Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

5denní léčba defibrotidem pro jaterní SOS/VOD

22. dubna 2021 aktualizováno: Hagen, Patrick A, Loyola University

Otevřená studie fáze II k posouzení účinnosti 5denní léčby defibrotidem pro jaterní SOS/VOD

Syndrom sinusoidální obstrukce (SOS), také označovaný jako jaterní venookluzivní onemocnění (VOD), je vzácnou, ale závažnou komplikací alogenní transplantace kmenových buněk (allo-SCT). Defibrotid je jedinou terapií schválenou FDA k léčbě SOS a má výrazně zlepšené výsledky. Při včasné aplikaci se symptomy SOS často rychle upraví a lze aplikovat zkrácený průběh. Tato studie se zaměřuje na zkrácený 5denní cyklus defibrotidu u pacientů s kompletní odpovědí na terapii s primárním výsledkem 100. dne celkového přežití ve srovnání s údaji v anamnéze.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sinusoidální obstrukční syndrom (SOS) má hlášenou průměrnou incidenci 13,7 % a dokonce i mezi těmi, kteří podstupují kondiční režimy se sníženou intenzitou, je přibližně 9 %. SOS je klinický syndrom charakterizovaný bolestivou hepatomegalií, žloutenkou, ascitem, zadržováním tekutin a přibíráním na váze. Nástup je obvykle před 35. dnem po infuzi kmenových buněk. Závažnost SOS se pohybuje od mírného reverzibilního onemocnění až po těžký syndrom spojený s multiorgánovým selháním (MOF) a smrtí. Před zavedením defibrotidu bylo těžké SOS téměř všeobecně fatální s úmrtností blížící se 100 % do 100. dne po allo-SCT.

Diagnóza SOS/VOD je klinická a měla by být zvážena u každého pacienta, který podstoupil transplantaci hematopoetických kmenových buněk a rozvine se u něj jaterní dysfunkce. Pacienti s mírným nebo středně těžkým onemocněním mají přiměřeně dobré výsledky při samotné podpůrné léčbě, zatímco prognóza je mnohem horší u těžkého SOS, který se vyskytuje asi u 25–30 % případů.

Defibrotid je jedinou zavedenou terapií schválenou Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) k léčbě SOS. Nyní je schválen pro použití u dospělých a dětí se SOS s renální nebo plicní dysfunkcí po HCT. Standardní léčba je 25 mg/kg/den ve 4 dílčích dávkách po 6,25 mg/kg po dobu 21 dnů. Odpovědi jsou však u mnoha pacientů často rychlé a úplné, a proto se předpokládá, že u odpovídajících pacientů by tento léčebný cyklus mohl být zkrácen vzhledem k riziku nežádoucích účinků, jako je hypotenze/šok a krvácení.

Toto je otevřená pilotní studie hodnotící zkrácenou 5denní (ve srovnání s 21) denní kúrou defibrotidu u pacientů s potvrzeným SOS. Primárním výsledkem je přežití 100. den ve srovnání s historickými údaji.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Mary Lee
  • Telefonní číslo: 708-327-2241
  • E-mail: mlee@luc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Nábor
        • Loyola University Medical Center
        • Kontakt:
          • Mary Lee, RN
          • Telefonní číslo: 708-327-2241
          • E-mail: mlee@luc.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Patrick Hagen, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk
  2. Věk >/= 18 let
  3. Diagnostikované jaterní SOS/VOD buď podle Baltimorských kritérií, nebo Modifikovaných Seattleských kritérií, včetně až 60 dnů po transplantaci.

Kritéria vyloučení:

  1. Významné nekontrolované krvácení
  2. Předcházející nebo souběžná systémová t-PA
  3. Současné užívání terapeutického heparinu nebo jiných antikoagulancií (kromě použití heparinu pro průchodnost centrálního přístupu)
  4. Hemodynamická nestabilita (>1 tlakový přípravek k udržení krevního tlaku)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Defibrotid
5denní kúra defibrotidu při standardním dávkování 25 mg/kg/den ve 4 dílčích dávkách po 6,25 mg/kg. Pokud nebude v ČR do 5. dne, bude podáván po dobu >/= 21 dnů nebo dle uvážení zařazujícího lékaře.
Lék: Defibrotid
25 mg/kg/den ve 4 dílčích dávkách po 6,25 mg/kg, 2hodinová infuze podávaná po dobu 5 dnů, pokud není v CR léčba pokračuje >/= 21 dnů nebo podle uvážení zařazujícího lékaře.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Den 100 celkové přežití
Časové okno: 100 dní
Zhodnoťte přežití 100. dne 5denní léčby defibrotidem pro jaterní SOS/VOD u pacientů s alogenní transplantací kmenových buněk ve srovnání se standardní 21denní léčbou v publikované literatuře.
100 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní den odezvy 100
Časové okno: 100 dní
Posuďte míru kompletní odpovědi (CR) pro jaterní SOS/VOD ve dnech +100 definovaných jako rozlišení parametrů použitých k dokumentaci SOS/VOD.
100 dní
Kompletní odpověď den 5
Časové okno: 5 dní
Posuďte míru kompletní odpovědi (CR) pro jaterní SOS/VOD do dne +5, jak je definováno rozlišením parametrů použitých k dokumentaci SOS/VOD.
5 dní
Kompletní odpověď den 30
Časové okno: 30 dní
Posuďte míru kompletní odpovědi (CR) pro jaterní SOS/VOD do dne +30, jak je definováno rozlišením parametrů použitých k dokumentaci SOS/VOD.
30 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Loyola University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick A Hagen, MD, Loyola University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. března 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. května 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 212665

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Defibrotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit