Een gerandomiseerde studie van rhTPO versus placebo voor MDS met laag/gemiddeld-1 risico met trombocytopenie

Myelodysplastisch syndroom (MDS) is een soort klonale myeloïde tumor. De belangrijkste manifestatie is afname van tri-bloedlijnen als gevolg van ineffectieve en abnormale hematopoëse, waarvan sommige kunnen evolueren naar acute myeloïde leukemie. Volgens het internationale prognosescoresysteem (IPSS) van MDS heeft ongeveer 10% MDS-patiënten met laag/gemiddeld risico-1 ernstige trombocytopenie (PLT < 30 × 109/l). Deze patiënten hebben zowel een verlaagd aantal bloedplaatjes als een disfunctie van de bloedplaatjes, wat resulteert in een hoog risico op bloedingen. In de nieuwe prognostische score, zoals IPSS-r, wordt de mate van trombocytopenie gezien als een slechte prognostische factor. Bloedplaatjestransfusie wordt voornamelijk gebruikt bij de behandeling van dit soort patiënten. De indicaties voor transfusie zijn onder meer bloedingen of ernstige verlaging van het aantal bloedplaatjes (< 10 × 109 / L). Transfusie van bloedplaatjes kan echter alleen leiden tot een verhoging van het aantal bloedplaatjes op korte termijn, terwijl herhaalde transfusie de kans op infectie en ineffectieve bloedplaatjestransfusie vergroot. TPO is een nieuw ontdekte hematopoëtische bevorderende factor, die zich specifiek kan binden aan de TPO-receptor op de cel en kan deelnemen aan de regulatie van proliferatie, differentiatie, rijping en deling van megakaryocyten om functionele bloedplaatjes te vormen. De werkzaamheid en veiligheid van de TPO-receptoragonisten eltrombopag en romiplostim bij de behandeling van trombocytopenie bij MDS-patiënten met laag/gemiddeld risico-1 zijn met succes bevestigd in buitenlandse studies. Recombinant humaan trombopoëtine (rhTPO) is ook een soort TPO-receptoragonisten, wat een zeer specifieke bloedplaatjesstimulerende factor is. Op dit moment is er geen groot rapport over de toepassing van rhTPO bij dergelijke patiënten. Het doel van deze studie is het onderzoeken van het therapeutisch effect op korte en lange termijn en de veiligheid van rhTPO bij MDS-patiënten met laag/gemiddeld risico-1.