5-дневное лечение дефибротидом печени SOS/VOD
Открытое исследование фазы II для оценки эффективности 5-дневного лечения дефибротидом при SOS/VOD в печени
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Синусоидальный обструктивный синдром (SOS) имеет зарегистрированную среднюю заболеваемость 13,7%, и даже среди тех, кто подвергается режимам кондиционирования с пониженной интенсивностью, составляет примерно 9%. SOS представляет собой клинический синдром, характеризующийся болезненной гепатомегалией, желтухой, асцитом, задержкой жидкости и увеличением массы тела. Начало обычно наступает до 35-го дня после инфузии стволовых клеток. SOS варьируется по степени тяжести от легкого обратимого заболевания до тяжелого синдрома, связанного с полиорганной недостаточностью (MOF) и смертью. До введения дефибротида тяжелый СОС почти всегда приводил к летальному исходу, а уровень смертности приближался к 100% к 100-му дню после алло-ТСК.
Диагноз SOS/VOD является клиническим и должен рассматриваться у любого пациента, перенесшего трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток и у которого развилась дисфункция печени. Пациенты с легким или умеренным заболеванием имеют достаточно хорошие результаты только при поддерживающей терапии, в то время как, напротив, прогноз намного хуже при тяжелом СОС, который встречается примерно в 25-30% случаев.
Дефибротид является единственным одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) препаратом для лечения SOS. В настоящее время он одобрен для использования у взрослых и детей с SOS с почечной или легочной дисфункцией после HCT. Стандартное лечение составляет 25 мг/кг/сут в 4 приема по 6,25 мг/кг в течение 21 дня. Тем не менее, ответы часто бывают быстрыми и полными у многих пациентов, поэтому было постулировано, что у пациентов, отвечающих на лечение, этот курс лечения может быть сокращен, учитывая риск побочных эффектов, таких как гипотензия/шок и кровотечение.
Это открытое пилотное исследование, в котором оценивается сокращенный 5-дневный курс дефибротида (по сравнению с 21) у пациентов с подтвержденным СОС. Первичным результатом является выживаемость на 100-й день по сравнению с историческими данными.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Patrick A Hagen, MD, MPH
- Номер телефона: 708-327-3157
- Электронная почта: patrick.hagen@lumc.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Mary Lee
- Номер телефона: 708-327-2241
- Электронная почта: mlee@luc.edu
Места учебы
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Соединенные Штаты, 60153
- Рекрутинг
- Loyola University Medical Center
-
Контакт:
- Mary Lee, RN
- Номер телефона: 708-327-2241
- Электронная почта: mlee@luc.edu
-
Главный следователь:
- Patrick Hagen, MD
-
Контакт:
- Patrick A Hagen, MD
- Номер телефона: 708-327-3157
- Электронная почта: patrick.hagen@lumc.edu
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, перенесшие аллогенную трансплантацию стволовых клеток
- Возраст >/= 18 лет
- Диагноз SOS/VOD в печени по Балтиморским критериям или модифицированным Сиэтлским критериям, включая до 60 дней после трансплантации.
Критерий исключения:
- Значительное неконтролируемое кровотечение
- Предшествующий или одновременный системный t-PA
- Одновременное применение терапевтического гепарина или других антикоагулянтов (за исключением применения гепарина для обеспечения проходимости центрального доступа)
- Гемодинамическая нестабильность (>1 вазопрессор для поддержания артериального давления)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дефибротид
5-дневный курс дефибротида в стандартной дозе 25 мг/кг/сут в 4 приема по 6,25 мг/кг.
Если не в CR к 5-му дню, будет предоставлен на >/= 21 день или по усмотрению лечащего врача.
|
25 мг/кг/день в 4 приема по 6,25 мг/кг, 2-часовая инфузия в течение 5 дней, если нет CR, лечение продолжают в течение >/= 21 дня или по усмотрению лечащего врача.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость на 100-й день
Временное ограничение: 100 дней
|
Оценить выживаемость на 100-й день 5-дневного лечения дефибротидом по поводу SOS/VOD в печени у пациентов с аллогенной трансплантацией стволовых клеток по сравнению со стандартным 21-дневным лечением, описанным в литературе.
|
100 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Полный ответ день 100
Временное ограничение: 100 дней
|
Оценить частоту полного ответа (ПО) для SOS/VOD в печени на день +100, определяемый как разрешение параметров, используемых для документирования SOS/VOD.
|
100 дней
|
|
Полный ответ день 5
Временное ограничение: 5 дней
|
Оцените показатели полного ответа (CR) для SOS/VOD в печени к дню +5, как определено разрешением параметров, используемых для документирования SOS/VOD.
|
5 дней
|
|
Полный ответ день 30
Временное ограничение: 30 дней
|
Оцените частоту полного ответа (CR) для SOS/VOD в печени к дню +30, как определено разрешением параметров, используемых для документирования SOS/VOD.
|
30 дней
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Patrick A Hagen, MD, Loyola University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 212665
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .