5 napos defibrotid kezelés a máj SOS/VOD kezelésére
Fázisú nyílt vizsgálat a máj SOS/VOD 5 napos defibrotid-kezelésének hatékonyságának felmérésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A szinuszos obstruktív szindróma (SOS) átlagos előfordulási gyakorisága 13,7%, és még a csökkentett intenzitású kondicionáló kezeléseken átesettek körében is körülbelül 9%. Az SOS egy klinikai szindróma, amelyet fájdalmas hepatomegalia, sárgaság, ascites, folyadékretenció és súlygyarapodás jellemez. Általában az őssejt-infúziót követő 35. napon kezdődik. Az SOS súlyossága az enyhe reverzibilis betegségtől a többszervi elégtelenséggel (MOF) és halállal összefüggő súlyos szindrómáig terjed. A defibrotid bevezetése előtt a súlyos SOS szinte általánosan végzetes volt, az allo-SCT utáni 100. napon a halálozási arány megközelítette a 100%-ot.
Az SOS/VOD diagnózisa klinikai jellegű, és minden olyan betegnél mérlegelni kell, akinél hematopoetikus őssejt-transzplantáción esett át, és májműködési zavar alakul ki. Az enyhe vagy közepesen súlyos betegségben szenvedő betegek csak szupportív terápiával jó eredményeket értek el, míg a prognózis sokkal rosszabb súlyos SOS esetén, amely az esetek 25-30%-ában fordul elő.
A defibrotid az egyetlen, a Food and Drug Administration (FDA) által jóváhagyott terápia az SOS kezelésére. Mostantól a HCT-t követően vese- vagy tüdőműködési zavarban szenvedő SOS-ben szenvedő felnőttek és gyermekek számára engedélyezett. A standard kezelés 25 mg/ttkg/nap 4 6,25 mg/ttkg dózisban 21 napon keresztül. Azonban sok betegnél a válaszok gyakran élénkek és teljesek, ezért azt feltételezték, hogy a reagáló betegeknél ez a kezelési folyamat lerövidíthető, tekintettel a nemkívánatos események, például a hipotenzió/sokk és a vérzés kockázatára.
Ez egy nyílt elrendezésű kísérleti vizsgálat, amely egy rövidített, 5 (21) napos defibrotid kezelést értékelt olyan betegeknél, akiknél megerősített SOS-ben szenvedtek. Az elsődleges eredmény a 100. napi túlélés a korábbi adatokhoz képest.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Patrick A Hagen, MD, MPH
- Telefonszám: 708-327-3157
- E-mail: patrick.hagen@lumc.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Mary Lee
- Telefonszám: 708-327-2241
- E-mail: mlee@luc.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
- Toborzás
- Loyola University Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Mary Lee, RN
- Telefonszám: 708-327-2241
- E-mail: mlee@luc.edu
-
Kutatásvezető:
- Patrick Hagen, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Patrick A Hagen, MD
- Telefonszám: 708-327-3157
- E-mail: patrick.hagen@lumc.edu
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Allogén őssejt-transzplantáción átesett betegek
- Életkor >/= 18 év
- Diagnosztizált máj SOS/VOD Baltimore-kritériumok vagy Módosított Seattle-kritériumok alapján, beleértve a transzplantációt követő 60 napig.
Kizárási kritériumok:
- Jelentős kontrollálatlan vérzés
- Korábbi vagy egyidejű szisztémás t-PA
- Terápiás heparin vagy más antikoagulánsok egyidejű alkalmazása (kivéve a heparin használatát a központi hozzáférés biztosítására)
- Hemodinamikai instabilitás (>1 nyomás a vérnyomás fenntartásához)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Defibrotid
5 napos defibrotid kúra standard 25 mg/ttkg/nap adaggal, 4 6,25 mg/ttkg adagra osztva.
Ha az 5. napon nincs CR-ben, >/= 21 napig adják, vagy a beiratkozó orvos döntése alapján.
|
25 mg/ttkg/nap 4 6,25 mg/ttkg-os adagban, 2 órás infúzióban, 5 napon keresztül, ha nem CR-ben a kezelést >/= 21 napig folytatták, vagy a beiratkozó orvos döntése szerint.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
100. nap teljes túlélés
Időkeret: 100 nap
|
Értékelje a máj SOS/VOD 5 napos defibrotid-kezelésének 100. napi túlélését allogén őssejt-transzplantált betegeknél, összehasonlítva a szakirodalomban szereplő standard 21 napos kezeléssel.
|
100 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes válasz 100. nap
Időkeret: 100 nap
|
Értékelje a hepatikus SOS/VOD teljes válaszarányát (CR) a +100. napon, amely az SOS/VOD dokumentálásához használt paraméterek felbontásaként definiálható.
|
100 nap
|
|
Teljes válaszadás 5. nap
Időkeret: 5 nap
|
Értékelje a máj SOS/VOD teljes válaszarányát (CR) a +5. napon, az SOS/VOD dokumentálására használt paraméterek felbontása szerint.
|
5 nap
|
|
Teljes válaszadás napja 30
Időkeret: 30 nap
|
Értékelje a hepatikus SOS/VOD teljes válaszarányát (CR) a +30. napig, az SOS/VOD dokumentálására használt paraméterek felbontása szerint.
|
30 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Patrick A Hagen, MD, Loyola University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 212665
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .