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혈소판 감소증이 있는 저/중-1 위험 MDS에 대한 rhTPO 대 위약의 무작위 시험

2020년 3월 26일 업데이트: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

혈소판 감소증이 있는 저/중-1 위험 골수이형성 증후군에 대한 재조합 인간 트롬보포이에틴 대 위약의 무작위 시험

골수이형성 증후군(MDS)은 클론성 골수성 종양의 일종입니다. 주요 징후는 비효율적이고 비정상적인 조혈로 인한 혈액의 삼중 계통의 감소이며, 그 중 일부는 급성 골수성 백혈병으로 진행될 수 있습니다. MDS의 국제 예후 점수 시스템(IPSS)에 따르면, 약 10%의 저/중간 위험도-1 MDS 환자는 중증 혈소판 감소증(PLT < 30 × 109/L)이 있습니다. 이 환자들은 혈소판 수가 감소하고 혈소판 기능 장애가 있어 출혈 위험이 높습니다. IPSS-r과 같은 새로운 예후 점수에서는 혈소판 감소증의 정도가 불량한 예후 인자로 간주됩니다. 혈소판 수혈은 이러한 종류의 환자 치료에 주로 사용됩니다. 수혈의 적응증에는 출혈 사건 또는 심각한 혈소판 수 감소(< 10 × 109/L)가 포함됩니다. 그러나 혈소판 수혈은 단기적인 혈소판 상승만을 유발할 수 있으며 반복 수혈은 감염 가능성을 높이고 비효율적인 혈소판 수혈을 유도할 수 있다. TPO는 새롭게 발견된 조혈촉진인자로서 세포의 TPO 수용체에 특이적으로 결합하여 거핵구의 증식, 분화, 성숙, 분열 조절에 관여하여 기능성 혈소판을 형성할 수 있다. 저/중 위험-1 MDS 환자의 혈소판 감소증 치료에서 TPO 수용체 작용제인 엘트롬보팍 및 로미플로스팀의 효능 및 안전성은 해외 연구에서 성공적으로 확인되었습니다. 재조합 인간 트롬보포이에틴(rhTPO)은 또한 고도로 특이적인 혈소판 자극 인자인 TPO 수용체 작용제의 일종입니다. 현재 이러한 환자에 대한 rhTPO 적용에 대한 대규모 보고는 없습니다. 이 연구의 목적은 저/중간 위험-1 MDS 환자에 대한 rhTPO의 단기 및 장기 치료 효과 및 안전성을 탐색하는 것입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

75

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국
        • Peking Union Medical College Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. MDS, IPSS 저/중 위험도 확인-1
  2. 포함 전 4주 동안, 혈소판의 평균값은 ≤ 30 × 10e9/L이거나 출혈 사례가 있는 < 50 × 10e9/L였습니다.
  3. 빈혈로 인한 EPO 환자 및 중증 호중구감소증으로 인한 G-CSF 환자가 포함될 수 있으며, 시험 기간 동안 용량은 변경되지 않습니다.
  4. 기준 간 및 신장 기능: ALT/ASL은 정상 상한의 3배 이내, TBIL은 정상 상한의 2배 이내, 크레아티닌은 정상 상한의 2배 이내
  5. ECOG 0-2점
  6. 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있음

제외 기준:

  1. 임신 또는 수유
  2. IPSS 중간 위험-2 / 고위험 MDS
  3. 골수에 있는 골수모세포의 5% 이상
  4. 골수 섬유증
  5. 이전 이식 또는 6개월 이내의 ATG 치료
  6. IL-11, TPO 또는 기타 TPO 수용체 작용제의 이전 사용
  7. 활성 감염 또는 종양
  8. 혈전색전증 또는 출혈성 질환
  9. 불안정 협심증, 울혈성 심부전, 부정맥, 1년의 심근경색 병력을 포함한 심각한 심장 질환
  10. 4주 이내의 두개내출혈

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: TPO 치료군
Danazol 0.2g tid po+rhTPO (recombinant human thrombopoietin injection) 300U/kg/d×14d si 매월 (PLT≥100×10e9/L 또는 50×10e9/L 이상 증가 시 중단), 총 과정 6개월
의약품: 다나졸 + rhTPO(재조합 인간 트롬보포이에틴 주사제)
피하 주사, 매월 300U/kg/d×14d, PLT≥100×10e9/L 또는 증가 >50×10e9/L인 경우 중단, 총 과정은 6개월
위약 비교기: 제어
다나졸 0.2g tid po+ 대조군(염화나트륨)×14d si 매달, 총 과정 6개월
의약품: 다나졸 + 염화나트륨
Danazol 0.2g tid po+ 컨트롤(염화나트륨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전반적인 응답률
기간: 일년
혈소판의 전체 반응률
일년
부작용 비율
기간: 일년
각종 부작용 발생률
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 반응 개시 시간
기간: 학업 수료까지 평균 1년
완전 및 부분 반응 개시 시간
학업 수료까지 평균 1년
전체 응답 기간
기간: 학업 수료까지 평균 1년
완전 및 부분 응답 시간 동안
학업 수료까지 평균 1년
WHO 출혈 점수
기간: 일년
출혈의 빈도와 중증도를 평가하기 위해
일년
혈소판 수혈의 변화
기간: 일년
혈소판 수혈 빈도 및 양
일년
TPO 항체 발생률
기간: 일년
TPO 항체 존재율
일년
MDS 환자의 삶의 질
기간: 일년
QoL-E 설문지에 의한 MDS 환자의 삶의 질
일년
골수 및 말초 혈액의 골수모세포 수 증가
기간: 일년
골수 및 말초 혈액의 골수모세포 수 증가
일년
고위험 MDS 또는 백혈병으로의 진행 발생률
기간: 일년
고위험 MDS 또는 백혈병으로의 진행 발생률
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking Union Medical College Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 3월 1일

기본 완료 (예상)

2022년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2022년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 26일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TPO

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

프로토콜, 동의서, 임상 데이터는 개인 연락처로 제공됩니다.

IPD 공유 기간

10 년

IPD 공유 액세스 기준

이메일을 포함한 개인 연락처

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구 프로토콜
  • 통계 분석 계획(SAP)
  • 정보에 입각한 동의서(ICF)
  • 임상 연구 보고서(CSR)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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