Eine randomisierte Studie mit rhTPO im Vergleich zu Placebo für MDS mit niedrigem/mittlerem Risiko 1 und Thrombozytopenie

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) ist eine Art klonaler myeloischer Tumor. Die Hauptmanifestation ist die Abnahme der drei Blutlinien aufgrund einer ineffektiven und abnormalen Hämatopoese, von denen einige zu einer akuten myeloischen Leukämie führen können. Gemäß dem International Prognosis Scoring System (IPSS) von MDS haben etwa 10 % MDS-Patienten mit niedrigem/mittlerem Risiko-1 eine schwere Thrombozytopenie (PLT < 30 × 109/l). Diese Patienten haben sowohl eine verminderte Thrombozytenzahl als auch eine Thrombozytendysfunktion, was zu einem hohen Blutungsrisiko führt. Im neuen prognostischen Score, wie z. B. IPSS-r, wird der Grad der Thrombozytopenie als schlechter Prognosefaktor angesehen. Thrombozytentransfusion wird hauptsächlich bei der Behandlung dieser Art von Patienten verwendet. Zu den Indikationen für eine Transfusion gehören Blutungsereignisse oder eine starke Verringerung der Thrombozytenzahl (< 10 × 109 / L). Eine Thrombozytentransfusion kann jedoch nur zu einer kurzfristigen Thrombozytenerhöhung führen, während eine wiederholte Transfusion die Möglichkeit einer Infektion und einer unwirksamen Thrombozytentransfusion erhöht. TPO ist ein neu entdeckter hämatopoetischer Förderfaktor, der spezifisch an den TPO-Rezeptor auf der Zelle binden und an der Regulierung der Proliferation, Differenzierung, Reifung und Teilung von Megakaryozyten zur Bildung funktioneller Blutplättchen teilnehmen kann. Die Wirksamkeit und Sicherheit der TPO-Rezeptoragonisten Eltrombopag und Romiplostim bei der Behandlung von Thrombozytopenie bei MDS-Patienten mit niedrigem/mittlerem Risiko 1 wurden in ausländischen Studien erfolgreich bestätigt. Rekombinantes menschliches Thrombopoietin (rhTPO) ist auch eine Art TPO-Rezeptoragonist, der ein hochspezifischer Blutplättchen-stimulierender Faktor ist. Gegenwärtig gibt es keinen großen Bericht über die Anwendung von rhTPO bei solchen Patienten. Der Zweck dieser Studie ist es, die kurzfristige und langfristige therapeutische Wirkung und Sicherheit von rhTPO bei MDS-Patienten mit niedrigem/mittlerem Risiko 1 zu untersuchen.