Tratamento de 5 dias com defibrotida para SOS/VOD hepático
Estudo aberto de fase II para avaliar a eficácia do tratamento de 5 dias com defibrotida para SOS/VOD hepático
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A síndrome obstrutiva sinusoidal (SOS) tem uma incidência média relatada de 13,7% e, mesmo entre aqueles submetidos a regimes de condicionamento de intensidade reduzida, é de aproximadamente 9%. SOS é uma síndrome clínica caracterizada por hepatomegalia dolorosa, icterícia, ascite, retenção hídrica e ganho de peso. O início é geralmente antes do dia 35 após a infusão de células-tronco. SOS varia em gravidade de uma doença reversível leve a uma síndrome grave associada à falência de múltiplos órgãos (MOF) e morte. Antes da introdução da defibrotida, SOS grave era quase universalmente fatal, com uma taxa de mortalidade próxima de 100% no dia 100 após alo-SCT.
O diagnóstico de SOS/VOD é clínico e deve ser considerado em qualquer paciente submetido a transplante de células-tronco hematopoiéticas e que desenvolva disfunção hepática. Pacientes com doença leve ou moderada têm resultados razoavelmente bons apenas com terapia de suporte, enquanto, em contraste, o prognóstico é muito pior na SOS grave, que ocorre em cerca de 25 a 30% dos casos.
A defibrotida é a única terapia aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) para tratar a SOS. Agora está aprovado para uso em adultos e crianças com SOS com disfunção renal ou pulmonar após TCH. O tratamento padrão é de 25 mg/kg/dia em 4 doses fracionadas de 6,25 mg/kg por 21 dias. No entanto, as respostas são frequentemente rápidas e completas em muitos pacientes, portanto, postulou-se que, em pacientes que respondem, esse curso de tratamento pode ser abreviado devido ao risco de eventos adversos, como hipotensão/choque e hemorragia.
Este é um estudo piloto aberto avaliando um curso abreviado de 5 (em comparação com 21) dias de defibrotida em pacientes com SOS confirmado. O desfecho primário é a sobrevida no dia 100 em comparação com os dados históricos.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Patrick A Hagen, MD, MPH
- Número de telefone: 708-327-3157
- E-mail: patrick.hagen@lumc.edu
Estude backup de contato
- Nome: Mary Lee
- Número de telefone: 708-327-2241
- E-mail: mlee@luc.edu
Locais de estudo
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Illinois
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Recrutamento
- Loyola University Medical Center
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Contato:
- Mary Lee, RN
- Número de telefone: 708-327-2241
- E-mail: mlee@luc.edu
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Investigador principal:
- Patrick Hagen, MD
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Contato:
- Patrick A Hagen, MD
- Número de telefone: 708-327-3157
- E-mail: patrick.hagen@lumc.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes submetidos a transplante alogênico de células-tronco
- Idade >/= 18 anos
- SOS/VOD hepáticos diagnosticados pelos Critérios de Baltimore ou Critérios de Seattle Modificados, incluindo até 60 dias após o transplante.
Critério de exclusão:
- Sangramento descontrolado significativo
- t-PA sistêmico anterior ou concomitante
- Uso concomitante de heparina terapêutica ou outros anticoagulantes (exceto uso de heparina para desobstrução de acesso central)
- Instabilidade hemodinâmica (>1 agente pressor para manter a pressão arterial)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Defibrotida
Curso de 5 dias de defibrotida na dosagem padrão de 25 mg/kg/dia em 4 doses divididas de 6,25 mg/kg.
Se não estiver em CR no dia 5, será administrado por >/= 21 dias ou a critério do médico inscrito.
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25 mg/kg/dia em 4 doses divididas de 6,25 mg/kg, infusão de 2 h administrada por 5 dias, se não estiver em tratamento CR continuado por >/= 21 dias ou a critério do médico responsável.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dia 100 sobrevida global
Prazo: 100 dias
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Avaliar a sobrevida no dia 100 do tratamento de 5 dias com defibrotida para SOS/VOD hepática em pacientes com transplante de células-tronco alogênicas em comparação com o tratamento padrão de 21 dias na literatura relatada.
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100 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta completa dia 100
Prazo: 100 dias
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Avalie as taxas de resposta completa (CR) para SOS/VOD hepático no dia +100 definido como resolução dos parâmetros usados para documentar SOS/VOD.
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100 dias
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Resposta completa dia 5
Prazo: 5 dias
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Avalie as taxas de resposta completa (CR) para SOS/VOD hepático no dia +5, conforme definido pela resolução dos parâmetros usados para documentar SOS/VOD.
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5 dias
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Resposta completa dia 30
Prazo: 30 dias
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Avalie as taxas de resposta completa (CR) para SOS/VOD hepático no dia +30, conforme definido pela resolução dos parâmetros usados para documentar SOS/VOD.
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Patrick A Hagen, MD, Loyola University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 212665
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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