Az rhTPO és a placebo véletlenszerű vizsgálata alacsony/közepes 1 kockázatú MDS-re trombocitopéniával
2020. március 26. frissítette: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
A rekombináns humán trombopoietin és a placebo véletlenszerű vizsgálata alacsony/közepes 1 kockázatú myelodysplasiás szindrómák és thrombocytopenia esetén
A myelodysplasiás szindróma (MDS) egyfajta klonális mieloid daganat.
A fő megnyilvánulása a vér három vonalának csökkenése a nem hatékony és rendellenes vérképzés miatt, amelyek egy része akut myeloid leukémiává alakulhat.
Az MDS nemzetközi prognózispontozási rendszere (IPSS) szerint az alacsony/közepes kockázatú, 1 MDS-ben szenvedő betegek körülbelül 10%-ának van súlyos thrombocytopeniája (PLT < 30 × 109/L).
Ezeknél a betegeknél csökkent a vérlemezkeszám és a thrombocyta-működési zavar is, ami a vérzés magas kockázatát eredményezi.
Az új prognosztikai pontszámban, mint például az IPSS-r, a thrombocytopenia mértékét rossz prognosztikai tényezőnek tekintik.
A thrombocyta-transzfúziót elsősorban az ilyen típusú betegek kezelésére alkalmazzák.
A transzfúzió indikációi közé tartozik a vérzés vagy a vérlemezkeszám súlyos csökkenése (< 10 × 109 / l).
A vérlemezke-transzfúzió azonban csak rövid távú thrombocyta-emelkedéshez vezethet, míg az ismételt transzfúzió növeli a fertőzés lehetőségét és a nem hatékony vérlemezke-transzfúziót.
A TPO egy újonnan felfedezett hematopoietikus elősegítő faktor, amely specifikusan kötődik a sejt TPO receptorához, és részt vesz a megakariociták proliferációjának, differenciálódásának, érésének és osztódásának szabályozásában, funkcionális vérlemezkék kialakítása érdekében.
A TPO-receptor agonisták, az eltrombopag és a romiplosztim hatékonyságát és biztonságosságát alacsony/közepes kockázatú MDS-betegek thrombocytopeniájának kezelésében külföldi vizsgálatok sikeresen igazolták.
A rekombináns humán thrombopoietin (rhTPO) szintén egyfajta TPO-receptor agonista, amely nagyon specifikus vérlemezke-stimuláló faktor.
Jelenleg nincs nagy jelentés az rhTPO ilyen betegeknél történő alkalmazásáról.
Ennek a tanulmánynak a célja az rhTPO rövid és hosszú távú terápiás hatásának és biztonságosságának feltárása alacsony/közepes kockázatú MDS-betegeken.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
75
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Megerősített MDS, IPSS alacsony / közepes kockázat-1
- A felvétel előtti 4 hétben a vérlemezkék átlagos értéke ≤ 30 × 10e9 / l, vagy < 50 × 10e9 / l vérzéses eseményekkel
- Vérszegénység miatt EPO-ban és súlyos neutropenia miatt G-CSF-ben szenvedő betegek bevonhatók, és az adag nem változik a vizsgálat során
- Kiindulási máj- és vesefunkció: ALT / ASL a normál felső határérték háromszorosán belül, TBIL a normál felső határ 2-szeresén belül, kreatinin pedig a normál felső határ 2-szeresén belül
- ECOG 0-2 pont
- Képes a tájékozott beleegyezést aláírni
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató
- IPSS közepes kockázatú 2 / magas kockázatú MDS
- A mieloblasztok több mint 5%-a a csontvelőben
- Mielofibrózis
- Korábbi transzplantáció vagy ATG-kezelés 6 hónapon belül
- IL-11, TPO vagy más TPO receptor agonisták korábbi használata
- Aktív fertőzés vagy daganat
- Thromboemboliás vagy vérzéses betegség
- Súlyos szívbetegség, beleértve az instabil anginát, pangásos szívelégtelenséget, szívritmuszavart, 1 éves szívinfarktust
- Intrakraniális vérzés 4 héten belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: TPO kezelési csoport
Danazol 0,2g tid po+rhTPO (rekombináns humán thrombopoietin injekció) 300E/ttkg/d×14d si havonta (hagyja abba, ha a PLT≥100×10e9/L vagy több mint 50×10e9/L), teljes kúra 6 hónap
|
szubkután injekció, 300E/kg/d×14d havonta, abba kell hagyni, ha a PLT≥100×10e9/l vagy megnövekedett >50×10e9/l, a teljes kúra 6 hónap
|
|
Placebo Comparator: ellenőrzés
Danazol 0,2g tid po+ kontroll (nátrium-klorid)×14d si havonta, teljes kúra 6 hónap
|
Danazol 0,2 g tid po+ kontroll (nátrium-klorid)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
általános válaszadási arány
Időkeret: 1 év
|
a vérlemezkék általános válaszaránya
|
1 év
|
|
mellékhatások aránya
Időkeret: 1 év
|
mindenféle mellékhatás aránya
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
az általános válasz kezdeti ideje
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
|
a teljes és részleges válasz kezdeti ideje
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
|
|
az általános válasz időtartama
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
|
a teljes és részleges válaszadás ideje alatt
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
|
|
WHO vérzési pontszám
Időkeret: 1 év
|
a vérzés gyakoriságának és súlyosságának értékelésére
|
1 év
|
|
a vérlemezke transzfúzió változása
Időkeret: 1 év
|
a vérlemezke transzfúzió gyakorisága és mennyisége
|
1 év
|
|
TPO antitest előfordulása
Időkeret: 1 év
|
a TPO antitest jelenlétének aránya
|
1 év
|
|
MDS-betegek életminősége
Időkeret: 1 év
|
MDS-betegek életminősége QoL-E kérdőív alapján
|
1 év
|
|
a mieloblasztok megnövekedett száma a csontvelőben és a perifériás vérben
Időkeret: 1 év
|
a mieloblasztok megnövekedett száma a csontvelőben és a perifériás vérben
|
1 év
|
|
a magas kockázatú MDS vagy leukémia progressziójának előfordulása
Időkeret: 1 év
|
a magas kockázatú MDS vagy leukémia progressziójának előfordulása
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. március 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2022. március 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2022. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. március 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. március 26.
Első közzététel (Tényleges)
2020. március 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. március 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. március 26.
Utolsó ellenőrzés
2020. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TPO
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
jegyzőkönyv, beleegyezési űrlap, klinikai adatok személyes kapcsolatfelvétel útján lennének elérhetőek
IPD megosztási időkeret
10 év
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
személyes kapcsolattartás, beleértve az e-maileket is
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .