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5-tägige Defibrotid-Behandlung für hepatisches SOS/VOD

22. April 2021 aktualisiert von: Hagen, Patrick A, Loyola University

Open-Label-Studie der Phase II zur Bewertung der Wirksamkeit einer 5-tägigen Defibrotid-Behandlung bei hepatischem SOS/VOD

Das sinusoidale Obstruktionssyndrom (SOS), auch als hepatische Venenverschlusskrankheit (VOD) bezeichnet, ist eine seltene, aber schwerwiegende Komplikation der allogenen Stammzelltransplantation (allo-SCT). Defibrotide ist die einzige von der FDA zugelassene Therapie zur Behandlung von SOS und hat deutlich verbesserte Ergebnisse. Bei frühzeitiger Anwendung verbessern sich die SOS-Symptome oft schnell und es kann ein verkürzter Verlauf angewendet werden. Diese Studie befasst sich mit einer verkürzten 5-tägigen Behandlung mit Defibrotid bei Patienten mit vollständigem Ansprechen auf die Therapie, wobei das primäre Ergebnis das Gesamtüberleben von Tag 100 im Vergleich zu den Daten aus der Anamnese ist.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das sinusoidale obstruktive Syndrom (SOS) hat eine gemeldete mittlere Inzidenz von 13,7 % und selbst unter denjenigen, die sich einer Konditionierung mit reduzierter Intensität unterziehen, liegt sie bei etwa 9 %. SOS ist ein klinisches Syndrom, das durch schmerzhafte Hepatomegalie, Gelbsucht, Aszites, Flüssigkeitsretention und Gewichtszunahme gekennzeichnet ist. Der Beginn liegt in der Regel vor dem 35. Tag nach der Stammzelleninfusion. Der Schweregrad von SOS reicht von einer leichten reversiblen Erkrankung bis zu einem schweren Syndrom, das mit Multiorganversagen (MOF) und Tod einhergeht. Vor der Einführung von Defibrotid war schweres SOS fast immer tödlich, mit einer Sterblichkeitsrate von nahezu 100 % am 100. Tag nach allo-SCT.

Die Diagnose von SOS/VOD ist klinisch und sollte bei jedem Patienten in Betracht gezogen werden, der sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen hat und eine Leberfunktionsstörung entwickelt. Patienten mit leichter oder mittelschwerer Erkrankung haben mit einer unterstützenden Therapie allein recht gute Ergebnisse, während die Prognose bei schwerem SOS, das in etwa 25-30 % der Fälle auftritt, viel schlechter ist.

Defibrotide ist die einzige von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Therapie zur Behandlung von SOS. Es ist jetzt für die Anwendung bei Erwachsenen und Kindern mit SOS mit Nieren- oder Lungenfunktionsstörung nach HCT zugelassen. Die Standardbehandlung beträgt 25 mg/kg/Tag in 4 aufgeteilten Dosen von 6,25 mg/kg für 21 Tage. Das Ansprechen ist jedoch bei vielen Patienten häufig rasch und vollständig, weshalb postuliert wurde, dass dieser Behandlungsverlauf bei ansprechenden Patienten angesichts des Risikos für unerwünschte Ereignisse wie Hypotonie/Schock und Blutung abgekürzt werden könnte.

Dies ist eine offene Pilotstudie zur Bewertung einer verkürzten 5-tägigen (im Vergleich zu 21-tägigen) Behandlung mit Defibrotid bei Patienten mit bestätigtem SOS. Das primäre Ergebnis ist das Überleben an Tag 100 im Vergleich zu historischen Daten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Mary Lee
  • Telefonnummer: 708-327-2241
  • E-Mail: mlee@luc.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Rekrutierung
        • Loyola University Medical Center
        • Kontakt:
          • Mary Lee, RN
          • Telefonnummer: 708-327-2241
          • E-Mail: mlee@luc.edu
        • Hauptermittler:
          • Patrick Hagen, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, die sich einer allogenen Stammzelltransplantation unterzogen haben
  2. Alter >/= 18 Jahre
  3. Diagnostizierter hepatischer SOS/VOD entweder nach Baltimore-Kriterien oder modifizierten Seattle-Kriterien, einschließlich bis zu 60 Tage nach der Transplantation.

Ausschlusskriterien:

  1. Signifikante unkontrollierte Blutungen
  2. Vorheriger oder gleichzeitiger systemischer t-PA
  3. Gleichzeitige Anwendung von therapeutischem Heparin oder anderen Antikoagulanzien (außer der Anwendung von Heparin zur Durchgängigkeit des zentralen Zugangs)
  4. Hämodynamische Instabilität (>1 blutdrucksteigerndes Mittel zur Aufrechterhaltung des Blutdrucks)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Defibrotid
5-tägige Behandlung mit Defibrotid in einer Standarddosierung von 25 mg/kg/Tag in 4 aufgeteilten Dosen von 6,25 mg/kg. Wenn bis zum 5. Tag keine CR vorliegt, wird es für >/= 21 Tage oder nach Ermessen des einschreibenden Arztes gegeben.
Arzneimittel: Defibrotid
25 mg/kg/Tag in 4 aufgeteilten Dosen von 6,25 mg/kg, 2-stündige Infusion, gegeben für 5 Tage, falls keine CR-Behandlung fortgesetzt für >/= 21 Tage oder nach Ermessen des einschreibenden Arztes.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tag 100 Gesamtüberleben
Zeitfenster: 100 Tage
Bewertung des Überlebens an Tag 100 einer 5-tägigen Defibrotid-Behandlung für hepatisches SOS/VOD bei allogenen Stammzelltransplantationspatienten im Vergleich zu einer 21-tägigen Standardbehandlung in der berichteten Literatur.
100 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständiges Ansprechen Tag 100
Zeitfenster: 100 Tage
Bewerten Sie die Raten des vollständigen Ansprechens (CR) für Leber-SOS/VOD bis zum Tag +100, definiert als Auflösung der Parameter, die zum Dokumentieren von SOS/VOD verwendet werden.
100 Tage
Vollständiges Ansprechen Tag 5
Zeitfenster: 5 Tage
Bewerten Sie die Raten des vollständigen Ansprechens (CR) für hepatisches SOS/VOD bis zum Tag +5, wie durch die Auflösung der Parameter definiert, die zum Dokumentieren von SOS/VOD verwendet werden.
5 Tage
Vollständiges Ansprechen Tag 30
Zeitfenster: 30 Tage
Bewerten Sie die Raten des vollständigen Ansprechens (CR) für hepatisches SOS/VOD bis zum Tag +30, wie durch die Auflösung der Parameter definiert, die zum Dokumentieren von SOS/VOD verwendet werden.
30 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Loyola University

Ermittler

  • Hauptermittler: Patrick A Hagen, MD, Loyola University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. März 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 212665

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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