用于肝脏 SOS/VOD 的 5 天去纤维多核苷酸治疗
评估 5 天去纤维多核苷酸治疗肝脏 SOS/VOD 疗效的 II 期开放标签研究
研究概览
详细说明
据报道，正弦波阻塞综合征 (SOS) 的平均发病率为 13.7%，即使在那些接受低强度调节方案的患者中，发病率也约为 9%。 SOS 是一种以疼痛性肝肿大、黄疸、腹水、体液潴留和体重增加为特征的临床综合征。 发病通常在干细胞输注后第 35 天之前。 SOS 的严重程度从轻度可逆疾病到与多器官衰竭 (MOF) 和死亡相关的严重综合征不等。 在引入去纤维蛋白多核苷酸之前，严重的 SOS 几乎是普遍致命的，到 allo-SCT 后第 100 天死亡率接近 100%。
SOS/VOD 的诊断是临床的，任何接受过造血干细胞移植并出现肝功能障碍的患者都应考虑这一诊断。 患有轻度或中度疾病的患者仅通过支持疗法即可获得相当好的结果，而相比之下，重度 SOS 的预后要差得多，发生率约为 25-30%。
去纤维多核苷酸是唯一经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗 SOS 的疗法。 它现在被批准用于 HCT 后伴有肾或肺功能障碍的 SOS 成人和儿童。 标准治疗是 25 mg/kg/天，分 4 次，每次 6.25 mg/kg，持续 21 天。 然而，许多患者的反应通常是快速和完全的，因此假设在有反应的患者中，考虑到低血压/休克和出血等不良事件的风险，可以缩短该治疗过程。
这是一项开放标签试点研究，在确诊 SOS 的患者中评估去纤维蛋白多核苷酸的缩短 5 天（与 21 天相比）疗程。 主要结果是与历史数据相比的第 100 天存活率。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Patrick A Hagen, MD, MPH
- 电话号码：708-327-3157
- 邮箱：patrick.hagen@lumc.edu
研究联系人备份
- 姓名：Mary Lee
- 电话号码：708-327-2241
- 邮箱：mlee@luc.edu
学习地点
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Illinois
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Maywood、Illinois、美国、60153
- 招聘中
- Loyola University Medical Center
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接触：
- Mary Lee, RN
- 电话号码：708-327-2241
- 邮箱：mlee@luc.edu
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首席研究员：
- Patrick Hagen, MD
-
接触：
- Patrick A Hagen, MD
- 电话号码：708-327-3157
- 邮箱：patrick.hagen@lumc.edu
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 接受同种异体干细胞移植的患者
- 年龄 >/= 18 岁
- 根据巴尔的摩标准或修改后的西雅图标准诊断为肝 SOS/VOD，包括移植后 60 天。
排除标准：
- 严重的无法控制的出血
- 先前或同时进行全身 t-PA
- 同时使用治疗性肝素或其他抗凝血剂（使用肝素以保持中央通路通畅除外）
- 血流动力学不稳定（>1 升压剂维持血压）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：去纤维多核苷酸
标准剂量 25 mg/kg/天的去纤维蛋白多核苷酸 5 天疗程，分为 4 次 6.25 mg/kg 的分剂量。
如果在第 5 天前未达到 CR，将给予 >/= 21 天或根据登记医师的判断。
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25 mg/kg/天，分 4 次给药，每次 6.25 mg/kg，输注 2 小时，持续 5 天，如果未达到 CR，则治疗持续 >/= 21 天或由登记医师酌情决定。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 100 天总生存期
大体时间：100天
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与文献报道的标准 21 天治疗相比，评估同种异体干细胞移植患者肝脏 SOS/VOD 的 5 天去纤维蛋白多核苷酸治疗的第 100 天存活率。
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100天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 100 天完成回复
大体时间：100天
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评估肝脏 SOS/VOD 的完全响应 (CR) 率，按天 +100 定义为用于记录 SOS/VOD 的参数分辨率。
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100天
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第 5 天完成回复
大体时间：5天
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根据用于记录 SOS/VOD 的参数的分辨率，在第 +5 天评估肝 SOS/VOD 的完全响应 (CR) 率。
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5天
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第 30 天完成回复
大体时间：30天
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根据用于记录 SOS/VOD 的参数的分辨率所定义的 +30 天评估肝 SOS/VOD 的完全响应 (CR) 率。
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30天
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Patrick A Hagen, MD、Loyola University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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