En randomiserad prövning av rhTPO versus placebo för låg/medel-1 risk MDS med trombocytopeni

Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är en sorts klonal myeloid tumör. Den huvudsakliga manifestationen är minskning av tri-härstamningar av blod på grund av ineffektiv och onormal hematopoiesis, av vilka några kan utvecklas till akut myeloid leukemi. Enligt det internationella prognos-scoringssystemet (IPSS) för MDS har cirka 10 % låg/mellanrisk-1 MDS-patienter svår trombocytopeni (PLT < 30 × 109/L). Dessa patienter har både minskat antal trombocyter och dysfunktion av trombocyter, vilket resulterar i en hög risk för blödning. I den nya prognostiska poängen, såsom IPSS-r, anses graden av trombocytopeni vara en dålig prognostisk faktor. Trombocyttransfusion används främst vid behandling av denna typ av patienter. Indikationerna på transfusion inkluderar blödningshändelser eller kraftig minskning av trombocytantalet (< 10 × 109 / L). Trombocyttransfusion kan dock bara leda till kortvarig trombocythöjning, medan upprepad transfusion ökar risken för infektion och ineffektiv blodplättstransfusion. TPO är en nyupptäckt hematopoetisk befrämjande faktor, som specifikt kan binda till TPO-receptorn på cellen och delta i regleringen av proliferation, differentiering, mognad och delning av megakaryocyter för att bilda funktionella trombocyter. Effekten och säkerheten för TPO-receptoragonisterna eltrombopag och romiplostim vid behandling av trombocytopeni hos patienter med låg/medelhög risk-1 MDS har framgångsrikt bekräftats i utländska studier. Rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) är också en sorts TPO-receptoragonister som är en mycket specifik trombocytstimulerande faktor. För närvarande finns det ingen stor rapport om tillämpningen av rhTPO hos sådana patienter. Syftet med denna studie är att utforska den kortsiktiga och långsiktiga terapeutiska effekten och säkerheten av rhTPO på patienter med låg/mellanrisk-1 MDS.