Traitement défibrotide de 5 jours pour le SOS/VOD hépatique
Étude ouverte de phase II pour évaluer l'efficacité d'un traitement par défibrotide de 5 jours pour le SOS/MVO hépatique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le syndrome obstructif sinusoïdal (SOS) a une incidence moyenne rapportée de 13,7 % et même parmi ceux qui subissent des régimes de conditionnement à intensité réduite, il est d'environ 9 %. Le SOS est un syndrome clinique caractérisé par une hépatomégalie douloureuse, un ictère, une ascite, une rétention hydrique et une prise de poids. Le début est généralement avant le jour 35 après la perfusion de cellules souches. La gravité du SOS varie d'une maladie bénigne réversible à un syndrome grave associé à une défaillance multiviscérale (MOF) et à la mort. Avant l'introduction du défibrotide, le SOS sévère était presque universellement mortel avec un taux de mortalité approchant les 100 % au jour 100 après l'allo-SCT.
Le diagnostic de SOS/VOD est clinique et doit être envisagé chez tout patient ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques et développant un dysfonctionnement hépatique. Les patients atteints d'une maladie légère ou modérée ont des résultats raisonnablement bons avec un traitement de soutien seul, tandis qu'en revanche, le pronostic est bien pire dans le SOS sévère qui survient dans environ 25 à 30 % des cas.
Le défibrotide est le seul traitement approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour traiter le SOS. Il est maintenant approuvé pour une utilisation chez les adultes et les enfants atteints de SOS avec un dysfonctionnement rénal ou pulmonaire après HCT. Le traitement standard est de 25 mg/kg/jour à diviser en 4 prises de 6,25 mg/kg pendant 21 jours. Cependant, les réponses sont souvent rapides et complètes chez de nombreux patients, il a donc été postulé que chez les patients répondeurs, ce traitement pourrait être abrégé compte tenu du risque d'événements indésirables tels qu'hypotension/choc et hémorragie.
Il s'agit d'une étude pilote en ouvert évaluant une cure abrégée de 5 (par rapport à 21) jours de défibrotide chez des patients atteints de SOS confirmé. Le critère de jugement principal est la survie au jour 100 par rapport aux données historiques.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Patrick A Hagen, MD, MPH
- Numéro de téléphone: 708-327-3157
- E-mail: patrick.hagen@lumc.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Mary Lee
- Numéro de téléphone: 708-327-2241
- E-mail: mlee@luc.edu
Lieux d'étude
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Illinois
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Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
- Recrutement
- Loyola University Medical Center
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Contact:
- Mary Lee, RN
- Numéro de téléphone: 708-327-2241
- E-mail: mlee@luc.edu
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Chercheur principal:
- Patrick Hagen, MD
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Contact:
- Patrick A Hagen, MD
- Numéro de téléphone: 708-327-3157
- E-mail: patrick.hagen@lumc.edu
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients ayant subi une allogreffe de cellules souches
- Âge >/= 18 ans
- SOS/VOD hépatique diagnostiqué selon les critères de Baltimore ou les critères de Seattle modifiés, y compris jusqu'à 60 jours après la transplantation.
Critère d'exclusion:
- Saignement important incontrôlé
- t-PA systémique antérieur ou simultané
- Utilisation concomitante d'héparine thérapeutique ou d'autres anticoagulants (sauf utilisation d'héparine pour la perméabilité de l'accès central)
- Instabilité hémodynamique (>1 agent presseur pour maintenir la tension artérielle)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Défibrotide
Cure de 5 jours de défibrotide à la dose standard de 25 mg/kg/jour en 4 doses fractionnées de 6,25 mg/kg.
S'il n'est pas en RC au jour 5, sera administré pendant >/= 21 jours ou à la discrétion du médecin recruteur.
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25 mg/kg/jour en 4 doses fractionnées de 6,25 mg/kg, perfusion de 2 h administrée pendant 5 jours, si le traitement n'est pas en RC poursuivi pendant >/= 21 jours ou à la discrétion du médecin traitant.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie globale au jour 100
Délai: 100 jours
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Évaluer la survie au jour 100 d'un traitement de 5 jours par le défibrotide pour le SOS/VOD hépatique chez les patients transplantés allogéniques de cellules souches par rapport au traitement standard de 21 jours dans la littérature rapportée.
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100 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse complète jour 100
Délai: 100 jours
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Évaluer les taux de réponse complète (RC) pour le SOS/VOD hépatique par jour +100 défini comme la résolution des paramètres utilisés pour documenter le SOS/VOD.
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100 jours
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Réponse complète jour 5
Délai: 5 jours
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Évaluer les taux de réponse complète (CR) pour le SOS/VOD hépatique au jour +5, tel que défini par la résolution des paramètres utilisés pour documenter le SOS/VOD.
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5 jours
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Réponse complète jour 30
Délai: 30 jours
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Évaluer les taux de réponse complète (RC) pour le SOS/VOD hépatique au jour + 30, tel que défini par la résolution des paramètres utilisés pour documenter le SOS/VOD.
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30 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Patrick A Hagen, MD, Loyola University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 212665
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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