血小板減少症を伴う低/中-1リスクMDSに対するrhTPO対プラセボのランダム化試験

骨髄異形成症候群 (MDS) は、クローン性骨髄性腫瘍の一種です。 主な症状は、無効で異常な造血による血液の三系統の減少であり、その一部は急性骨髄性白血病に進行する可能性があります。 MDS の国際予後スコアリング システム (IPSS) によると、低/中リスク 1 の MDS 患者の約 10% が重度の血小板減少症 (PLT < 30 × 109/L) を持っています。 これらの患者は、血小板数の減少と血小板機能不全の両方を持っているため、出血のリスクが高くなります。 IPSS-r などの新しい予後スコアでは、血小板減少症の程度が予後不良因子と見なされています。 血小板輸血は、主にこの種の患者の治療に使用されます。 輸血の適応には、出血イベントまたは重度の血小板数減少 (< 10 × 109 / L) が含まれます。 しかし、血小板輸血は短期間の血小板上昇につながるだけであり、輸血を繰り返すと感染の可能性が高まり、血小板輸血が無効になります。 TPOは新たに発見された造血促進因子であり、細胞上のTPO受容体に特異的に結合し、巨核球の増殖、分化、成熟、分裂の調節に関与して機能的な血小板を形成します。 TPO 受容体作動薬であるエルトロンボパグとロミプロスチムは、低リスクまたは中リスク 1 の MDS 患者の血小板減少症に対する有効性と安全性が海外での試験で確認されています。 組換えヒトトロンボポエチン (rhTPO) も、特異性の高い血小板刺激因子である TPO 受容体アゴニストの一種です。 現在、そのような患者への rhTPO の適用に関する大規模な報告はありません。 この研究の目的は、低/中リスク-1 MDS 患者に対する rhTPO の短期および長期の治療効果と安全性を調査することです。