Un essai randomisé comparant la rhTPO à un placebo pour le SMD à risque faible/intermédiaire-1 avec thrombocytopénie

Le syndrome myélodysplasique (SMD) est une sorte de tumeur myéloïde clonale. La principale manifestation est la diminution des trois lignées sanguines en raison d'une hématopoïèse inefficace et anormale, dont certaines peuvent évoluer vers une leucémie myéloïde aiguë. Selon le système international de notation pronostique (IPSS) des SMD, environ 10 % des patients atteints de SMD à risque faible/intermédiaire-1 présentent une thrombocytopénie sévère (PLT < 30 × 109/L). Ces patients présentent à la fois une diminution du nombre de plaquettes et un dysfonctionnement plaquettaire, ce qui entraîne un risque élevé de saignement. Dans le nouveau score pronostique, comme l'IPSS-r, le degré de thrombocytopénie est considéré comme un facteur de mauvais pronostic. La transfusion de plaquettes est principalement utilisée dans le traitement de ce type de patients. Les indications de transfusion incluent les événements hémorragiques ou la réduction sévère du nombre de plaquettes (< 10 × 109 / L). Cependant, la transfusion de plaquettes ne peut entraîner qu'une élévation plaquettaire à court terme, tandis que la transfusion répétée augmente le risque d'infection et de transfusion de plaquettes inefficace. La TPO est un facteur promoteur hématopoïétique récemment découvert, qui peut se lier spécifiquement au récepteur TPO sur la cellule et participer à la régulation de la prolifération, de la différenciation, de la maturation et de la division des mégacaryocytes pour former des plaquettes fonctionnelles. L'efficacité et l'innocuité des agonistes des récepteurs TPO eltrombopag et romiplostim dans le traitement de la thrombocytopénie chez les patients atteints de SMD à risque faible/intermédiaire-1 ont été confirmées avec succès dans des études étrangères. La thrombopoïétine humaine recombinante (rhTPO) est également une sorte d'agoniste des récepteurs TPO qui est un facteur de stimulation plaquettaire hautement spécifique. À l'heure actuelle, il n'y a pas de grand rapport sur l'application de la rhTPO chez ces patients. Le but de cette étude est d'explorer l'effet thérapeutique à court et à long terme et l'innocuité de la rhTPO sur les patients atteints de SMD à risque faible/intermédiaire-1.