Satunnaistettu rhTPO vs. lumelääkekoe matalan/keskitason 1 riskin MDS:lle trombosytopenian kanssa
torstai 26. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Satunnaistettu koe ihmisen rekombinanttitrombopoietiinista plaseboon verrattuna matalan/keskitason 1 riskin myelodysplastisiin oireyhtymiin, joihin liittyy trombosytopenia
Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) on eräänlainen klonaalinen myelooinen kasvain.
Suurin ilmentymä on veren kolmilinjojen väheneminen tehottoman ja epänormaalin hematopoieesin vuoksi, joista osa voi edetä akuuttiin myelooiseen leukemiaan.
MDS:n kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) mukaan noin 10 %:lla matalan/keskitason riskin 1 MDS-potilaista on vaikea trombosytopenia (PLT < 30 × 109/l).
Näillä potilailla on sekä vähentynyt verihiutaleiden määrä että verihiutaleiden toimintahäiriö, mikä johtaa suureen verenvuodon riskiin.
Uudessa prognostisessa pisteydessä, kuten IPSS-r:ssä, trombosytopenian astetta pidetään huonona ennustetekijänä.
Verihiutalesiirtoa käytetään pääasiassa tällaisten potilaiden hoidossa.
Verensiirron merkkejä ovat verenvuototapahtumat tai vakava verihiutaleiden määrän lasku (< 10 × 109 / l).
Verihiutaleiden siirto voi kuitenkin johtaa vain lyhytaikaiseen verihiutaleiden nousuun, kun taas toistuva verensiirto lisää infektion ja tehottoman verihiutaleidensiirron mahdollisuutta.
TPO on äskettäin löydetty hematopoieettista edistävä tekijä, joka voi spesifisesti sitoutua solun TPO-reseptoriin ja osallistua megakaryosyyttien proliferaation, erilaistumisen, kypsymisen ja jakautumisen säätelyyn muodostaen toiminnallisia verihiutaleita.
TPO-reseptoriagonistien eltrombopagin ja romiplostiimin teho ja turvallisuus trombosytopenian hoidossa matalan/keskitason riskin 1 MDS-potilailla on varmistettu onnistuneesti ulkomaisissa tutkimuksissa.
Rekombinantti ihmisen trombopoietiini (rhTPO) on myös eräänlainen TPO-reseptoriagonisti, joka on erittäin spesifinen verihiutaleita stimuloiva tekijä.
Tällä hetkellä ei ole olemassa laajaa raporttia rhTPO:n käytöstä tällaisilla potilailla.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia rhTPO:n lyhyt- ja pitkän aikavälin terapeuttista vaikutusta ja turvallisuutta matalan/keskitason riskin 1 MDS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
75
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu MDS, IPSS alhainen / keskitasoinen riski-1
- Neljän viikon aikana ennen sisällyttämistä verihiutaleiden keskiarvo oli ≤ 30 × 10e9 / l tai < 50 × 10e9 / l verenvuototapahtumien yhteydessä
- Potilaat, joilla on anemiasta johtuva EPO ja vaikeasta neutropeniasta johtuva G-CSF, voidaan ottaa mukaan, eikä annos muutu tutkimuksen aikana.
- Maksan ja munuaisten toiminta lähtötilanteessa: ALT / ASL 3 kertaa normaalin ylärajan sisällä, TBIL 2 kertaa normaalin ylärajan sisällä ja kreatiniini 2 kertaa normaalin ylärajan sisällä
- ECOG 0-2 pistettä
- Pystyy allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä
- IPSS keskimääräinen riski-2 / korkea riski MDS
- Yli 5 % myeloblasteista luuytimessä
- Myelofibroosi
- Aiempi elinsiirto tai ATG-hoito 6 kuukauden sisällä
- IL-11:n, TPO:n tai muiden TPO-reseptoriagonistien aikaisempi käyttö
- Aktiivinen infektio tai kasvain
- Tromboembolinen tai verenvuototauti
- Vakava sydänsairaus, mukaan lukien epästabiili angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriö, 1 vuoden sydäninfarkti
- Intrakraniaalinen verenvuoto 4 viikon sisällä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: TPO-hoitoryhmä
Danatsoli 0,2g tid po+rhTPO (rekombinantti ihmisen trombopoietiini-injektio) 300U/kg/d×14p si joka kuukausi (keskeytä kun PLT≥100×10e9/l tai noussut yli 50×10e9/l), kokonaiskurssi 6 kuukautta
|
ihonalainen injektio, 300U/kg/d×14p joka kuukausi, lopeta, jos PLT≥100×10e9/l tai lisääntynyt >50×10e9/l, kokonaiskurssi on 6 kuukautta
|
|
Placebo Comparator: ohjata
Danatsoli 0,2g tid po+ kontrolli (natriumkloridi) × 14p si joka kuukausi, kokonaiskurssi 6 kuukautta
|
Danatsoli 0,2 g tid po+ kontrolli (natriumkloridi)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
verihiutaleiden kokonaisvaste
|
1 vuosi
|
|
sivuvaikutusten määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
kaikenlaisten sivuvaikutusten määrä
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
kokonaisvasteen alkamisaika
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
täydellisen ja osittaisen vastauksen alkamisaika
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
kokonaisvasteen kesto
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
täydellisen ja osittaisen vastauksen aikana
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
WHO:n verenvuotopisteet
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
verenvuodon tiheyden ja vakavuuden arvioimiseksi
|
1 vuosi
|
|
verihiutaleiden siirron muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
verihiutaleiden siirron tiheys ja määrä
|
1 vuosi
|
|
TPO-vasta-aineiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
TPO-vasta-aineen esiintymisnopeus
|
1 vuosi
|
|
MDS-potilaiden elämänlaatu
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
MDS-potilaiden elämänlaatu QoL-E-kyselylomakkeella
|
1 vuosi
|
|
lisääntynyt myeloblastien määrä luuytimessä ja ääreisveressä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
lisääntynyt myeloblastien määrä luuytimessä ja ääreisveressä
|
1 vuosi
|
|
riskin MDS:ksi tai leukemiaksi etenemisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
riskin MDS:ksi tai leukemiaksi etenemisen ilmaantuvuus
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TPO
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
protokolla, suostumuslomake, kliiniset tiedot olisi saatavilla henkilökohtaisesti
IPD-jaon aikakehys
10 vuotta
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
henkilökohtainen yhteydenotto, mukaan lukien sähköpostit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .