Рандомизированное исследование рчТП по сравнению с плацебо при МДС с низким/промежуточным риском 1 и тромбоцитопенией
26 марта 2020 г. обновлено: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Рандомизированное исследование рекомбинантного человеческого тромбопоэтина по сравнению с плацебо при миелодиспластическом синдроме низкого/промежуточного уровня 1 с тромбоцитопенией
Миелодиспластический синдром (МДС) — разновидность клональной миелоидной опухоли.
Основным проявлением является снижение тройственного кроветворения из-за неэффективного и аномального кроветворения, некоторые из которых могут прогрессировать до острого миелоидного лейкоза.
Согласно международной системе оценки прогноза (IPSS) МДС, около 10% пациентов с МДС низкого/промежуточного риска-1 имеют тяжелую тромбоцитопению (PLT < 30 × 109/л).
У этих пациентов наблюдается как снижение количества тромбоцитов, так и дисфункция тромбоцитов, что приводит к высокому риску кровотечения.
В новой прогностической шкале, такой как IPSS-r, степень тромбоцитопении рассматривается как неблагоприятный прогностический фактор.
Переливание тромбоцитов в основном используется для лечения этого типа пациентов.
Показаниями к переливанию являются кровотечения или выраженное снижение числа тромбоцитов (< 10 × 109/л).
Однако переливание тромбоцитов может привести только к кратковременному повышению тромбоцитов, в то время как повторное переливание увеличивает вероятность инфицирования и неэффективного переливания тромбоцитов.
ТРО представляет собой недавно открытый гемопоэтический стимулирующий фактор, который может специфически связываться с рецептором ТПО на клетке и участвовать в регуляции пролиферации, дифференцировки, созревания и деления мегакариоцитов с образованием функциональных тромбоцитов.
Эффективность и безопасность агонистов ТПО-рецепторов элтромбопага и ромиплостима при лечении тромбоцитопении у больных МДС низкого/промежуточного риска-1 успешно подтверждены в зарубежных исследованиях.
Рекомбинантный человеческий тромбопоэтин (рчТПО) также является разновидностью агонистов рецептора ТПО, который является высокоспецифическим тромбоцитостимулирующим фактором.
В настоящее время нет большого сообщения о применении рчТП у таких пациентов.
Целью данного исследования является изучение краткосрочного и долгосрочного терапевтического эффекта и безопасности рчТП у пациентов с МДС низкого/промежуточного риска-1.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
75
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный МДС, IPSS низкий/средний риск-1
- За 4 недели до включения среднее значение тромбоцитов было ≤ 30 × 109/л или < 50 × 109/л с кровотечениями.
- Пациенты с ЭПО из-за анемии и Г-КСФ из-за тяжелой нейтропении могут быть включены, и дозировка не изменится во время исследования.
- Исходные показатели функции печени и почек: АЛТ/АСЛ в пределах 3-кратного превышения нормы, TBIL в пределах 2-кратного превышения нормы и креатинин в пределах 2-кратной нормы.
- ЭКОГ 0-2 балла
- Возможность подписать информированное согласие
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие
- IPSS промежуточный риск-2 / МДС высокого риска
- Более 5% миелобластов в костном мозге
- Миелофиброз
- Предыдущая трансплантация или лечение АТГ в течение 6 месяцев
- Предшествующее использование IL-11, ТПО или других агонистов рецепторов ТПО
- Активная инфекция или опухоль
- Тромбоэмболическая или геморрагическая болезнь
- Серьезные заболевания сердца, в том числе нестабильная стенокардия, застойная сердечная недостаточность, аритмия, инфаркт миокарда в анамнезе 1 год.
- Внутричерепное кровоизлияние в течение 4 недель
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Группа лечения ТПО
Даназол 0,2 г три раза в день перорально + рчТП (рекомбинантный человеческий тромбопоэтин для инъекций) 300 ЕД/кг/день × 14 дней подкожно каждый месяц (прекратить, когда PLT≥100×109/л или повышение более чем 50×109/л), общий курс 6 месяцев
|
подкожно, 300 ЕД/кг/д×14 дней каждый месяц, прекратить, если PLT≥100×109/л или увеличить >50×109/л, общий курс 6 месяцев
|
|
Плацебо Компаратор: контроль
Даназол 0,2 г 3 раза в день перорально + контроль (хлорид натрия) × 14 дней 3 раза в месяц, общий курс 6 месяцев
|
Даназол 0,2 г 3 раза в день перорально + контроль (хлорид натрия)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
общая скорость отклика
Временное ограничение: 1 год
|
общая скорость реакции тромбоцитов
|
1 год
|
|
частота побочных эффектов
Временное ограничение: 1 год
|
частота всех видов побочных эффектов
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
время начала общего ответа
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
|
время начала полного и частичного ответа
|
через завершение обучения, в среднем 1 год
|
|
продолжительность общего ответа
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
|
в течение времени полного и частичного ответа
|
через завершение обучения, в среднем 1 год
|
|
Оценка кровотечения ВОЗ
Временное ограничение: 1 год
|
оценить частоту и тяжесть кровотечения
|
1 год
|
|
замена переливания тромбоцитов
Временное ограничение: 1 год
|
частота и количество трансфузий тромбоцитов
|
1 год
|
|
частота антител к ТПО
Временное ограничение: 1 год
|
скорость присутствия антител к ТПО
|
1 год
|
|
качество жизни больных МДС
Временное ограничение: 1 год
|
качество жизни пациентов с МДС по опроснику QoL-E
|
1 год
|
|
повышенное количество миелобластов в костном мозге и периферической крови
Временное ограничение: 1 год
|
повышенное количество миелобластов в костном мозге и периферической крови
|
1 год
|
|
частота прогрессирования в МДС высокого риска или лейкемию
Временное ограничение: 1 год
|
частота прогрессирования в МДС высокого риска или лейкемию
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 марта 2020 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 марта 2022 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 марта 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 марта 2020 г.
Последняя проверка
1 марта 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TPO
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
протокол, форма согласия, клинические данные будут доступны при личном контакте
Сроки обмена IPD
10 лет
Критерии совместного доступа к IPD
личный контакт, включая электронную почту
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- Протокол исследования
- План статистического анализа (SAP)
- Форма информированного согласия (ICF)
- Отчет о клиническом исследовании (CSR)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .