En randomisert studie av rhTPO versus placebo for lav/middels-1 risiko MDS med trombocytopeni

Myelodysplastisk syndrom (MDS) er en slags klonal myeloid svulst. Den viktigste manifestasjonen er reduksjon av tri-linjer av blod på grunn av ineffektiv og unormal hematopoiesis, hvorav noen kan utvikle seg til akutt myeloid leukemi. I følge det internasjonale prognosescoringssystemet (IPSS) for MDS, har omtrent 10 % lav/middels risiko-1 MDS-pasienter alvorlig trombocytopeni (PLT < 30 × 109/L). Disse pasientene har både redusert antall blodplater og blodplatedysfunksjon, noe som resulterer i høy risiko for blødning. I den nye prognostiske skåren, som IPSS-r, anses graden av trombocytopeni som en dårlig prognostisk faktor. Blodplatetransfusjon brukes hovedsakelig i behandlingen av denne typen pasienter. Indikasjonene på transfusjon inkluderer blødningshendelser eller alvorlig reduksjon av antall blodplater (< 10 × 109 / L). Blodplatetransfusjon kan imidlertid bare føre til kortvarig blodplateheving, mens gjentatt transfusjon øker muligheten for infeksjon og ineffektiv blodplatetransfusjon. TPO er en nyoppdaget hematopoietisk fremmende faktor, som spesifikt kan binde seg til TPO-reseptoren på cellen og delta i reguleringen av spredning, differensiering, modning og deling av megakaryocytter for å danne funksjonelle blodplater. Effekten og sikkerheten til TPO-reseptoragonistene eltrombopag og romiplostim ved behandling av trombocytopeni hos pasienter med lav/middels risiko-1 MDS er vellykket bekreftet i utenlandske studier. Rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) er også en slags TPO-reseptoragonister som er en svært spesifikk blodplatestimulerende faktor. For tiden er det ingen stor rapport om bruk av rhTPO hos slike pasienter. Formålet med denne studien er å utforske den kortsiktige og langsiktige terapeutiske effekten og sikkerheten til rhTPO på MDS-pasienter med lav/middels risiko-1.