen, MD
- 전화번호: 708-327-3157
- 이메일: patrick.hagen@lumc.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 동종 줄기세포 이식을 받은 환자
- 나이 >/= 18세
- 이식 후 최대 60일을 포함하여 볼티모어 기준 또는 수정된 시애틀 기준에 의해 진단된 간 SOS/VOD.
제외 기준:
- 통제되지 않는 상당한 출혈
- 이전 또는 동시 전신 t-PA
- 치료용 헤파린 또는 기타 항응고제의 병용(중추 접근 개통을 위한 헤파린 사용 제외)
- 혈역학적 불안정성(혈압을 유지하기 위한 >1 압력 유지)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 섬유소 제거제
6.25mg/kg의 4회 분할 용량으로 25mg/kg/일의 표준 용량으로 5일 과정의 섬유소 제거제.
5일까지 CR이 아닌 경우 >/= 21일 동안 또는 등록 의사의 재량에 따라 제공됩니다.
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6.25mg/kg의 4회 분할 용량으로 25mg/kg/일, 5일 동안 2시간 주입, CR 치료가 아닌 경우 >/= 21일 동안 또는 등록 의사의 재량에 따라 계속.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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100일 전체 생존
기간: 100일
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보고된 문헌에서 표준 21일 치료와 비교하여 동종이계 줄기 세포 이식 환자에서 간 SOS/VOD에 대한 5일 섬유소제거제 치료의 100일 생존을 평가합니다.
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100일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답완료 100일
기간: 100일
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SOS/VOD를 문서화하는 데 사용되는 매개변수의 해상도로 정의된 +100일까지 간 SOS/VOD에 대한 완전 반응(CR) 비율을 평가합니다.
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100일
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완전한 응답일 5
기간: 5 일
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SOS/VOD를 문서화하는 데 사용되는 매개변수의 해상도로 정의된 대로 +5일까지 간 SOS/VOD에 대한 완전 반응(CR) 비율을 평가합니다.
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5 일
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응답완료 30일
기간: 30 일
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SOS/VOD를 문서화하는 데 사용되는 매개변수의 해상도로 정의된 대로 +30일까지 간 SOS/VOD에 대한 완전 반응(CR) 비율을 평가합니다.
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30 일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Patrick A Hagen, MD, Loyola University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 212665
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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