Um estudo randomizado de rhTPO versus placebo para MDS de risco baixo/intermediário-1 com trombocitopenia

A síndrome mielodisplásica (SMD) é um tipo de tumor mieloide clonal. A principal manifestação é a diminuição das trilinhagens de sangue devido à hematopoiese ineficaz e anormal, algumas das quais podem progredir para leucemia mielóide aguda. De acordo com o sistema internacional de pontuação de prognóstico (IPSS) de SMD, cerca de 10% dos pacientes com SMD de risco-1 baixo/intermediário apresentam trombocitopenia grave (PLT < 30 × 109/L). Esses pacientes apresentam diminuição da contagem de plaquetas e disfunção plaquetária, resultando em alto risco de sangramento. No novo escore prognóstico, como o IPSS-r, o grau de trombocitopenia é considerado um fator de mau prognóstico. A transfusão de plaquetas é utilizada principalmente no tratamento desse tipo de paciente. As indicações de transfusão incluem eventos hemorrágicos ou redução grave da contagem de plaquetas (< 10 × 109 / L). No entanto, a transfusão de plaquetas só pode levar à elevação de plaquetas a curto prazo, enquanto a transfusão repetida aumenta a possibilidade de infecção e transfusão de plaquetas ineficaz. A TPO é um fator promotor hematopoiético recentemente descoberto, que pode se ligar especificamente ao receptor de TPO na célula e participar da regulação da proliferação, diferenciação, maturação e divisão do megacariócito para formar plaquetas funcionais. A eficácia e a segurança dos agonistas dos receptores de TPO, eltrombopag e romiplostim, no tratamento da trombocitopenia em pacientes com SMD de risco 1 baixo/intermediário foram confirmadas com sucesso em estudos estrangeiros. A trombopoietina humana recombinante (rhTPO) também é um tipo de agonistas do receptor de TPO, que é um fator estimulador de plaquetas altamente específico. Atualmente, não há grande relato sobre a aplicação de rhTPO em tais pacientes. O objetivo deste estudo é explorar o efeito terapêutico de curto e longo prazo e a segurança da rhTPO em pacientes com SMD de risco 1 baixo/intermediário.